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Uno studio di ricerca per far avanzare la pipeline terapeutica della fibrosi cistica per le persone senza modulatori

25 settembre 2025 aggiornato da: Nicole Hamblett

Lo studio REACH è rivolto a persone affette da FC che non assumono modulatori del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). L'obiettivo dello studio REACH è raccogliere dati di ricerca, inclusi dati sanitari e campioni, da persone con FC che non assumono modulatori CFTR. Questi dati potrebbero essere utilizzati per informare la ricerca sulla fibrosi cistica, aiutare a progettare studi clinici sulla fibrosi cistica e supportare lo sviluppo di nuovi trattamenti per le persone affette da fibrosi cistica che non assumono modulatori CFTR.

Un altro obiettivo di questo studio è conoscere il coinvolgimento nella ricerca delle persone affette da FC che non assumono modulatori CFTR, coinvolgerli nella ricerca e dare loro l'opportunità di conoscere cosa comporta la partecipazione a uno studio di ricerca sulla fibrosi cistica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Le persone con fibrosi cistica (pwCF) che sono geneticamente non idonee e/o che non assumono modulatori del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) attualmente si trovano ad affrontare una salute futura notevolmente diversa da quella del circa 90% dei pwCF negli Stati Uniti che beneficiano dei modulatori CFTR. Sono in fase di sviluppo nuovi trattamenti per i pwCF che sono geneticamente non idonei o che non assumono modulatori CFTR e queste terapie includeranno sia terapie a base di acido nucleico (NABT) per affrontare il difetto sottostante nel CFTR, sia terapie sintomatiche mirate a colpire i sintomi della fibrosi cistica. Una preoccupazione fondamentale per questa popolazione di pazienti limitata e sottoservita è la capacità di portare avanti più programmi terapeutici in parallelo. Per completare questi studi, i ricercatori sulla fibrosi cistica dovranno essere in grado di raggiungere questa comunità in modo efficace, promuovendo al tempo stesso l’uso di disegni di sperimentazione innovativi.

Lo studio REACH è uno studio di ricerca prospettico, longitudinale e osservazionale per ottenere dati sugli esiti della fibrosi cistica di qualità della ricerca (cioè ricerca monitorata). Gli endpoint primari dello studio Core (raccolti tra tutti i partecipanti allo studio) sono allineati con gli endpoint previsti degli studi clinici necessari nello sviluppo complessivo delle terapie per la popolazione CF che non può beneficiare dei modulatori CFTR. Questo studio includerà anche sottostudi per ottenere misure specializzate che possano aiutare a informare le valutazioni di efficacia e sicurezza di nuove terapie fornendo dati di controllo della fibrosi cistica. Infine, questo studio cerca anche di valutare la sollecitazione alla ricerca e la partecipazione alla ricerca per la popolazione CF che non è idonea ai modulatori o che non assume modulatori. I dati osservazionali raccolti nell'ambito di questo studio possono essere utilizzati per caratterizzare questa popolazione CF, sviluppare disegni di studi innovativi, per il confronto quando si valutano terapie CF nuove o sperimentali e/o nella ricerca sulla fibrosi cistica.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

400

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Reclutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contatto:
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Non ancora reclutamento
        • University of California San Diego
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Contatto:
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
        • Contatto:
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • Numero di telefono: 305-243-5545
          • Email: yiw2@miami.edu
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Reclutamento
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Contatto:
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Reclutamento
        • Tampa General Hospital
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • Contatto:
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University
        • Contatto:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • Reclutamento
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contatto:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
        • Reclutamento
        • University of Kentucky
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70001
        • Reclutamento
        • Tulane University
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Non ancora reclutamento
        • John Hopkins Hospital
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Reclutamento
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contatto:
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Contatto:
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contatto:
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • Email: cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 69198
        • Reclutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Non ancora reclutamento
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Contatto:
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Reclutamento
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • Contatto:
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Reclutamento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contatto:
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Non ancora reclutamento
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • Contatto:
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Sciences University
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Contatto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contatto:
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Contatto:
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Contatto:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Reclutamento
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • Contatto:
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington Medical Center
        • Contatto:
          • Lauren Bartlett
          • Numero di telefono: 503-583-2869
          • Email: lrejman@uw.edu
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Reclutamento
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • Contatto:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26507
        • Reclutamento
        • West Virginia University - Morgantown
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Persone con FC che non sono idonee e/o non assumono un modulatore CFTR approvato e che non ricevono una terapia sperimentale.

Descrizione

Consenso

A. Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal partecipante o dal tutore legale del partecipante

B. È disposto e in grado di rispettare il programma delle visite dello studio e gli altri requisiti del protocollo

Dati demografici

A. ≥ 12 anni di età alla Visita 1

Storia medica

A. Per le persone in età fertile: non devono essere incinte alla Visita 1 o pianificare una gravidanza durante il periodo di studio di 12 mesi

Storia della malattia

A. Documentazione di una diagnosi di FC evidenziata da una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF e uno o più dei seguenti criteri:

  • Cloruro nel sudore ≥ 60 mEq/litro mediante test quantitativo di ionoforesi pilocarpina (QPIT)
  • Due varianti patogene che causano malattie ben caratterizzate nel gene CFTR

O

  • Una mutazione patogenetica ben caratterizzata e una seconda variante CFTR (con potenziale patogenetico variabile o non caratterizzato) e sudore ≥ 30 mmol/litro con il permesso dei ricercatori-sponsor dello studio

B. Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi nello stato di salute nei 28 giorni precedenti e inclusa la Visita 1

C. Non ha una storia di trapianto polmonare

Farmaci concomitanti

A. Non geneticamente idoneo per un modulatore CFTR in base alle indicazioni sull'etichetta del prodotto e/o Nessun utilizzo del modulatore CFTR per 28 giorni prima della Visita 1 senza intenzione di iniziare o riavviare durante il periodo di studio

B. Nessun utilizzo di un farmaco sperimentale nei 90 giorni precedenti e inclusa la Visita 1

C. Attualmente non partecipa a uno studio interventistico su farmaci o dispositivi. È consentita la partecipazione a studi di follow-up sulla sicurezza a lungo termine (senza risomministrazione) e/o a studi di intervento comportamentale.

D. Nessun inizio di una nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, azitromicina, tobramicina per via inalatoria, Cayston®) nei 28 giorni precedenti e inclusa la Visita 1

E. Nessun uso acuto di antibiotici (orali, inalatori o endovenosi) o uso acuto di corticosteroidi sistemici per sintomi del tratto respiratorio nei 28 giorni precedenti e inclusa la Visita 1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della ppFEV1 a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media (deviazione standard) in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) misurato mediante spirometria ambulatoriale dal basale a 12 mesi dopo il basale.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione CFQ-R-RD a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media (deviazione standard) nella domanda sulla fibrosi cistica - dominio respiratorio rivisto (CFQ-R-RD) dal basale a 12 mesi dopo il basale. I punteggi per il CFQ-R-RD vanno da 0 a 100.
12 mesi
Variazione della ppFEV1 della spirometria domiciliare a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media (deviazione standard) in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) misurato mediante spirometria domiciliare dal basale a 12 mesi dopo il basale.
12 mesi
Variazione dell'LCI 2,5% a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media (deviazione standard) dell'indice di clearance polmonare (LCI) calcolato come 1/40 della concentrazione iniziale di fine espirazione di N2 (LCI 2,5%) misurata mediante washout respiratorio multiplo (MBW) dal basale a 12 mesi dopo il basale.
12 mesi
Variazione dell'LCI 5% a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media (deviazione standard) dell'indice di clearance polmonare (LCI) calcolato come 1/20 della concentrazione iniziale di fine espirazione di N2 (LCI 5%) misurata mediante washout respiratorio multiplo (MBW) dal basale a 12 mesi dopo il basale.
12 mesi
Variazione assoluta su 12 mesi dell'indice MCC
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media (deviazione standard) dell'indice di clearance mucociliare (MCC) come dalla procedura MCC per scintigrafia gamma dal basale a 12 mesi dopo il basale.
12 mesi
Variazione relativa su 12 mesi dell'indice MCC
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media (deviazione standard) dell'indice di clearance mucociliare (MCC) come dalla procedura MCC per scintigrafia gamma dal basale a 12 mesi dopo il basale diviso per l'indice MCC basale.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nicole Hamblett

Collaboratori

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Investigatore principale: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
  • Investigatore principale: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Investigatore principale: Felix Ratjen, MD, University of Toronto

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

14 agosto 2029

Completamento dello studio (Stimato)

14 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REACH-OB-23

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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