Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie, která pokročila v CF Therapeutics Pipeline pro lidi bez modulátorů

25. září 2025 aktualizováno: Nicole Hamblett

Studie REACH je určena lidem s CF, kteří neužívají modulátory transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy. Cílem studie REACH je shromáždit výzkumná data, včetně zdravotních dat a vzorků, od lidí s CF, kteří neužívají modulátory CFTR. Tyto údaje mohou být použity k informování o výzkumu CF, pomoci při navrhování klinických studií CF a podpoře vývoje nových léčebných postupů pro lidi s CF, kteří neužívají modulátory CFTR.

Dalším cílem této studie je dozvědět se o zapojení do výzkumu u lidí s CF, kteří neužívají modulátory CFTR, zapojit je do výzkumu a dát jim příležitost dozvědět se o tom, co zahrnuje účast na výzkumné studii CF.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Lidé s cystickou fibrózou (pwCF), kteří jsou geneticky nezpůsobilí a/nebo neužívají modulátory transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR), v současnosti čelí budoucímu zdraví, které se značně liší od přibližně 90 % pwCF ve Spojených státech, kteří využívají modulátory CFTR. Vyvíjejí se nové léčebné postupy pro pwCF, kteří jsou geneticky nezpůsobilí nebo neužívají modulátory CFTR, a tyto terapie budou zahrnovat jak terapie založené na nukleových kyselinách (NABT) k řešení základního defektu CFTR, tak symptomatické terapie zaměřené na zacílení symptomů CF. Klíčovým problémem pro tuto omezenou a nedostatečnou populaci pacientů je schopnost paralelně rozvíjet více terapeutických programů. K dokončení těchto studií budou muset být výzkumníci CF schopni efektivně oslovit tuto komunitu a zároveň podporovat používání inovativních návrhů zkoušek.

Studie REACH je prospektivní, longitudinální, observační výzkumná studie k získání dat o výsledcích CF kvality výzkumu (tj. monitorovaného výzkumu). Primární výsledné koncové body základní studie (shromážděné u všech účastníků studie) jsou v souladu s očekávanými koncovými body klinických studií potřebnými pro celkový vývoj terapií pro populaci CF neschopnou těžit z modulátorů CFTR. Tato studie bude také zahrnovat dílčí studie k získání specializovaných opatření, která mohou pomoci při hodnocení účinnosti a bezpečnosti nových terapií poskytnutím údajů o kontrole CF. A konečně, tato studie se také snaží zhodnotit žádosti o výzkum a účast na výzkumu u populace s CF, která je nezpůsobilá k modulátoru nebo modulátory neberou. Údaje z pozorování shromážděné v rámci této studie mohou být použity při charakterizaci této populace CF, vývoji inovativních návrhů studií, pro srovnání při hodnocení nových nebo experimentálních terapií CF a/nebo ve výzkumu CF.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

400

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Nábor
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Zatím nenabíráme
        • University of California San Diego
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • Nábor
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Kontakt:
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • Telefonní číslo: 305-243-5545
          • E-mail: yiw2@miami.edu
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Nábor
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Nábor
        • Tampa General Hospital
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • Kontakt:
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
        • Nábor
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • Nábor
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70001
        • Nábor
        • Tulane University
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Zatím nenabíráme
        • John Hopkins Hospital
        • Kontakt:
          • Jeanne Pinto
          • Telefonní číslo: 410-955-9782
          • E-mail: jpinto4@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • Nábor
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • E-mail: cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 69198
        • Nábor
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Zatím nenabíráme
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Kontakt:
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Nábor
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Zatím nenabíráme
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Nábor
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Nábor
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of Washington Medical Center
        • Kontakt:
          • Lauren Bartlett
          • Telefonní číslo: 503-583-2869
          • E-mail: lrejman@uw.edu
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Nábor
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26507
        • Nábor
        • West Virginia University - Morgantown
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Lidé s CF, kteří nejsou způsobilí a/nebo neužívají schválený modulátor CFTR a kteří nedostávají zkoumanou terapii.

Popis

Souhlas

A. Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas) získaný od účastníka nebo jeho zákonného zástupce

B. Je ochoten a schopen dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu

Demografie

A. ≥ 12 let při návštěvě 1

Zdravotní historie

A. Pro osoby ve fertilním věku: nesmí být těhotné při návštěvě 1 nebo plánovat otěhotnění během 12měsíčního období studie

Historie onemocnění

A. Dokumentace diagnózy CF doložená jedním nebo více klinickými rysy konzistentními s fenotypem CF a jedním nebo více z následujících kritérií:

  • Chlorid potu ≥ 60 mEq/litr pomocí kvantitativního testu pilokarpinové iontoforézy (QPIT)
  • Dvě dobře charakterizované patogenní varianty způsobující onemocnění v genu CFTR

nebo

  • Jedna dobře charakterizovaná mutace způsobující onemocnění a druhá varianta CFTR (s proměnlivým nebo necharakterizovaným potenciálem způsobující onemocnění) a pot ≥ 30 mmol/l se svolením řešitelů zadavatele studie

B. Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu během 28 dnů před návštěvou 1 včetně

C. Nemá v anamnéze transplantaci plic

Doprovodné léky

A. Není geneticky způsobilé pro modulátor CFTR podle indikací na štítku produktu a/nebo modulátor CFTR se nepoužívá 28 dní před návštěvou 1 bez úmyslu začít nebo znovu spustit během období studie

B. Žádné použití hodnoceného léku během 90 dnů před návštěvou 1 včetně

C. V současné době se neúčastníte studie intervenčního léku nebo zařízení. Účast v dlouhodobých následných studiích bezpečnosti (bez opakovaného dávkování) a/nebo studiích behaviorální intervence je povolena.

D. Žádné zahájení nové chronické terapie (např. ibuprofen, azithromycin, inhalační tobramycin, Cayston®) během 28 dnů před návštěvou 1 včetně

E. Žádné akutní užívání antibiotik (perorálních, inhalačních nebo IV) nebo akutní použití systémových kortikosteroidů pro symptomy respiračního traktu během 28 dnů před návštěvou 1 včetně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ppFEV1 po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna (směrodatná odchylka) v procentech předpokládaného usilovného výdechového objemu za 1 sekundu (ppFEV1), měřená pomocí klinické spirometrie od výchozí hodnoty do 12 měsíců po výchozí hodnotě.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna CFQ-R-RD po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna (směrodatná odchylka) v otázce cystické fibrózy – revidovaná respirační doména (CFQ-R-RD) od výchozího stavu do 12 měsíců po výchozím stavu. Skóre pro CFQ-R-RD se pohybuje od 0 do 100.
12 měsíců
Změna v domácí spirometrii ppFEV1 ve 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna (směrodatná odchylka) v procentech předpokládaného usilovného výdechového objemu za 1 sekundu (ppFEV1) měřená domácí spirometrií od výchozí hodnoty do 12 měsíců po výchozí hodnotě.
12 měsíců
Změna LCI 2,5 % za 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna (směrodatná odchylka) indexu clearance plic (LCI) vypočítaná jako 1/40 počáteční koncové koncentrace N2 (LCI 2,5 %), měřená pomocí vícenásobného vyplachování dechu (MBW) od výchozí hodnoty do 12 měsíců po výchozí hodnotě.
12 měsíců
Změna LCI 5 % za 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna (směrodatná odchylka) indexu clearance plic (LCI) vypočtená jako 1/20 počáteční koncové koncentrace N2 (LCI 5 %), měřená pomocí vícenásobného vymývání dechu (MBW) od výchozí hodnoty do 12 měsíců po výchozí hodnotě.
12 měsíců
Absolutní 12měsíční změna indexu MCC
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna (směrodatná odchylka) indexu mukociliární clearance (MCC) podle postupu MCC na gama scintigrafii od výchozí hodnoty do 12 měsíců po výchozí hodnotě.
12 měsíců
Relativní 12měsíční změna indexu MCC
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna (směrodatná odchylka) indexu mukociliární clearance (MCC) podle postupu MCC na gama scintigrafii od výchozí hodnoty do 12 měsíců po výchozí hodnotě vydělená základním indexem MCC.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nicole Hamblett

Spolupracovníci

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Vrchní vyšetřovatel: Felix Ratjen, MD, University of Toronto

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

14. srpna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

1. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REACH-OB-23

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit