Genová terapie pro ACM díky patogenní variantě PKP2
2. dubna 2024 aktualizováno: Lexeo Therapeutics
Fáze 1/2 studie bezpečnosti a účinnosti genové terapie LX2020 u pacientů s arytmogenní kardiomyopatií v důsledku patogenní varianty Plakofilinu-2
Toto je fáze 1/2, první u člověka, otevřená, intravenózní, dávka se stupňující se, multicentrická studie, která je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a snášenlivost LX2020 u dospělých pacientů s PKP2-ACM.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: LEXEO Clinical Trials
- Telefonní číslo: 212-547-9879
- E-mail: clinicaltrials@lexeotx.com
Studijní místa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan
-
Kontakt:
- Eric Smith, MD
- Telefonní číslo: 734-764-4500
- E-mail: ersm@med.umich.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Vybraná kritéria pro zařazení:
- Dospělí s klinickou diagnózou ACM splňující v roce 2010 revidovaná kritéria Task Force Criteria (TFC)
- Genetické testování dokumentující patogenní nebo pravděpodobnou patogenní variantu u PKP2
- Časté předčasné ventrikulární komplexy (PVC)
- Implantace implantabilního kardioverter-defibrilátoru (ICD) ≥ 12 týdnů před udělením souhlasu
- Ejekční frakce levé komory ≥ 50 %
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LX2020
Jedna vzestupná dávka LX2020, s počáteční dávkou 2,0 x 10^13 gc/kg, ve více kohortách
|
LX2020 je adeno-asociovaný virový vektor kódující gen lidského plakofilinu-2 (PKP2) (AAVrh.10hPKP2)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů, u kterých se vyskytla alespoň 1 nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou (TEAE) a/nebo 1 závažná nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou (TESAE).
Časové okno: 12 měsíců
|
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti LX2020
|
12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vybrané průzkumné
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna frekvence komorových arytmií oproti výchozí hodnotě.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. února 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. října 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. října 2023
První zveřejněno (Aktuální)
31. října 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LX2020-01
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .