Wyniki w aplazji szpiku kostnego.

Eltrombopag (E-PAG) to doustny, syntetyczny, drobnocząsteczkowy, niekonkurencyjny agonista TPO, który został początkowo zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia przewlekłej immunologicznej plamicy małopłytkowej. Wykazano działanie pojedynczego środka E-PAG w co najmniej 1 linii u 40 do 45% pacjentów z AA opornym na IST, co doprowadziło do jego zatwierdzenia przez FDA w tym przypadku (5).

Eltrombopag omija blokadę cytokin sygnalizacji c-MPL i aktywuje receptor c-MPL poprzez interakcję z domeną receptora transbłonowego, co powoduje zmianę konformacyjną bez konkurowania z TPO. W przypadku AA możliwe jest, że eltrombopag sprzyja naprawie DNA w hematopoetycznych komórkach macierzystych i komórkach progenitorowych. Jednakże może się wydawać, że AA rozwija się w inne choroby hematologiczne, zwłaszcza napadową nocną hemoglobinurię i zespół mielodysplastyczny, a nawet w ostrą białaczkę szpikową, a u około 15% pacjentów po leczeniu immunosupresyjnym rozwija się zespół mielodysplastyczny, ostra białaczka szpikowa lub jedno i drugie. Dlatego nie jest jasne, ale niepokojące, że stosowanie eltrombopagu zaostrza ewolucję klonów (6).

Eltrombopag i cyklosporyna okazały się skuteczne w leczeniu pierwszej linii ciężkiej niedokrwistości aplastycznej i nie budziły żadnych nieoczekiwanych obaw dotyczących bezpieczeństwa. To podejście może być korzystne, gdy końskie ATG nie jest dostępne lub nie jest tolerowane.