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Um estudo de pesquisa para avançar no pipeline terapêutico de FC para pessoas sem moduladores

25 de setembro de 2025 atualizado por: Nicole Hamblett

O estudo REACH é para pessoas com FC que não tomam moduladores do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). O objectivo do estudo REACH é recolher dados de investigação, incluindo dados de saúde e amostras, de pessoas com FC que não tomam moduladores CFTR. Estes dados podem ser utilizados para informar a investigação sobre FC, ajudar a conceber ensaios clínicos de FC e apoiar o desenvolvimento de novos tratamentos para pessoas com FC que não tomam moduladores CFTR.

Outro objetivo deste estudo é aprender sobre o envolvimento em pesquisas para pessoas com FC que não tomam moduladores CFTR, envolvê-los em pesquisas e dar-lhes a oportunidade de aprender sobre o que está envolvido na participação em um estudo de pesquisa sobre FC.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Pessoas com fibrose cística (pwCF) que são geneticamente inelegíveis e/ou não tomam moduladores do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) atualmente enfrentam uma saúde futura que é consideravelmente diferente dos aproximadamente 90% de pwCF nos Estados Unidos que se beneficiam dos moduladores CFTR. Novos tratamentos estão sendo avançados para pwCF que são geneticamente inelegíveis ou que não tomam moduladores de CFTR e essas terapias incluirão terapias baseadas em ácidos nucleicos (NABTs) para tratar o defeito subjacente no CFTR e terapias sintomáticas destinadas a direcionar os sintomas da FC. Uma preocupação fundamental para esta população de pacientes limitada e mal servida é ser capaz de avançar em múltiplos programas terapêuticos em paralelo. Para completar estes estudos, os investigadores em FC terão de ser capazes de alcançar esta comunidade de forma eficaz, ao mesmo tempo que promovem a utilização de desenhos de ensaios inovadores.

O Estudo REACH é um estudo de pesquisa prospectivo, longitudinal e observacional para obter dados de resultados de FC de qualidade de pesquisa (ou seja, pesquisa monitorada). Os desfechos primários do estudo principal (coletados de todos os participantes do estudo) estão alinhados com os desfechos previstos dos ensaios clínicos necessários no desenvolvimento geral de terapias para a população com FC incapaz de se beneficiar dos moduladores CFTR. Este estudo também incluirá subestudos para obter medidas especializadas que podem ajudar a informar avaliações de eficácia e segurança de novas terapias, fornecendo dados de controle da FC. Finalmente, este estudo também busca avaliar a solicitação de pesquisa e a participação em pesquisas para a população com FC que é modulador inelegível ou que não toma moduladores. Os dados observacionais coletados neste estudo podem ser usados ​​na caracterização desta população com FC, no desenvolvimento de projetos de ensaios inovadores, para comparação ao avaliar terapias novas ou experimentais para FC e/ou em pesquisas sobre FC.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

400

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Contato:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Recrutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contato:
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Recrutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contato:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Ainda não está recrutando
        • University of California San Diego
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Recrutamento
        • National Jewish Health
        • Contato:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami
        • Contato:
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • Número de telefone: 305-243-5545
          • E-mail: yiw2@miami.edu
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Recrutamento
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Contato:
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Recrutamento
        • Tampa General Hospital
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • Contato:
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Recrutamento
        • Augusta University
        • Contato:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • Recrutamento
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contato:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contato:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • Recrutamento
        • University of Kentucky
        • Contato:
        • Contato:
          • Número de telefone: 859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
        • Recrutamento
        • Tulane University
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Ainda não está recrutando
        • John Hopkins Hospital
        • Contato:
          • Jeanne Pinto
          • Número de telefone: 410-955-9782
          • E-mail: jpinto4@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Recrutamento
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • Contato:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contato:
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Contato:
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contato:
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • E-mail: cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 69198
        • Recrutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contato:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Ainda não está recrutando
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Contato:
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Recrutamento
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • Contato:
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Recrutamento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contato:
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ainda não está recrutando
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Sciences University
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Recrutamento
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Contato:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contato:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contato:
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contato:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Recrutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contato:
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Contato:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Contato:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Recrutamento
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • Contato:
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington Medical Center
        • Contato:
          • Lauren Bartlett
          • Número de telefone: 503-583-2869
          • E-mail: lrejman@uw.edu
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Recrutamento
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • Contato:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26507
        • Recrutamento
        • West Virginia University - Morgantown
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pessoas com FC que não são elegíveis e/ou não estão tomando um modulador CFTR aprovado e que não estão recebendo terapia experimental.

Descrição

Consentimento

A. Consentimento informado por escrito (e consentimento quando aplicável) obtido do participante ou do responsável legal do participante

B. Está disposto e é capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo

Demografia

A. ≥ 12 anos de idade na Visita 1

Histórico médico

A. Para pessoas com potencial para engravidar: não devem estar grávidas na Visita 1 ou planejar engravidar durante o período de estudo de 12 meses

História da doença

A. Documentação de um diagnóstico de FC evidenciado por uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo de FC e um ou mais dos seguintes critérios:

  • Cloreto no suor ≥ 60 mEq/litro pelo teste quantitativo de iontoforese com pilocarpina (QPIT)
  • Duas variantes patogênicas causadoras de doenças bem caracterizadas no gene CFTR

ou

  • Uma mutação causadora de doença bem caracterizada e uma segunda variante CFTR (com potencial causador de doença variável ou não caracterizado) e suor ≥ 30 mmol/litro com permissão dos investigadores-patrocinadores do estudo

B. Clinicamente estável, sem alterações significativas no estado de saúde nos 28 dias anteriores e incluindo a Visita 1

C. Não tem histórico de transplante pulmonar

Medicamentos concomitantes

A. Não geneticamente elegível para um modulador CFTR de acordo com as indicações do rótulo do produto e/ou Nenhum uso do modulador CFTR por 28 dias antes da Visita 1 sem intenção de iniciar ou reiniciar durante o período do estudo

B. Nenhum uso de um medicamento experimental nos 90 dias anteriores e incluindo a Visita 1

C. Atualmente não participa de um teste de medicamento ou dispositivo intervencionista. É permitida a participação em estudos de acompanhamento de segurança a longo prazo (sem nova dose) e/ou ensaios de intervenção comportamental.

D. Nenhum início de nova terapia crônica (por exemplo, ibuprofeno, azitromicina, tobramicina inalada, Cayston®) nos 28 dias anteriores e incluindo a Visita 1

E. Nenhum uso agudo de antibióticos (oral, inalado ou IV) ou uso agudo de corticosteróides sistêmicos para sintomas do trato respiratório nos 28 dias anteriores e incluindo a Visita 1

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no ppFEV1 aos 12 meses
Prazo: 12 meses
Alteração média (desvio padrão) na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1), conforme medido por espirometria na clínica desde o início até 12 meses após o início do estudo.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no CFQ-R-RD em 12 meses
Prazo: 12 meses
Alteração média (desvio padrão) na Pergunta sobre Fibrose Cística - Domínio Respiratório Revisado (CFQ-R-RD) desde o início até 12 meses após o início do estudo. As pontuações do CFQ-R-RD variam de 0 a 100.
12 meses
Alteração na espirometria domiciliar ppFEV1 aos 12 meses
Prazo: 12 meses
Alteração média (desvio padrão) na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1), conforme medido por espirometria domiciliar desde o início até 12 meses após o início do estudo.
12 meses
Variação no ICT 2,5% em 12 meses
Prazo: 12 meses
Alteração média (desvio padrão) no índice de depuração pulmonar (LCI) calculado como 1/40 da concentração expirada inicial de N2 (LCI 2,5%), conforme medido por lavagem respiratória múltipla (MBW) desde o início até 12 meses após o início do estudo.
12 meses
Mudança no LCI 5% em 12 meses
Prazo: 12 meses
Alteração média (desvio padrão) no índice de depuração pulmonar (LCI) calculado como 1/20 da concentração expirada inicial de N2 (LCI 5%), conforme medido por lavagem respiratória múltipla (MBW) desde o início até 12 meses após o início do estudo.
12 meses
Mudança absoluta em 12 meses no índice MCC
Prazo: 12 meses
Alteração média (desvio padrão) no índice de depuração mucociliar (MCC) conforme o procedimento MCC por cintilografia gama desde o início até 12 meses após o início do estudo.
12 meses
Mudança relativa de 12 meses no índice MCC
Prazo: 12 meses
Alteração média (desvio padrão) no índice de depuração mucociliar (MCC) conforme o procedimento MCC por cintilografia gama desde o início até 12 meses após o início do estudo dividido pelo índice MCC basal.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nicole Hamblett

Colaboradores

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Investigador principal: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
  • Investigador principal: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Investigador principal: Felix Ratjen, MD, University of Toronto

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

14 de agosto de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

14 de agosto de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

17 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

1 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • REACH-OB-23

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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