Terapia genica per ACM dovuta a una variante patogena PKP2
7 novembre 2025 aggiornato da: Lexeo Therapeutics
Uno studio di fase 1/2 sulla sicurezza e l'efficacia della terapia genica LX2020 in pazienti con cardiomiopatia aritmogena dovuta a una variante patogena della placofilina-2
Si tratta di uno studio multicentrico di Fase 1/2, il primo sull'uomo, in aperto, per via endovenosa, a dose crescente, progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di LX2020 in pazienti adulti con PKP2-ACM
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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California
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
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New York
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione selezionati:
- Adulti con diagnosi clinica di ACM che soddisfano i criteri della Task Force (TFC) rivisti nel 2010
- Test genetici che documentano una variante patogena o probabilmente patogena in PKP2
- Frequenti complessi ventricolari prematuri (PVC)
- Impianto di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) ≥ 12 settimane prima del consenso
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50%
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: LX2020
Singola dose ascendente di LX2020, con una dose iniziale di 2,0 x10^13 gc/kg, in coorti multiple
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LX2020 è un vettore virale adeno-associato che codifica per il gene umano della placofilina-2 (PKP2) (AAVrh.10hPKP2)
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di soggetti che hanno manifestato almeno 1 evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) e/o 1 evento avverso grave emergente dal trattamento (TESAE).
Lasso di tempo: 12 mesi
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Valutazione di sicurezza e tollerabilità di LX2020
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12 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esplorativo selezionato
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione della frequenza delle aritmie ventricolari rispetto al basale.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 febbraio 2024
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
31 ottobre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 novembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Processi patologici
- Malattie cardiache
- Morte
- Anomalie congenite
- Anomalie cardiovascolari
- Difetti cardiaci, congeniti
- Morte, Improvvisa
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Cardiomiopatie
- Arresto cardiaco
- Morte, Improvvisa, Cardiaca
- Displasia ventricolare destra aritmogena
Altri numeri di identificazione dello studio
- LX2020-01
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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