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Terapia gênica para ACM devido a uma variante patogênica do PKP2

7 de novembro de 2025 atualizado por: Lexeo Therapeutics

Um estudo de fase 1/2 da segurança e eficácia da terapia genética LX2020 em pacientes com cardiomiopatia arritmogênica devido a uma variante patogênica da placofilina-2

Este é um ensaio multicêntrico de fase 1/2, primeiro em humanos, aberto, intravenoso, com escalonamento de dose, projetado para avaliar a segurança e tolerabilidade de LX2020 em pacientes adultos com PKP2-ACM

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão selecionados:

  • Adultos com diagnóstico clínico de ACM que atendem aos Critérios da Força-Tarefa (TFC) revisados ​​de 2010
  • Testes genéticos documentando uma variante patogênica ou provavelmente patogênica em PKP2
  • Complexos ventriculares prematuros frequentes (CVPs)
  • Implantação de cardioversor-desfibrilador implantável (CDI) ≥ 12 semanas antes do consentimento
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥ 50%

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LX2020
Dose única ascendente de LX2020, com dose inicial de 2,0 x10^13 gc/kg, em múltiplas coortes
Genético: LX2020
LX2020 é um vetor viral adeno-associado que codifica o gene humano da Placofilina-2 (PKP2) (AAVrh.10hPKP2)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos que experimentaram pelo menos 1 evento adverso emergente do tratamento (TEAE) e/ou 1 evento adverso grave emergente do tratamento (TESAE).
Prazo: 12 meses
Avaliação de segurança e tolerabilidade do LX2020
12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Exploratório Selecionado
Prazo: 12 meses
Mudança na frequência de arritmias ventriculares desde o início.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Lexeo Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

31 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LX2020-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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