Tulokset luuydinaplasiassa.
Eltrombopagin pitkäaikaiset tulokset potilailla, joilla on luuydinaplasia, Assiut University Hospital Insight.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Eltrombopagi (E-PAG) on oraalinen synteettinen pienimolekyylinen, ei-kilpaileva TPO-agonisti, jonka Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi alun perin kroonisen immuunitrombosytopeenisen purppuran hoitoon. E-PAG:n yhden aineen aktiivisuus osoitettiin vähintään 1 linjassa 40–45 %:lla potilaista, joilla oli AA, joka ei ollut IST:lle resistentti, mikä johti FDA:n hyväksyntään tässä tilanteessa (5).
Eltrombopagi välttää c-MPL-signaloinnin sytokiinien salpauksen ja aktivoi c-MPL-reseptorin olemalla vuorovaikutuksessa transmembraanisen reseptoridomeenin kanssa, mikä johtaa konformaatiomuutokseen kilpailematta TPO:n kanssa. AA:n osalta on mahdollista, että eltrombopaagi edistää DNA:n korjausta hematopoieettisissa kantasoluissa ja progenitorisoluissa. AA voi kuitenkin näyttää kehittyvän muihin hematologisiin sairauksiin, varsinkin kohtauksiseen yölliseen hemoglobinuriaan ja myelodysplastiseen oireyhtymään, jopa akuuttiin myelooiseen leukemiaan, ja noin 15 % potilaista kehittyy myelodysplastiseen oireyhtymään, akuuttiin myelooiseen leukemiaan tai molempiin immunosuppressiivisen hoidon jälkeen. Siksi on epäselvää, mutta hälyttävää, että eltrombopagin käyttö pahentaa kloonien kehitystä (6).
Eltrombopaagi ja siklosporiini olivat aktiivisia vaikean aplastisen anemian etulinjan hoitona ilman odottamattomia turvallisuusongelmia. Tämä lähestymistapa saattaa olla hyödyllinen, jos hevonen-ATG:tä ei ole saatavilla tai sitä ei siedä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä > 18. Äskettäin diagnosoitu luuytimen aplasia East Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0-2. Potilaat aloittivat CSA- ja eltrombopaagihoidon Normaalit sydämen, maksan ja munuaisten toiminnot
Poissulkemiskriteerit:
Yliherkkyys tai vasta-aiheet eltrombopagille. Sydän- ja verisuonisairaudet, keuhko-, maksa- tai munuaissairaudet. Pahanlaatuisuuden historia. Raskaana, imettävänä. Perinnöllinen luuytimen aplasia. Toissijainen luuytimen aplasia Aiemmat tromboemboliset tapahtumat. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, joko kiinteät tai hematologiset.
-
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eltrombopagia saaneet aplastisen anemian tapaukset
Äskettäin diagnosoitu luuytimen aplasia aloitetaan Eltrombopag-hoito annoksella 50-150 mg/vrk
|
Hoito eltrombopagilla annoksena (50-150 mg/d)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Määritä hematologinen vaste 6 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 5 vuoteen
|
Muutos CBC-elementeissä 6 kuukauden hoidon jälkeen
|
6 kuukaudesta 5 vuoteen
|
|
Määritä yleinen eloonjäämisaste.
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Luku, jos vuosien arvioidaan säilyvän hoidon jälkeen
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Relapsien määrä potilailla, joiden katsottiin reagoivan 6 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
Klonaalinen evoluutio myeloidiseksi maligniteettiksi tai uudeksi kromosomipoikkeavuudeksi
Aikaikkuna: Noin 2 vuotta
|
Noin 2 vuotta
|
|
Seerumin raudan ja ferritiinin muutos hoidon aikana
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 5 vuoteen
|
6 kuukaudesta 5 vuoteen
|
|
Eltrombopagin teho verihiutaleiden määrän lisäämisessä
Aikaikkuna: 6 kuukauden jälkeen
|
6 kuukauden jälkeen
|
|
Hoitoon liittyvät haittavaikutukset
Aikaikkuna: 2 vuoden sisällä
|
2 vuoden sisällä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Noha Mahmoud Muhammed
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .