Risultati nell'aplasia del midollo osseo.
Risultati a lungo termine di Eltrombopag in pazienti con aplasia del midollo osseo, Insight dell'ospedale universitario di Assiut.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Eltrombopag (E-PAG) è un agonista TPO sintetico orale a piccole molecole, non competitivo, inizialmente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della porpora trombocitopenica immunitaria cronica. L'attività dell'E-PAG come agente singolo è stata dimostrata in almeno 1 linea nel 40-45% dei pazienti con AA refrattari all'IST, portando alla sua approvazione da parte della FDA in questo contesto (5).
Eltrombopag elude il blocco delle citochine della segnalazione c-MPL e attiva il recettore c-MPL interagendo con il dominio del recettore transmembrana, determinando un cambiamento conformazionale senza competere con TPO. Per quanto riguarda l'AA, è possibile che eltrombopag promuova la riparazione del DNA nelle cellule staminali ematopoietiche e nelle cellule progenitrici. Tuttavia, può sembrare che l'AA evolva verso altre malattie ematologiche, in particolare l'emoglobinuria parossistica notturna e la sindrome mielodisplastica, anche verso la leucemia mieloide acuta, e circa il 15% dei pazienti evolve verso la sindrome mielodisplastica, la leucemia mieloide acuta o entrambe dopo la terapia immunosoppressiva. Pertanto, non è chiaro ma allarmante che l'uso di eltrombopag esacerba l'evoluzione dei cloni (6).
Eltrombopag e ciclosporina si sono rivelati attivi come trattamento di prima linea dell'anemia aplastica grave, senza problemi di sicurezza inattesi. Questo approccio potrebbe essere utile laddove l’ATG per cavalli non è disponibile o non è tollerato.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età > 18 anni. Aplasia del midollo osseo di nuova diagnosi. Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0-2. I pazienti hanno iniziato la terapia con CSA più Eltrombopag. Funzioni cardiache, epatiche e renali normali
Criteri di esclusione:
Ipersensibilità o controindicazioni a eltrombopag. Malattie cardiovascolari, polmonari, epatiche o renali. Storia di neoplasie. Incinta, allattamento. Aplasia ereditaria del midollo osseo. Aplasia secondaria del midollo osseo Precedenti eventi tromboembolici. Precedenti tumori maligni solidi o ematologici.
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Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Casi di anemia aplastica trattati con Eltrombopag
Aplasia del midollo osseo di nuova diagnosi che inizia il trattamento con Eltrombopag alla dose di 50-150 mg/die
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Trattamento con eltrombopag alla dose di (50-150 mg/die)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Determinare la risposta ematologica dopo 6 mesi
Lasso di tempo: Da 6 mesi a 5 anni
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Variazione degli elementi CBC dopo 6 mesi di trattamento
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Da 6 mesi a 5 anni
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Determinare il tasso di sopravvivenza globale.
Lasso di tempo: 5 anni
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Numero di anni stimati di sopravvivenza dopo il trattamento
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tasso di recidiva nei pazienti considerati responsivi a 6 mesi.
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Evoluzione clonale verso una neoplasia mieloide o una nuova anomalia cromosomica
Lasso di tempo: Circa 2 anni
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Circa 2 anni
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Variazione del ferro sierico e della ferritina nel corso del tempo di trattamento
Lasso di tempo: Da 6 mesi a 5 anni
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Da 6 mesi a 5 anni
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Efficacia di Eltrombopag nell'aumento della conta piastrinica
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi
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Dopo 6 mesi
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Effetti avversi legati al trattamento
Lasso di tempo: Entro 2 anni
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Entro 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Noha Mahmoud Muhammed
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