PKP2 致病变异引起的 ACM 的基因治疗
2024年4月2日 更新者：Lexeo Therapeutics
LX2020 基因治疗对 Plakophilin-2 致病变异引起的致心律失常性心肌病患者的安全性和有效性的 1/2 期研究
这是一项 1/2 期、首次人体、开放标签、静脉注射、剂量递增、多中心试验，旨在评估 LX2020 在 PKP2-ACM 成年患者中的安全性和耐受性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：LEXEO Clinical Trials
- 电话号码：212-547-9879
- 邮箱：clinicaltrials@lexeotx.com
学习地点
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 招聘中
- University of Michigan
-
接触：
- Eric Smith, MD
- 电话号码：734-764-4500
- 邮箱：ersm@med.umich.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
选定的纳入标准：
- 临床诊断为 ACM 且符合 2010 年修订的工作组标准 (TFC) 的成人
- 记录 PKP2 致病性或可能致病性变异的基因检测
- 频繁的室性早搏 (PVC)
- 同意前 ≥ 12 周植入植入式心律转复除颤器 (ICD)
- 左心室射血分数≥50%
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：LX2020
在多个队列中单次递增剂量的 LX2020，起始剂量为 2.0 x10^13 gc/kg
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LX2020 是一种腺相关病毒载体，编码人 Plakophilin-2 (PKP2) 基因 (AAVrh.10hPKP2)
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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经历至少 1 次治疗紧急不良事件 (TEAE) 和/或 1 次治疗紧急严重不良事件 (TESAE) 的受试者百分比。
大体时间：12个月
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LX2020的安全性和耐受性评价
|
12个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
精选探索性
大体时间：12个月
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室性心律失常频率相对于基线的变化。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：LEXEO Clinical Trials、Lexeo Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月29日
初级完成 (估计的)
2026年2月1日
研究完成 (估计的)
2027年2月1日
研究注册日期
首次提交
2023年10月25日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月25日
首次发布 (实际的)
2023年10月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月2日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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