Resultados na aplasia da medula óssea.

Eltrombopag (E-PAG) é um agonista TPO sintético oral de pequenas moléculas, não competitivo, que foi inicialmente aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da púrpura trombocitopênica imune crônica. A atividade de agente único do E-PAG foi demonstrada em pelo menos uma linhagem em 40 a 45% dos pacientes com AA refratários ao IST, levando à sua aprovação pelo FDA neste cenário (5).

Eltrombopag evita o bloqueio das citocinas da sinalização c-MPL e ativa o receptor c-MPL interagindo com o domínio do receptor transmembrana, resultando em uma mudança conformacional sem competir com a TPO. Em relação ao AA, é possível que o eltrombopag promova o reparo do DNA em células-tronco hematopoiéticas e células progenitoras. No entanto, a AA pode parecer evoluir para outras doenças hematológicas, principalmente hemoglobinúria paroxística noturna e síndrome mielodisplásica, até mesmo para leucemia mieloide aguda, e cerca de 15% dos pacientes evoluem para síndrome mielodisplásica, leucemia mieloide aguda ou ambas após terapia imunossupressora. Portanto, não está claro, mas é alarmante, que o uso de eltrombopag exacerbe a evolução do clone (6).

O eltrombopag e a ciclosporina foram activos como tratamento de primeira linha da anemia aplástica grave, sem preocupações de segurança inesperadas. Esta abordagem pode ser benéfica quando o ATG para cavalos não estiver disponível ou não for tolerado.