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調節因子を持たない人々のためのCF治療パイプラインを前進させるための調査研究

2025年9月25日 更新者：Nicole Hamblett

REACH 研究は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節剤 (CFTR) 調節剤を服用していない CF 患者を対象としています。 REACH 研究の目的は、CFTR 調節因子を服用していない CF 患者から健康データや検体を含む研究データを収集することです。 このデータは、CF 研究に情報を提供し、CF 臨床試験の設計を支援し、CFTR 調節因子を服用していない CF 患者に対する新しい治療法の開発をサポートするために使用される可能性があります。

この研究のもう1つの目的は、CFTRモジュレーターを服用していないCF患者の研究への関与について学び、彼らを研究に参加させ、CF研究研究に参加することに何が関係するのかを学ぶ機会を提供することです。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

遺伝的に不適格である、および/または嚢胞性線維症膜貫通調節因子（CFTR）調節因子を服用していない嚢胞性線維症（pwCF）患者は、現在、CFTR調節因子の恩恵を受けている米国のpwCFの約90％とはかなり異なる将来の健康状態に直面している。 遺伝的に不適格であるか、CFTRモジュレーターを服用していないpwCFに対して新しい治療法が進められており、これらの治療法には、CFTRの根本的な欠陥に対処するための核酸ベースの治療法（NABT）と、CFの症状を標的にすることを目的とした対症療法の両方が含まれる予定である。 この限られた、十分な治療を受けていない患者集団にとっての主な懸念は、複数の治療プログラムを並行して進めることができるかどうかです。 これらの研究を完了するには、CF 研究者は革新的な試験デザインの使用を促進しながら、このコミュニティに効果的に到達できる必要があります。

REACH 研究は、研究の質（つまり、監視された研究）の CF 結果データを取得するための前向き、縦断的、観察研究です。 コア研究の主要評価項目（すべての研究参加者から収集）は、CFTRモジュレーターの恩恵を受けられないCF集団に対する治療法の開発全体に必要とされる、予想される臨床試験結果の評価項目と一致しています。 この研究には、CF コントロールデータを提供することにより、新しい治療法の有効性と安全性の評価に役立つ可能性のある専門的な手法を取得するためのサブ研究も含まれます。 最後に、この研究は、モジュレーター不適格またはモジュレーターを服用していない CF 集団に対する研究の募集と研究への参加を評価することも目的としています。 この研究で収集された観察データは、この CF 集団の特徴付け、革新的な試験デザインの開発、新しいまたは実験的な CF 療法を評価する際の比較、および/または CF 研究に使用される可能性があります。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

400

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • コンタクト：
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • 募集
        • Phoenix Children's Hospital
        • コンタクト：
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • 募集
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • コンタクト：
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • まだ募集していません
        • University of California San Diego
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University Medical Center
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • 募集
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • 募集
        • National Jewish Health
        • コンタクト：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami
        • コンタクト：
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • 電話番号：305-243-5545
          • メール：yiw2@miami.edu
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • 募集
        • Central Florida Pulmonary Group
        • コンタクト：
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • 募集
        • Tampa General Hospital
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • コンタクト：
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • 募集
        • Augusta University
        • コンタクト：
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83702
        • 募集
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Hospital for Children
        • コンタクト：
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40506
        • 募集
        • University of Kentucky
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • 電話番号：859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、アメリカ、70001
        • 募集
        • Tulane University
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • まだ募集していません
        • John Hopkins Hospital
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト：
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • 募集
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • コンタクト：
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • 募集
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • コンタクト：
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • コンタクト：
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • メール：cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • コンタクト：
    • Montana
      • Billings、Montana、アメリカ、59101
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、69198
        • 募集
        • University of Nebraska Medical Center
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • まだ募集していません
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • コンタクト：
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • 募集
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • コンタクト：
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • 募集
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • コンタクト：
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • 募集
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • コンタクト：
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • まだ募集していません
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 募集
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health & Sciences University
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • 募集
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • コンタクト：
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • コンタクト：
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • コンタクト：
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
        • 募集
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • コンタクト：
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • 募集
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22031
        • 募集
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • コンタクト：
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23219
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington Medical Center
        • コンタクト：
          • Lauren Bartlett
          • 電話番号：503-583-2869
          • メール：lrejman@uw.edu
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • 募集
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • コンタクト：
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26507
        • 募集
        • West Virginia University - Morgantown
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

承認されたCFTRモジュレーターを服用する資格がないおよび/または服用しておらず、治験治療を受けていないCF患者。

説明

同意

A. 参加者または参加者の法的保護者から取得した書面によるインフォームドコンセント（および該当する場合は同意）

B. 研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を遵守する意欲と能力がある

人口統計

A. 訪問 1 の時点で 12 歳以上

病歴

A. 妊娠の可能性のある人: 1回目の訪問時に妊娠していないか、12か月の研究期間中に妊娠する予定がないこと。

病歴

A. CF 表現型と一致する 1 つ以上の臨床的特徴および以下の基準の 1 つ以上によって証明される CF 診断の文書化:

  • 定量的ピロカルピンイオン導入検査 (QPIT) による汗の塩化物 ≥ 60 mEq/リットル
  • CFTR遺伝子における、よく特徴付けられた疾患を引き起こす2つの病原性バリアント

または

  • 1 つのよく特徴付けられた疾患を引き起こす変異と 2 つ目の CFTR 変異体（変動する、または特徴づけられていない疾患を引き起こす可能性がある）、および研究スポンサー研究者の許可を得た発汗 30 mmol/リットル以上

B. 臨床的に安定しており、訪問 1 前および訪問 1 を含む 28 日間に健康状態に重大な変化がない。

C. 肺移植歴がない

併用薬

A. 製品ラベルの表示に従って遺伝的に CFTR モジュレーターの適格でない、および/または研究期間中に開始または再開する意図がなく、訪問 1 までの 28 日間 CFTR モジュレーターを使用していない。

B. 訪問 1 前および訪問 1 を含む 90 日以内に治験薬を使用していないこと

C. 現在、介入薬またはデバイスの治験に参加していません。 長期安全性追跡調査（再投与なし）および/または行動介入試験への参加は許可されています。

D. 来院1回目前を含む28日以内に新たな慢性療法（例：イブプロフェン、アジスロマイシン、吸入トブラマイシン、ケイストン®）を開始していない。

E. 来院1回前を含む28日間以内に、気道症状に対する抗生物質（経口、吸入、またはIV）の急性使用または全身性コルチコステロイドの急性使用がない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12か月後のppFEV1の変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからベースライン後 12 か月までのクリニック内のスパイロメトリーによって測定された、1 秒当たりの努力呼気量 (ppFEV1) の予測パーセントの平均変化 (標準偏差)。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12 か月後の CFQ-R-RD の変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからベースライン後 12 か月までの嚢胞性線維症の質問 - 改訂された呼吸領域 (CFQ-R-RD) の平均変化 (標準偏差)。 CFQ-R-RD のスコアの範囲は 0 ～ 100 です。
12ヶ月
12か月後の家庭用スパイロメトリーppFEV1の変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからベースライン後 12 か月までの家庭用スパイロメトリーで測定した、1 秒当たりの努力呼気量 (ppFEV1) の予測パーセントの平均変化 (標準偏差)。
12ヶ月
12 か月後の LCI の変化は 2.5%
時間枠：12ヶ月
肺クリアランス指数（LCI）の平均変化（標準偏差）は、ベースラインからベースライン後 12 か月までの複数回呼気洗い流し（MBW）によって測定された開始呼気終末 N2 濃度（LCI 2.5%）の 1/40 として計算されます。
12ヶ月
12 か月後の LCI の変化は 5%
時間枠：12ヶ月
肺クリアランス指数（LCI）の平均変化（標準偏差）は、ベースラインからベースライン後 12 か月までの複数回呼気洗い流し（MBW）によって測定された開始呼気終末 N2 濃度（LCI 5%）の 1/20 として計算されます。
12ヶ月
MCC 指数の 12 か月間の絶対変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからベースライン後 12 か月までの、ガンマ シンチグラフィーによる MCC 手順による粘液線毛クリアランス (MCC) 指数の平均変化 (標準偏差)。
12ヶ月
MCC 指数の相対的な 12 か月変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからベースライン後12か月までのガンマシンチグラフィーによるMCC手順による粘液線毛クリアランス（MCC）指数の平均変化（標準偏差）をベースラインMCC指数で割ったもの。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Nicole Hamblett

協力者

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Nicole Mayer-Hamblett, PhD、Seattle Children's Hospital
  • 主任研究者：Deepika Polineni, MD, MPH、Washington University School of Medicine
  • 主任研究者：Scott Donaldson, MD、University of North Carolina, Chapel Hill
  • 主任研究者：Felix Ratjen, MD、University of Toronto

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年9月18日

一次修了 (推定)

2029年8月14日

研究の完了 (推定)

2029年8月14日

試験登録日

最初に提出

2024年6月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年7月14日

最初の投稿 (実際)

2024年7月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月25日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • REACH-OB-23

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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