骨髄無形成症の転帰。

エルトロンボパグ (E-PAG) は、慢性免疫性血小板減少性紫斑病の治療のために米国食品医薬品局 (FDA) によって最初に承認された、経口合成小分子の非競合的 TPO アゴニストです。 E-PAG の単剤活性は、IST に対して難治性の AA 患者の 40 ～ 45% の少なくとも 1 つの系統で実証され、この状況で FDA による E-PAG の承認につながりました (5)。

エルトロンボパグは、サイトカインによる c-MPL シグナル伝達の遮断を回避し、膜貫通受容体ドメインと相互作用することで c-MPL 受容体を活性化し、TPO と競合することなく構造変化をもたらします。 AAに関しては、エルトロンボパグが造血幹細胞や前駆細胞のDNA修復を促進する可能性があります。 しかし、AAは他の血液疾患、特に発作性夜間ヘモグロビン尿症や骨髄異形成症候群、さらには急性骨髄性白血病に進行する可能性があり、免疫抑制療法後に患者の約15％が骨髄異形成症候群、急性骨髄性白血病、またはその両方に進行します。 したがって、エルトロンボパグの使用がクローン進化を悪化させることは明らかではありませんが、憂慮すべきことです(6)。

エルトロンボパグとシクロス​​ポリンは、重度の再生不良性貧血の第一線治療として有効であり、予期せぬ安全性の懸念はありませんでした。 このアプローチは、馬 ATG が利用できない場合、または許容されない場合に有益である可能性があります。