Genterapi for ACM på grund af en PKP2 patogen variant
7. november 2025 opdateret af: Lexeo Therapeutics
Et fase 1/2-studie af sikkerheden og effektiviteten af LX2020-genterapi hos patienter med arytmogen kardiomyopati på grund af en plakophilin-2 patogen variant
Dette er et fase 1/2, first-in-human, åbent, intravenøst, dosiseskalerende, multicenterforsøg, der er designet til at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af LX2020 hos voksne patienter med PKP2-ACM
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Stanford, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Udvalgte inklusionskriterier:
- Voksne med en klinisk diagnose af ACM, der opfylder de 2010 reviderede Task Force Criteria (TFC)
- Genetisk test, der dokumenterer en patogen eller sandsynlig patogen variant i PKP2
- Hyppige præmature ventrikulære komplekser (PVC'er)
- Implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) implantation ≥ 12 uger før samtykke
- Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥ 50 %
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: LX2020
Enkelt stigende dosis af LX2020, med en startdosis på 2,0 x10^13 gc/kg, i flere kohorter
|
LX2020 er en adeno-associeret viral vektor, der koder for det humane Plakophilin-2 (PKP2) gen (AAVrh.10hPKP2)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af forsøgspersoner, der oplevede mindst 1 behandlingsfremkaldende bivirkning (TEAE) og/eller 1 behandlingsfremkaldende alvorlig bivirkning (TESAE).
Tidsramme: 12 måneder
|
Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af LX2020
|
12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Udvalgt Udforskende
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i hyppigheden af ventrikulære arytmier fra baseline.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. februar 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. marts 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. oktober 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. oktober 2023
Først opslået (Faktiske)
31. oktober 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. november 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Patologiske processer
- Hjertesygdomme
- Død
- Medfødte abnormiteter
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hjertefejl, medfødt
- Død, Sudden
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Kardiomyopatier
- Hjertestop
- Død, pludselig, hjertesygdom
- Arytmogen højre ventrikulær dysplasi
Andre undersøgelses-id-numre
- LX2020-01
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .