Ergebnisse bei Knochenmarkaplasie.
Langzeitergebnisse von Eltrombopag bei Patienten mit Knochenmarkaplasie, Einblick in das Assiut University Hospital.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Eltrombopag (E-PAG) ist ein oraler, synthetischer, niedermolekularer, nichtkompetitiver TPO-Agonist, der ursprünglich von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung chronischer immunthrombozytopenischer Purpura zugelassen wurde. Die Einzelwirkstoffaktivität von E-PAG wurde in mindestens einer Linie bei 40 bis 45 % der Patienten mit AA nachgewiesen, die gegenüber IST refraktär waren, was zur Zulassung durch die FDA in diesem Fall führte (5).
Eltrombopag umgeht die Zytokinblockade der c-MPL-Signalübertragung und aktiviert den c-MPL-Rezeptor durch Interaktion mit der Transmembranrezeptordomäne, was zu einer Konformationsänderung führt, ohne mit TPO zu konkurrieren. In Bezug auf AA ist es möglich, dass Eltrombopag die DNA-Reparatur in hämatopoetischen Stammzellen und Vorläuferzellen fördert. AA scheint sich jedoch zu anderen hämatologischen Erkrankungen zu entwickeln, insbesondere zu paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie und myelodysplastischem Syndrom, sogar zu akuter myeloischer Leukämie, und etwa 15 % der Patienten entwickeln sich nach immunsuppressiver Therapie zu myelodysplastischem Syndrom, akuter myeloischer Leukämie oder beidem. Daher ist es unklar, aber alarmierend, dass die Verwendung von Eltrombopag die Klonentwicklung beschleunigt (6).
Eltrombopag und Ciclosporin waren als Erstlinientherapie bei schwerer aplastischer Anämie wirksam, ohne unerwartete Sicherheitsbedenken. Dieser Ansatz könnte von Vorteil sein, wenn Pferde-ATG nicht verfügbar ist oder nicht vertragen wird.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 3
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter > 18. Neu diagnostizierte Knochenmarkaplasie. Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2. Die Patienten begannen mit der CSA plus Eltrombopag-Therapie. Normale Herz-, Leber- und Nierenfunktionen
Ausschlusskriterien:
Überempfindlichkeit oder Kontraindikationen gegenüber Eltrombopag. Herz-Kreislauf-, Lungen-, Leber- oder Nierenerkrankungen. Geschichte der Malignität. Schwanger, stillend. Angeborene Knochenmarkaplasie. Sekundäre Knochenmarkaplasie Frühere thromboembolische Ereignisse. Frühere bösartige Erkrankungen, entweder solide oder hämatologische.
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Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Fälle von aplastischer Anämie unter Eltrombopag
Neu diagnostizierte Knochenmarkaplasie, Beginn der Behandlung mit Eltrombopag in einer Dosis von 50–150 mg/Tag
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Behandlung mit Eltrombopag in einer Dosis von (50-150 mg/Tag)
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bestimmen Sie die hämatologische Reaktion nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate bis 5 Jahre
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Veränderung der CBC-Elemente nach 6-monatiger Behandlung
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6 Monate bis 5 Jahre
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Bestimmen Sie die Gesamtüberlebensrate.
Zeitfenster: 5 Jahre
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Anzahl der geschätzten Überlebensjahre nach der Behandlung
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5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Rückfallrate bei Patienten, die nach 6 Monaten als Responder galten.
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Klonale Entwicklung zu myeloischer Malignität oder neuer Chromosomenanomalie
Zeitfenster: Ungefähr 2 Jahre
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Ungefähr 2 Jahre
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Veränderung des Serumeisens und Ferritins im Laufe der Behandlungsdauer
Zeitfenster: Von 6 Monaten bis 5 Jahren
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Von 6 Monaten bis 5 Jahren
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Wirksamkeit von Eltrombopag bei der Erhöhung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Nach 6 Monaten
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Nach 6 Monaten
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Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung
Zeitfenster: Innerhalb von 2 Jahren
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Innerhalb von 2 Jahren
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- Noha Mahmoud Muhammed
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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