Gentherapie für ACM aufgrund einer PKP2-pathogenen Variante
7. November 2025 aktualisiert von: Lexeo Therapeutics
Eine Phase-1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der LX2020-Gentherapie bei Patienten mit arrhythmogener Kardiomyopathie aufgrund einer Plakophilin-2-pathogenen Variante
Hierbei handelt es sich um eine offene, intravenöse, dosissteigernde, multizentrische Phase-1/2-Studie zum ersten Mal am Menschen, die darauf abzielt, die Sicherheit und Verträglichkeit von LX2020 bei erwachsenen Patienten mit PKP2-ACM zu bewerten
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
10
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan
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New York
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Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- University of Rochester
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Medical University of South Carolina
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Ausgewählte Einschlusskriterien:
- Erwachsene mit einer klinischen ACM-Diagnose erfüllen die 2010 überarbeiteten Task Force Criteria (TFC)
- Gentests, die eine pathogene oder wahrscheinlich pathogene Variante von PKP2 dokumentieren
- Häufige vorzeitige ventrikuläre Komplexe (PVCs)
- Implantation eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD) ≥ 12 Wochen vor der Einwilligung
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥ 50 %
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: LX2020
Einzelne aufsteigende Dosis von LX2020 mit einer Anfangsdosis von 2,0 x 10^13 gc/kg in mehreren Kohorten
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LX2020 ist ein Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das menschliche Plakophilin-2 (PKP2)-Gen (AAVrh.10hPKP2) kodiert.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Probanden, bei denen mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) und/oder ein behandlungsbedingtes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (TESAE) auftrat.
Zeitfenster: 12 Monate
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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von LX2020
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12 Monate
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Ausgewählte Erkundung
Zeitfenster: 12 Monate
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Änderung der Häufigkeit ventrikulärer Arrhythmien gegenüber dem Ausgangswert.
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Februar 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
1. März 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Oktober 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
25. Oktober 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
31. Oktober 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
12. November 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. November 2025
Zuletzt verifiziert
1. November 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Pathologische Prozesse
- Herzkrankheiten
- Tod
- Angeborene Anomalien
- Herz-Kreislauf-Anomalien
- Herzfehler, angeboren
- Tod, plötzlich
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Kardiomyopathien
- Herzstillstand
- Tod, Plötzlich, Herz
- Arrhythmogene rechtsventrikuläre Dysplasie
Andere Studien-ID-Nummern
- LX2020-01
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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