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Un estudio de investigación para avanzar en la línea terapéutica de la FQ para personas sin moduladores

25 de septiembre de 2025 actualizado por: Nicole Hamblett

El estudio REACH está dirigido a personas con FQ que no toman moduladores del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). El objetivo del estudio REACH es recopilar datos de investigación, incluidos muestras y datos de salud, de personas con FQ que no toman moduladores de CFTR. Estos datos pueden usarse para informar la investigación de la FQ, ayudar a diseñar ensayos clínicos de FQ y respaldar el desarrollo de nuevos tratamientos para personas con FQ que no toman moduladores de CFTR.

Otro objetivo de este estudio es aprender sobre la participación en la investigación de personas con FQ que no toman moduladores de CFTR, involucrarlos en la investigación y brindarles la oportunidad de aprender sobre lo que implica participar en un estudio de investigación de FQ.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Las personas con fibrosis quística (pwCF) que no son genéticamente elegibles y/o que no toman moduladores del regulador de conductancia transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística actualmente enfrentan una salud futura que es considerablemente diferente de la de aproximadamente el 90% de las personas con fibrosis quística en los Estados Unidos que se benefician de los moduladores de CFTR. Se están avanzando nuevos tratamientos para las personas con FQ que no son genéticamente elegibles o que no toman moduladores de CFTR y estas terapias incluirán tanto terapias basadas en ácidos nucleicos (NABT) para abordar el defecto subyacente en CFTR como terapias sintomáticas destinadas a atacar los síntomas de la FQ. Una preocupación clave para esta población de pacientes limitada y desatendida es poder avanzar en múltiples programas terapéuticos en paralelo. Para completar estos estudios, los investigadores de la FQ deberán poder llegar a esta comunidad de manera efectiva y al mismo tiempo promover el uso de diseños de ensayos innovadores.

El estudio REACH es un estudio de investigación observacional, longitudinal y prospectivo para obtener datos de resultados de la FQ con calidad de investigación (es decir, investigación monitoreada). Los criterios de valoración de resultados primarios del estudio principal (recopilados entre todos los participantes del estudio) están alineados con los criterios de valoración de resultados previstos del ensayo clínico necesarios en el desarrollo general de terapias para la población con FQ que no puede beneficiarse de los moduladores de CFTR. Este estudio también incluirá subestudios para obtener medidas especializadas que puedan ayudar a informar las evaluaciones de eficacia y seguridad de nuevas terapias al proporcionar datos de control de la FQ. Finalmente, este estudio también busca evaluar la solicitud de investigación y la participación en la investigación para la población con FQ que no es elegible para el modulador o no toma moduladores. Los datos de observación recopilados en este estudio se pueden utilizar para caracterizar esta población con FQ, desarrollar diseños de ensayos innovadores, para comparar al evaluar terapias nuevas o experimentales para la FQ y/o en la investigación de la FQ.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

400

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contacto:
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Reclutamiento
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Contacto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Reclutamiento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contacto:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Aún no reclutando
        • University of California San Diego
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University Medical Center
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • Contacto:
          • Ngoc Ly
          • Número de teléfono: 415-476-4979
          • Correo electrónico: Ngoc.Ly@ucsf.edu
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Reclutamiento
        • National Jewish Health
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Contacto:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami
        • Contacto:
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • Número de teléfono: 305-243-5545
          • Correo electrónico: yiw2@miami.edu
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Reclutamiento
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Contacto:
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Reclutamiento
        • Tampa General Hospital
        • Contacto:
          • Andrew Marino
          • Número de teléfono: 813-844-4907
          • Correo electrónico: armarino@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • Contacto:
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Reclutamiento
        • Augusta University
        • Contacto:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • Reclutamiento
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • Contacto:
          • Lejla Godusevic
          • Número de teléfono: 208-381-4717
          • Correo electrónico: godusevl@slhs.org
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children
        • Contacto:
          • Lisa Bendy
          • Número de teléfono: 317-278-7152
          • Correo electrónico: lbendy@iupui.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
          • Lawrence Scott
          • Número de teléfono: 913-588-4020
          • Correo electrónico: lscott2@kumc.edu
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • Reclutamiento
        • University of Kentucky
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
        • Reclutamiento
        • Tulane University
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Aún no reclutando
        • John Hopkins Hospital
        • Contacto:
          • Jeanne Pinto
          • Número de teléfono: 410-955-9782
          • Correo electrónico: jpinto4@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Reclutamiento
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contacto:
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Contacto:
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contacto:
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • Correo electrónico: cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Contacto:
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Reclutamiento
        • Billings Clinic
        • Contacto:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 69198
        • Reclutamiento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Aún no reclutando
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Contacto:
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Reclutamiento
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • Contacto:
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • Contacto:
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Reclutamiento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contacto:
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Aún no reclutando
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • Contacto:
          • Dave Weaver
          • Número de teléfono: 216-445-6671
          • Correo electrónico: weaverd@ccf.org
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Reclutamiento
        • Dayton Children's Hospital
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Sciences University
        • Contacto:
          • Jenna Bucher
          • Número de teléfono: 503-494-7807
          • Correo electrónico: bucherj@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Contacto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Contacto:
          • Ashley Warden
          • Número de teléfono: 843-792-4349
          • Correo electrónico: jonesash@musc.edu
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contacto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Reclutamiento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contacto:
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern
        • Contacto:
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Contacto:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Cook Children's Medical Center
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Contacto:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Reclutamiento
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • Contacto:
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington Medical Center
        • Contacto:
          • Lauren Bartlett
          • Número de teléfono: 503-583-2869
          • Correo electrónico: lrejman@uw.edu
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Reclutamiento
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • Contacto:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26507
        • Reclutamiento
        • West Virginia University - Morgantown
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Personas con FQ que no son elegibles y/o que no toman un modulador de CFTR aprobado y que no reciben una terapia en investigación.

Descripción

Consentir

A. Consentimiento informado por escrito (y asentimiento cuando corresponda) obtenido del participante o del tutor legal del participante

B. Está dispuesto y es capaz de cumplir con el cronograma de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.

Demografía

A. ≥ 12 años de edad en la Visita 1

Historial médico

A. Para personas en edad fértil: no deben estar embarazadas en la Visita 1 ni planear quedar embarazadas durante el período de estudio de 12 meses.

Historia de la enfermedad

A. Documentación de un diagnóstico de FQ evidenciado por una o más características clínicas consistentes con el fenotipo de FQ y uno o más de los siguientes criterios:

  • Cloruro en sudor ≥ 60 mEq/litro mediante prueba de iontoforesis cuantitativa de pilocarpina (QPIT)
  • Dos variantes patogénicas bien caracterizadas que causan enfermedades en el gen CFTR

o

  • Una mutación causante de enfermedad bien caracterizada y una segunda variante de CFTR (con potencial causante de enfermedad variable o no caracterizado) y sudor ≥ 30 mmol/litro con permiso de los investigadores-patrocinadores del estudio.

B. Clínicamente estable sin cambios significativos en el estado de salud dentro de los 28 días anteriores e incluyendo la Visita 1

C. No tiene antecedentes de trasplante de pulmón.

Medicaciones concomitantes

A. No ser genéticamente elegible para un modulador de CFTR según las indicaciones de la etiqueta del producto y/o No usar el modulador de CFTR durante los 28 días anteriores a la Visita 1 sin intención de comenzar o reiniciar durante el período de estudio.

B. No uso de un medicamento en investigación dentro de los 90 días anteriores a la Visita 1 inclusive.

C. No participar actualmente en un ensayo de dispositivo o fármaco intervencionista. Se permite la participación en estudios de seguimiento de seguridad a largo plazo (sin redosificación) y/o ensayos de intervención conductual.

D. No iniciar una nueva terapia crónica (p. ej., ibuprofeno, azitromicina, tobramicina inhalada, Cayston®) dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1 inclusive.

E. No uso agudo de antibióticos (orales, inhalados o intravenosos) ni uso agudo de corticosteroides sistémicos para los síntomas del tracto respiratorio dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1 inclusive.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en ppFEV1 a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio (desviación estándar) en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) medido mediante espirometría en la clínica desde el inicio hasta los 12 meses posteriores al inicio.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en CFQ-R-RD a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio (desviación estándar) en la pregunta sobre fibrosis quística: dominio respiratorio revisado (CFQ-R-RD) desde el inicio hasta los 12 meses posteriores al inicio. Las puntuaciones del CFQ-R-RD varían de 0 a 100.
12 meses
Cambio en la espirometría domiciliaria ppFEV1 a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio (desviación estándar) en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) medido mediante espirometría domiciliaria desde el inicio hasta los 12 meses posteriores al inicio.
12 meses
Variación del ICV 2,5% a 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio (desviación estándar) en el índice de aclaramiento pulmonar (LCI) calculado como 1/40 de la concentración espiratoria final inicial de N2 (LCI 2,5%) medida mediante múltiples lavados respiratorios (MBW) desde el inicio hasta los 12 meses posteriores al inicio.
12 meses
Cambio en LCI 5% a 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio (desviación estándar) en el índice de aclaramiento pulmonar (LCI) calculado como 1/20 de la concentración espiratoria final inicial de N2 (LCI 5%) medida mediante múltiples lavados respiratorios (MBW) desde el inicio hasta los 12 meses posteriores al inicio.
12 meses
Cambio absoluto en 12 meses en el índice MCC
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio (desviación estándar) en el índice de aclaramiento mucociliar (MCC) según el procedimiento de MCC por gammagrafía desde el inicio hasta los 12 meses posteriores al inicio.
12 meses
Cambio relativo de 12 meses en el índice MCC
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio (desviación estándar) en el índice de aclaramiento mucociliar (MCC) según el procedimiento de MCC por gammagrafía gamma desde el inicio hasta 12 meses después del inicio dividido por el índice de MCC inicial.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nicole Hamblett

Colaboradores

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Investigador principal: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
  • Investigador principal: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Investigador principal: Felix Ratjen, MD, University of Toronto

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

14 de agosto de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

14 de agosto de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

17 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

1 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • REACH-OB-23

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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