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Eine Forschungsstudie zur Weiterentwicklung der CF-Therapeutika-Pipeline für Menschen ohne Modulatoren

25. September 2025 aktualisiert von: Nicole Hamblett

Die REACH-Studie richtet sich an Menschen mit CF, die keine CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) einnehmen. Ziel der REACH-Studie ist es, Forschungsdaten, einschließlich Gesundheitsdaten und Proben, von Menschen mit CF zu sammeln, die keine CFTR-Modulatoren einnehmen. Diese Daten können verwendet werden, um die CF-Forschung zu informieren, bei der Gestaltung klinischer CF-Studien zu helfen und die Entwicklung neuer Behandlungen für Menschen mit CF zu unterstützen, die keine CFTR-Modulatoren einnehmen.

Ein weiteres Ziel dieser Studie besteht darin, mehr über die Forschungsbeteiligung von Menschen mit CF zu erfahren, die keine CFTR-Modulatoren einnehmen, sie in die Forschung einzubeziehen und ihnen die Möglichkeit zu geben, zu erfahren, was die Teilnahme an einer CF-Forschungsstudie mit sich bringt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Menschen mit zystischer Fibrose (pwCF), die genetisch nicht geeignet sind und/oder keine CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) einnehmen, sehen sich derzeit einer künftigen Gesundheit gegenüber, die sich erheblich von der der etwa 90 % der pwCF in den Vereinigten Staaten unterscheidet, die von CFTR-Modulatoren profitieren. Für pwCF, die genetisch nicht geeignet sind oder keine CFTR-Modulatoren einnehmen, werden neue Behandlungen vorangetrieben. Diese Therapien umfassen sowohl nukleinsäurebasierte Therapien (NABTs) zur Behandlung des zugrunde liegenden CFTR-Defekts als auch symptomatische Therapien, die auf die Symptome von CF abzielen. Ein Hauptanliegen dieser begrenzten und unterversorgten Patientengruppe besteht darin, mehrere Therapieprogramme parallel vorantreiben zu können. Um diese Studien abzuschließen, müssen CF-Forscher in der Lage sein, diese Gemeinschaft effektiv zu erreichen und gleichzeitig den Einsatz innovativer Studiendesigns zu fördern.

Bei der REACH-Studie handelt es sich um eine prospektive, longitudinale Beobachtungsforschungsstudie, um CF-Ergebnisdaten in Forschungsqualität (d. h. überwachte Forschung) zu erhalten. Die primären Endpunkte der Kernstudie (die bei allen Studienteilnehmern erhoben wurden) stimmen mit den erwarteten Endpunkten der klinischen Studien überein, die für die Gesamtentwicklung von Therapien für die CF-Population erforderlich sind, die nicht von CFTR-Modulatoren profitieren können. Diese Studie wird auch Teilstudien umfassen, um spezielle Maßnahmen zu ermitteln, die durch die Bereitstellung von CF-Kontrolldaten zur Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung neuer Therapien beitragen können. Schließlich zielt diese Studie auch darauf ab, die Forschungsanwerbung und die Forschungsbeteiligung für die CF-Population zu bewerten, die nicht für Modulatoren geeignet ist oder keine Modulatoren einnimmt. Die im Rahmen dieser Studie gesammelten Beobachtungsdaten können zur Charakterisierung dieser CF-Population, zur Entwicklung innovativer Studiendesigns, zum Vergleich bei der Bewertung neuer oder experimenteller CF-Therapien und/oder in der CF-Forschung verwendet werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

400

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Rekrutierung
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of California San Diego
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • Rekrutierung
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami
        • Kontakt:
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • Telefonnummer: 305-243-5545
          • E-Mail: yiw2@miami.edu
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Rekrutierung
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Rekrutierung
        • Tampa General Hospital
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • Kontakt:
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Rekrutierung
        • Augusta University
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83702
        • Rekrutierung
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40506
        • Rekrutierung
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70001
        • Rekrutierung
        • Tulane University
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Noch keine Rekrutierung
        • John Hopkins Hospital
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • Rekrutierung
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • E-Mail: cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 69198
        • Rekrutierung
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Kontakt:
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Rekrutierung
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Rekrutierung
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health & Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Rekrutierung
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Rekrutierung
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Rekrutierung
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Rekrutierung
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Rekrutierung
        • University of Washington Medical Center
        • Kontakt:
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Rekrutierung
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26507
        • Rekrutierung
        • West Virginia University - Morgantown
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Menschen mit CF, die nicht zugelassen sind und/oder keinen zugelassenen CFTR-Modulator einnehmen und keine Prüftherapie erhalten.

Beschreibung

Zustimmung

A. Schriftliche Einverständniserklärung (und gegebenenfalls Zustimmung) des Teilnehmers oder seines Erziehungsberechtigten

B. ist bereit und in der Lage, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten

Demografie

A. ≥ 12 Jahre alt bei Besuch 1

Krankengeschichte

A. Für Personen im gebärfähigen Alter: Sie dürfen bei Besuch 1 nicht schwanger sein oder planen, während des 12-monatigen Studienzeitraums schwanger zu werden

Krankheitsgeschichte

A. Dokumentation einer CF-Diagnose anhand eines oder mehrerer klinischer Merkmale, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen, und eines oder mehrerer der folgenden Kriterien:

  • Schweißchlorid ≥ 60 mEq/Liter gemäß quantitativem Pilocarpin-Iontophorese-Test (QPIT)
  • Zwei gut charakterisierte krankheitsverursachende pathogene Varianten im CFTR-Gen

oder

  • Eine gut charakterisierte krankheitsverursachende Mutation und eine zweite CFTR-Variante (mit variablem oder nicht charakterisiertem krankheitsverursachendem Potenzial) und Schweiß ≥ 30 mmol/Liter mit Genehmigung des Studiensponsors/Prüfers

B. Klinisch stabil ohne wesentliche Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb der 28 Tage vor und einschließlich Besuch 1

C. Hat keine Lungentransplantation in der Vorgeschichte

Begleitmedikation

A. Genetisch nicht geeignet für einen CFTR-Modulator gemäß den Angaben auf dem Produktetikett und/oder keine Verwendung des CFTR-Modulators für 28 Tage vor Besuch 1, ohne die Absicht, während des Studienzeitraums damit zu beginnen oder neu zu beginnen

B. Keine Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 90 Tagen vor und einschließlich Besuch 1

C. Nimmt derzeit nicht an einer Studie zu interventionellen Arzneimitteln oder Geräten teil. Die Teilnahme an langfristigen Sicherheits-Follow-up-Studien (ohne erneute Dosierung) und/oder Verhaltensinterventionsstudien ist zulässig.

D. Kein Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, Azithromycin, inhaliertes Tobramycin, Cayston®) innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich Besuch 1

E. Kein akuter Einsatz von Antibiotika (oral, inhalativ oder intravenös) oder akuter Einsatz systemischer Kortikosteroide bei Atemwegssymptomen innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich Besuch 1

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des ppFEV1 nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Änderung (Standardabweichung) in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1), gemessen durch klinikinterne Spirometrie vom Ausgangswert bis 12 Monate nach dem Ausgangswert.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des CFQ-R-RD nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Änderung (Standardabweichung) in der Mukoviszidose-Frage – überarbeitete respiratorische Domäne (CFQ-R-RD) vom Ausgangswert bis 12 Monate nach dem Ausgangswert. Die Werte für den CFQ-R-RD liegen zwischen 0 und 100.
12 Monate
Veränderung des ppFEV1 der Heimspirometrie nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Änderung (Standardabweichung) in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1), gemessen durch Heimspirometrie vom Ausgangswert bis 12 Monate nach dem Ausgangswert.
12 Monate
Veränderung des LCI um 2,5 % nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Änderung (Standardabweichung) des Lungen-Clearance-Index (LCI), berechnet als 1/40 der anfänglichen endexspiratorischen N2-Konzentration (LCI 2,5 %), gemessen durch multiple Atemauswaschung (MBW) vom Ausgangswert bis 12 Monate nach dem Ausgangswert.
12 Monate
Änderung des LCI um 5 % nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Änderung (Standardabweichung) des Lungen-Clearance-Index (LCI), berechnet als 1/20 der anfänglichen endexspiratorischen N2-Konzentration (LCI 5 %), gemessen durch mehrfache Atemauswaschung (MBW) vom Ausgangswert bis 12 Monate nach dem Ausgangswert.
12 Monate
Absolute 12-Monats-Änderung des MCC-Index
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Änderung (Standardabweichung) des mukoziliären Clearance-Index (MCC) gemäß dem MCC-Verfahren per Gammaszintigraphie vom Ausgangswert bis 12 Monate nach dem Ausgangswert.
12 Monate
Relative 12-Monats-Änderung des MCC-Index
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Änderung (Standardabweichung) des mukoziliären Clearance-Index (MCC) gemäß dem MCC-Verfahren per Gammaszintigraphie vom Ausgangswert bis 12 Monate nach dem Ausgangswert dividiert durch den Ausgangs-MCC-Index.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nicole Hamblett

Mitarbeiter

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Hauptermittler: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
  • Hauptermittler: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Hauptermittler: Felix Ratjen, MD, University of Toronto

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

14. August 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

14. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • REACH-OB-23

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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