Výsledky u aplazie kostní dřeně.
Dlouhodobé výsledky Eltrombopagu u pacientů s aplazií kostní dřeně, Assiut University Hospital Insight.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Eltrombopag (E-PAG) je perorální syntetický, nekompetitivní, TPO agonista s malou molekulou, který byl původně schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu chronické imunitní trombocytopenické purpury. Jednočinná aktivita E-PAG byla prokázána alespoň v 1 linii u 40 až 45 % pacientů s AA, která byla refrakterní na IST, což vedlo k jejímu schválení FDA v tomto prostředí (5).
Eltrombopag se vyhýbá cytokinové blokádě c-MPL signalizace a aktivuje c-MPL receptor interakcí s doménou transmembránového receptoru, což vede ke konformační změně bez konkurence s TPO. Pokud jde o AA, je možné, že eltrombopag podporuje opravu DNA v hematopoetických kmenových buňkách a progenitorových buňkách. Může se však zdát, že se AA vyvine do jiných hematologických onemocnění, zejména paroxysmální noční hemoglobinurie a myelodysplastického syndromu, dokonce i do akutní myeloidní leukémie a asi 15 % pacientů se po imunosupresivní léčbě vyvine do myelodysplastického syndromu, akutní myeloidní leukémie nebo obojího. Proto je nejasné, ale alarmující, že použití eltrombopagu zhoršuje evoluci klonů (6).
Eltrombopag a cyklosporin byly aktivní jako léčba první linie těžké aplastické anémie bez neočekávaných bezpečnostních obav. Tento přístup může být prospěšný tam, kde koňské ATG není dostupné nebo není tolerováno.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk > 18. Nově diagnostikovaná aplazie kostní dřeně výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2. Pacienti zahájili léčbu CSA plus Eltrombopag Normální funkce srdce, jater a ledvin
Kritéria vyloučení:
Hypersenzitivita nebo kontraindikace na eltrombopag. Kardiovaskulární, plicní, jaterní nebo renální onemocnění. Historie malignity. Těhotná, kojící. Dědičná aplazie kostní dřeně. Sekundární aplazie kostní dřeně Předchozí tromboembolické příhody. Předchozí malignity buď solidní nebo hematologické.
-
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Případy aplastické anémie dostávající Eltrombopag
Nově diagnostikovaná aplazie kostní dřeně zahajující léčbu Eltrombopagem v dávce 50-150 mg/den
|
Léčba eltrombopagem v dávce (50-150 mg/den)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovte hematologickou odpověď po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců až 5 let
|
Změna CBC elementů po 6 měsících léčby
|
6 měsíců až 5 let
|
|
Určete celkovou míru přežití.
Časové okno: 5 let
|
Počet odhadovaných let přežití po léčbě
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra relapsu u pacientů považovaných za respondéry po 6 měsících.
Časové okno: Kolem 1 roku
|
Kolem 1 roku
|
|
Klonální evoluce k myeloidní malignitě nebo nové chromozomální abnormalitě
Časové okno: Kolem 2 let
|
Kolem 2 let
|
|
Změna sérového železa a feritinu v průběhu léčby
Časové okno: Od 6 měsíců do 5 let
|
Od 6 měsíců do 5 let
|
|
Účinnost eltrombopagu při zvyšování počtu krevních destiček
Časové okno: Po 6 měsících
|
Po 6 měsících
|
|
Nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: Do 2 let
|
Do 2 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Noha Mahmoud Muhammed
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .