Terapia genowa ACM ze względu na wariant patogenny PKP2
7 listopada 2025 zaktualizowane przez: Lexeo Therapeutics
Badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej LX2020 u pacjentów z kardiomiopatią arytmogenną spowodowaną wariantem patogennym Plakofiliny-2
Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1/2, pierwsze na ludziach, otwarte, dożylne, ze zwiększaniem dawki, którego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku LX2020 u dorosłych pacjentów z PKP2-ACM
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
10
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Wybrane kryteria włączenia:
- Dorośli z rozpoznaniem klinicznym ACM spełniający kryteria grupy zadaniowej (TFC) zmienione w 2010 r.
- Badania genetyczne dokumentujące patogenny lub prawdopodobny patogenny wariant PKP2
- Częste przedwczesne zespoły komorowe (PVC)
- Wszczepienie kardiowertera-defibrylatora (ICD) ≥ 12 tygodni przed wyrażeniem zgody
- Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 50%
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LX2020
Pojedyncza rosnąca dawka LX2020, z dawką początkową 2,0 x10^13 gc/kg, w wielu kohortach
|
LX2020 to wektor wirusowy powiązany z adenowirusem, kodujący ludzki gen Plakofiliny-2 (PKP2) (AAVrh.10hPKP2)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło co najmniej 1 zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i/lub 1 poważne zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TESAE).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji LX2020
|
12 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wybrane eksploracyjne
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana częstości komorowych zaburzeń rytmu w porównaniu z wartością wyjściową.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 lutego 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 listopada 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 listopada 2025
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Procesy patologiczne
- Choroby serca
- Śmierć
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Wady serca, wrodzone
- Śmierć, nagły
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Kardiomiopatie
- Zatrzymanie serca
- Śmierć, nagła, sercowa
- Arytmogenna dysplazja prawej komory
Inne numery identyfikacyjne badania
- LX2020-01
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .