골수 무형성증의 결과.

엘트롬보팍(E-PAG)은 만성 면역성 혈소판 감소성 자반증 치료용으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 경구용 합성 소분자, 비경쟁적, TPO 작용제입니다. E-PAG의 단일 제제 활성은 IST에 불응성인 AA 환자의 40~45%에서 최소 1개 계통에서 입증되었으며, 이 환경에서 FDA의 승인을 받았습니다(5).

엘트롬보팍은 c-MPL 신호전달의 사이토카인 차단을 회피하고 막횡단 수용체 도메인과 상호작용하여 c-MPL 수용체를 활성화시켜 TPO와 경쟁하지 않고 형태 변화를 일으킵니다. AA와 관련하여 엘트롬보팍은 조혈줄기세포와 전구세포의 DNA 복구를 촉진할 가능성이 있습니다. 그러나 AA는 다른 혈액 질환, 특히 발작성 야간 혈색소뇨증 및 골수이형성 증후군, 심지어 급성 골수성 백혈병으로 발전하는 것으로 나타날 수 있으며, 약 15%의 환자가 면역억제 치료 후 골수이형성 증후군, 급성 골수성 백혈병 또는 둘 다로 발전합니다. 그러므로 엘트롬보팍의 사용이 클론 진화를 악화시킨다는 것은 불분명하지만 우려스럽습니다(6).

엘트롬보팍과 사이클로스포린은 예상치 못한 안전성 문제 없이 중증 재생불량성 빈혈의 최전선 치료제로 활발히 활동했습니다. 이 접근 방식은 말-ATG를 사용할 수 없거나 허용되지 않는 경우 유용할 수 있습니다.