Udfald i knoglemarvsaplasi.

Eltrombopag (E-PAG) er en oral syntetisk lille-molekyle, ikke-konkurrerende, TPO-agonist, der oprindeligt blev godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) til behandling af kronisk immun trombocytopenisk purpura. Single-agent aktivitet af E-PAG blev påvist i mindst 1 afstamning hos 40 til 45 % af patienterne med AA, som var refraktær over for IST, hvilket førte til dets godkendelse af FDA i denne indstilling (5).

Eltrombopag undgår cytokiners blokering af c-MPL-signalering og aktiverer c-MPL-receptoren ved at interagere med det transmembrane receptordomæne, hvilket resulterer i en konformationsændring uden at konkurrere med TPO. Med hensyn til AA er det muligt, at eltrombopag fremmer DNA-reparation i hæmatopoietiske stamceller og progenitorceller. Imidlertid kan AA synes at udvikle sig til andre hæmatologiske sygdomme, især paroxysmal natlig hæmoglobinuri og myelodysplastisk syndrom, selv til akut myeloid leukæmi, og omkring 15% af patienterne udvikler sig til myelodysplastisk syndrom, akut myeloid leukæmi eller begge dele efter immunsuppressiv terapi. Derfor er det uklart, men alarmerende, at brugen af ​​eltrombopag forværrer klonudviklingen (6).

Eltrombopag og cyclosporin var aktive som frontlinjebehandling af svær aplastisk anæmi uden uventede sikkerhedsproblemer. Denne tilgang kan være fordelagtig, hvor heste-ATG ikke er tilgængelig eller ikke tolereres.