Resultados en la aplasia de la médula ósea.
Resultados a largo plazo de eltrombopag en pacientes con aplasia de la médula ósea, Assiut University Hospital Insight.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Eltrombopag (E-PAG) es un agonista de TPO oral sintético de molécula pequeña, no competitivo, que inicialmente fue aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmunitaria crónica. La actividad de E-PAG como agente único se demostró en al menos 1 linaje en 40 a 45 % de los pacientes con AA refractaria a IST, lo que llevó a su aprobación por parte de la FDA en este contexto (5).
Eltrombopag evade el bloqueo de las citoquinas de la señalización de c-MPL y activa el receptor c-MPL al interactuar con el dominio del receptor transmembrana, lo que resulta en un cambio conformacional sin competir con la TPO. En cuanto a AA, es posible que eltrombopag promueva la reparación del ADN en células madre hematopoyéticas y células progenitoras. Sin embargo, puede parecer que la AA evoluciona a otras enfermedades hematológicas, en particular hemoglobinuria paroxística nocturna y síndrome mielodisplásico, incluso a leucemia mieloide aguda, y alrededor del 15% de los pacientes evolucionan a síndrome mielodisplásico, leucemia mieloide aguda o ambos después de la terapia inmunosupresora. Por lo tanto, no está claro, pero es alarmante, que el uso de eltrombopag exacerbe la evolución del clon (6).
Eltrombopag y ciclosporina estuvieron activos como tratamiento de primera línea para la anemia aplásica grave, sin problemas de seguridad inesperados. Este enfoque podría ser beneficioso cuando el ATG para caballos no esté disponible o no sea tolerado.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad> 18. Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de aplasia de la médula ósea recién diagnosticada de 0-2. Los pacientes comenzaron el tratamiento con CSA más Eltrombopag. Funciones cardíacas, hepáticas y renales normales.
Criterio de exclusión:
Hipersensibilidad o contraindicaciones al eltrombopag. Enfermedades cardiovasculares, pulmonares, hepáticas o renales. Historia de malignidad. Embarazada, lactancia. Aplasia hereditaria de la médula ósea. Aplasia secundaria de médula ósea Eventos tromboembólicos previos. Neoplasias malignas previas ya sean sólidas o hematológicas.
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Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Casos de anemia aplásica recibiendo Eltrombopag
Aplasia de médula ósea recién diagnosticada que inicia tratamiento con Eltrombopag en dosis de 50-150 mg/día
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Tratamiento con eltrombopag a dosis de (50-150mg/d)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Determinar la respuesta hematológica después de 6 meses.
Periodo de tiempo: 6 meses a 5 años
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Cambio en los elementos del CBC después de 6 meses de tratamiento.
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6 meses a 5 años
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Determinar la tasa de supervivencia general.
Periodo de tiempo: 5 años
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Número de años estimados de supervivencia después del tratamiento
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa de recaída en pacientes considerados respondedores a los 6 meses.
Periodo de tiempo: Alrededor de 1 año
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Alrededor de 1 año
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Evolución clonal a neoplasia mieloide o nueva anomalía cromosómica
Periodo de tiempo: Alrededor de 2 años
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Alrededor de 2 años
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Cambio en el hierro sérico y la ferritina a lo largo del tiempo de tratamiento.
Periodo de tiempo: De 6 meses a 5 años
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De 6 meses a 5 años
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Eficacia de eltrombopag para aumentar el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Después de 6 meses
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Después de 6 meses
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Efectos adversos relacionados con el tratamiento.
Periodo de tiempo: Dentro de 2 años
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Dentro de 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Última actualización publicada (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Noha Mahmoud Muhammed
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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