- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06504589
Tutkimustutkimus CF-terapiaputken kehittämiseksi ihmisille ilman modulaattoreita
REACH-tutkimus on tarkoitettu CF-potilaille, jotka eivät käytä kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijöitä (CFTR). REACH-tutkimuksen tavoitteena on kerätä tutkimustietoja, mukaan lukien terveystietoja ja näytteitä, CF-potilailta, jotka eivät käytä CFTR-modulaattoreita. Näitä tietoja voidaan käyttää tiedottamaan CF-tutkimuksesta, auttamaan CF-tutkimusten suunnittelussa ja tukemaan uusien hoitojen kehittämistä CF-potilaille, jotka eivät käytä CFTR-modulaattoreita.
Tämän tutkimuksen toinen tavoite on oppia sellaisten CF-potilaiden tutkimukseen osallistumisesta, jotka eivät käytä CFTR-modulaattoreita, ottaa heidät mukaan tutkimukseen ja antaa heille mahdollisuus oppia, mitä CF-tutkimukseen osallistumiseen liittyy.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Ihmiset, joilla on kystinen fibroosi (pwCF), jotka ovat geneettisesti kelpaamattomia ja/tai jotka eivät käytä kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattoreita, kohtaavat tällä hetkellä tulevaisuuden terveyden, joka on huomattavasti erilainen kuin noin 90 % pwCF:stä Yhdysvalloissa, jotka hyötyvät CFTR-modulaattoreista. Uusia hoitoja kehitetään pwCF:lle, joka ei ole geneettisesti kelvollinen tai jotka eivät käytä CFTR-modulaattoreita, ja nämä hoidot sisältävät sekä nukleiinihappopohjaisia hoitoja (NABT) CFTR:n taustalla olevan puutteen korjaamiseksi että oireenmukaisia hoitoja, joiden tarkoituksena on kohdistaa CF:n oireita. Keskeinen huolenaihe tälle rajoitetulle ja alipalveltulle potilasjoukolle on mahdollisuus edistää useita terapeuttisia ohjelmia rinnakkain. Näiden tutkimusten suorittamiseksi CF-tutkijoiden on kyettävä tavoittamaan tämä yhteisö tehokkaasti ja samalla edistettävä innovatiivisten koesuunnitelmien käyttöä.
REACH-tutkimus on prospektiivinen, pitkittäinen, havainnollinen tutkimus, jonka tarkoituksena on saada tutkimuksen laatua (eli valvottua tutkimusta) CF-tulostietoja. Core-tutkimuksen ensisijaiset tulospäätepisteet (kerätty kaikilta tutkimuksen osallistujilta) on linjassa kliinisen tutkimuksen odotettavissa olevien tulosten päätepisteiden kanssa, joita tarvitaan hoitojen yleisessä kehittämisessä CF-populaatiolle, joka ei pysty hyötymään CFTR-modulaattoreista. Tämä tutkimus sisältää myös alatutkimuksia, joiden tarkoituksena on saada aikaan erityisiä toimenpiteitä, jotka voivat auttaa uusien hoitomuotojen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioinnissa antamalla CF-kontrollitietoja. Lopuksi tässä tutkimuksessa pyritään myös arvioimaan tutkimuspyyntöjä ja tutkimukseen osallistumista sellaiselle CF-populaatiolle, joka ei kelpaa modulaattoriin tai ei ota modulaattoreita. Tässä tutkimuksessa kerättyjä havainnointitietoja voidaan käyttää karakterisoitaessa tätä CF-populaatiota, kehitettäessä innovatiivisia koesuunnitelmia, vertailuna arvioitaessa uusia tai kokeellisia CF-hoitoja ja/tai CF-tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Anna Mead
- Puhelinnumero: 206-884-7531
- Sähköposti: Anna.mead@seattlechildrens.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Olena Boyarska
- Puhelinnumero: 206-884-1681
- Sähköposti: olena.boyarska@seattlechildrens.org
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
-
Ottaa yhteyttä:
- Kathryn Monroe
- Puhelinnumero: 205-638-5599
- Sähköposti: kathrynmonroe@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Rekrytointi
- Phoenix Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Natalia Argel
- Puhelinnumero: 602-933-0343
- Sähköposti: Nargel@phoenixchildrens.com
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Rekrytointi
- Tucson Cystic Fibrosis Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Elizabeth Ryan
- Puhelinnumero: 520-850-8688
- Sähköposti: elizabethryan@email.arizona.edu
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Rekrytointi
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Kathleen Hicks
- Puhelinnumero: 501-686-5527
- Sähköposti: HicksKathleenT@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- Ei vielä rekrytointia
- University of California San Diego
-
Ottaa yhteyttä:
- Jenna Mielke
- Puhelinnumero: 619-471-0822
- Sähköposti: jmielke@health.ucsd.edu
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Ottaa yhteyttä:
- Carmen Reyes
- Puhelinnumero: 323-361-2662
- Sähköposti: mareyes@chla.usc.edu
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Stanford University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Jacquelyn Spano
- Puhelinnumero: 650-721-1132
- Sähköposti: jmzirbes@stanford.edu
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Rekrytointi
- University of California, San Francisco - Peds Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Ngoc Ly
- Puhelinnumero: 415-476-4979
- Sähköposti: Ngoc.Ly@ucsf.edu
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California, San Francisco - Adult Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Courtney Moreno
- Puhelinnumero: 415-476-2984
- Sähköposti: Courtney.Moreno@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Children's Hospital Colorado
-
Ottaa yhteyttä:
- Mary Cross
- Puhelinnumero: 720-777-4645
- Sähköposti: mary.cross@childrenscolorado.org
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- Rekrytointi
- National Jewish Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Alix Wilson
- Puhelinnumero: 303-270-2517
- Sähköposti: wilsona@njhealth.org
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- University of Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Chrystal Bailey
- Sähköposti: cbailey1@peds.ufl.edu
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- University of Miami
-
Ottaa yhteyttä:
- Ylber (Ivan) Whitaker
- Puhelinnumero: 305-243-5545
- Sähköposti: yiw2@miami.edu
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Rekrytointi
- Central Florida Pulmonary Group
-
Ottaa yhteyttä:
- Desiree Serr
- Puhelinnumero: 407-841-1100
- Sähköposti: dserr@cfpulmonary.com
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Rekrytointi
- Tampa General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrew Marino
- Puhelinnumero: 813-844-4907
- Sähköposti: armarino@usf.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rekrytointi
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Ottaa yhteyttä:
- Ashleigh Streby
- Puhelinnumero: 404-727-0305
- Sähköposti: ashleigh.streby@emory.edu
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Rekrytointi
- Augusta University
-
Ottaa yhteyttä:
- Heidi Stapp
- Puhelinnumero: 706-721-7699
- Sähköposti: hstapp@augusta.edu
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
- Rekrytointi
- Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
Ottaa yhteyttä:
- Lejla Godusevic
- Puhelinnumero: 208-381-4717
- Sähköposti: godusevl@slhs.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Northwestern University
-
Ottaa yhteyttä:
- Rachel Nelson
- Puhelinnumero: 312-695-0415
- Sähköposti: rachel.nelson@northwestern.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Riley Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Lisa Bendy
- Puhelinnumero: 317-278-7152
- Sähköposti: lbendy@iupui.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- University of Kansas Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Lawrence Scott
- Puhelinnumero: 913-588-4020
- Sähköposti: lscott2@kumc.edu
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
- Rekrytointi
- University of Kentucky
-
Ottaa yhteyttä:
- Chase Whitaker
- Sähköposti: chase.whitaker@uky.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 859-218-4810
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70001
- Rekrytointi
- Tulane University
-
Ottaa yhteyttä:
- Adrienne Savant
- Puhelinnumero: 504-896-9436
- Sähköposti: asavant1@tulane.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Ei vielä rekrytointia
- John Hopkins Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jeanne Pinto
- Puhelinnumero: 410-955-9782
- Sähköposti: jpinto4@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Robert Fowler
- Puhelinnumero: 6173551834
- Sähköposti: Robert.fowler@childrens.harvard.edu
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Margot Hardcastle
- Puhelinnumero: 617-726-3719
- Sähköposti: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- Rekrytointi
- University of Massachusetts Memorial Health Care
-
Ottaa yhteyttä:
- Jaclyn Longtine
- Puhelinnumero: 508-856-5472
- Sähköposti: Jaclyn.Longtine@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Dawn Kruse
- Puhelinnumero: 734-615-3266
- Sähköposti: dmkruse@med.umich.edu
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Rekrytointi
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Debra Driscoll
- Puhelinnumero: 313-745-2221
- Sähköposti: ddriscol@med.wayne.edu
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Rekrytointi
- Corewell Health Helen DeVos
-
Ottaa yhteyttä:
- Alicia Castillo Bahena
- Puhelinnumero: 6162679304
- Sähköposti: alicia.castillobahena@corewellhealth.org
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Rekrytointi
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
Ottaa yhteyttä:
- CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
- Sähköposti: cftrials@umn.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Irma Bauer
- Puhelinnumero: 314-747-2940
- Sähköposti: irmabauer@wustl.edu
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
- Rekrytointi
- Billings Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Jerimiah Lysinger
- Puhelinnumero: 406-238-5137
- Sähköposti: JLysinger@billingsclinic.org
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 69198
- Rekrytointi
- University of Nebraska Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Michel Veit
- Puhelinnumero: 402-559-7585
- Sähköposti: michel.veit@unmc.edu
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Rekrytointi
- Morristown Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Debra Connolly
- Puhelinnumero: 973-971-7293
- Sähköposti: Debra.Connolly@atlantichealth.org
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Ei vielä rekrytointia
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Ottaa yhteyttä:
- Julianne Hergenroder
- Sähköposti: jhergenroder@upa.chob.edu
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
- Rekrytointi
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
Ottaa yhteyttä:
- Susan Galvin
- Puhelinnumero: 516-321-8606
- Sähköposti: sgalvin@northwell.edu
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University Cystic Fibrosis Program
-
Ottaa yhteyttä:
- Emily DiMango
- Puhelinnumero: 212-305-0290
- Sähköposti: ead3@cumc.columbia.edu
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Rekrytointi
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Ottaa yhteyttä:
- Barb Johnson
- Puhelinnumero: 585-276-4123
- Sähköposti: Barbara_Johnson@URMC.Rochester.edu
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- Rekrytointi
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Zachary Messer
- Puhelinnumero: 914-594-2352
- Sähköposti: Zachary_Messer@nymc.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Rekrytointi
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Ottaa yhteyttä:
- Julie Goudy
- Puhelinnumero: 984-974-2364
- Sähköposti: julie_goudy@med.unc.edu
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Rekrytointi
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Pippins
- Sähköposti: apippins@wakehealth.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Kelly Thornton
- Puhelinnumero: 513-636-0604
- Sähköposti: Kelly.Thornton@cchmc.org
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Ei vielä rekrytointia
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Ottaa yhteyttä:
- Dave Weaver
- Puhelinnumero: 216-445-6671
- Sähköposti: weaverd@ccf.org
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rekrytointi
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Primary RC & Participant Contact General Contact
- Sähköposti: RainbowCFResearch@UHhospitals.org
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Rekrytointi
- Nationwide Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Diana Gilmore
- Puhelinnumero: 614-722-4752
- Sähköposti: diana.gilmore@nationwidechildrens.org
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Rekrytointi
- Dayton Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Amy Jones
- Puhelinnumero: 937-641-3693
- Sähköposti: Jonesa11@childrensdayton.org
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health & Sciences University
-
Ottaa yhteyttä:
- Jenna Bucher
- Puhelinnumero: 503-494-7807
- Sähköposti: bucherj@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Ottaa yhteyttä:
- Diane M Kitch
- Puhelinnumero: 717-531-5646
- Sähköposti: dkitch@pennstatehealth.psu.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- University of Pennsylvania
-
Ottaa yhteyttä:
- Melissa Molter
- Puhelinnumero: 215-662-3116
- Sähköposti: melissa.molter@pennmedicine.upenn.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ottaa yhteyttä:
- Erin Donnelly
- Puhelinnumero: 609-781-0307
- Sähköposti: Donnellye4@email.chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Adrienne DeRicco
- Puhelinnumero: 4126928069
- Sähköposti: adrienne.dericco2@upmc.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Rekrytointi
- Medical University of South Carolina
-
Ottaa yhteyttä:
- Ashley Warden
- Puhelinnumero: 843-792-4349
- Sähköposti: jonesash@musc.edu
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Rekrytointi
- Prisma Health Children's Hospital - Midlands
-
Ottaa yhteyttä:
- Veronica Lipscomb
- Sähköposti: Veronica.Lipscomb@PrismaHealth.org
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Brijesh Patel
- Puhelinnumero: 615-343-4865
- Sähköposti: brijesh.patel@vumc.org
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Rekrytointi
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Ottaa yhteyttä:
- Kristina "Tina" Adrean
- Puhelinnumero: 512-324-9999
- Sähköposti: Kadrean@ascension.org
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- University of Texas Southwestern
-
Ottaa yhteyttä:
- Ashley Keller
- Puhelinnumero: 214-648-6233
- Sähköposti: Ashley.Keller@UTSouthwestern.edu
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Rekrytointi
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Keianna Brown
- Puhelinnumero: 214-456-5489
- Sähköposti: Keianna.brown@utsouthwestern.edu
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Rekrytointi
- Cook Children's Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Reyes
- Puhelinnumero: 682-885-6589
- Sähköposti: anna.reyes@cookchildrens.org
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Baylor College of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Tracy Mosely
- Puhelinnumero: 832-822-3309
- Sähköposti: tlmosely@texaschildrens.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Rekrytointi
- Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
-
Ottaa yhteyttä:
- Kristyn Packer
- Puhelinnumero: 801-520-5106
- Sähköposti: kristyn.packer@hsc.utah.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Rekrytointi
- Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
-
Ottaa yhteyttä:
- Colleen Mann
- Puhelinnumero: 703-776-6485
- Sähköposti: colleen.mann@inova.org
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University
-
Ottaa yhteyttä:
- Akilah Pierre-Louis
- Sähköposti: akilah.pierrelouis1@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Lauren Bartlett
- Puhelinnumero: 503-583-2869
- Sähköposti: lrejman@uw.edu
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Seattle Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sharon McNamara
- Puhelinnumero: 206-987-3921
- Sähköposti: sharon.mcnamara@seattlechildrens.org
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Rekrytointi
- Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Joan Milton
- Puhelinnumero: 509-474-4323
- Sähköposti: joan.milton@providence.org
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26507
- Rekrytointi
- West Virginia University - Morgantown
-
Ottaa yhteyttä:
- Tammy Clark
- Puhelinnumero: 3042935264
- Sähköposti: tclark@hsc.wvu.edu
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Rekrytointi
- University of Wisconsin
-
Ottaa yhteyttä:
- Melanie Nelson
- Puhelinnumero: 608-265-4617
- Sähköposti: mnelson@pediatrics.wisc.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Suostumus
A. Osallistujalta tai osallistujan lailliselta huoltajalta saatu kirjallinen suostumus (ja tarvittaessa suostumus)
B. Haluaa ja pystyy noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollan vaatimuksia
Väestötiedot
A. ≥ 12-vuotias Visit 1:ssä
Lääketieteellinen historia
A. Hedelmällisessä iässä olevat henkilöt: eivät saa olla raskaana vierailulla 1 tai suunnittelevat raskautta 12 kuukauden tutkimusjakson aikana
Taudin historia
A. CF-diagnoosin dokumentointi, josta on osoituksena yksi tai useampi CF-fenotyypin mukainen kliininen piirre ja yksi tai useampi seuraavista kriteereistä:
- Hikikloridi ≥ 60 mekv/litra kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesitestillä (QPIT)
- Kaksi hyvin karakterisoitua sairautta aiheuttavaa patogeenistä varianttia CFTR-geenissä
tai
- Yksi hyvin karakterisoitu sairautta aiheuttava mutaatio ja toinen CFTR-variantti (jolla on vaihteleva tai karakterisoimaton sairauden aiheuttava potentiaali) ja hiki ≥ 30 mmol/l tutkimuksen sponsori-tutkijan luvalla
B. Kliinisesti vakaa ilman merkittäviä muutoksia terveydentilassa 28 päivän aikana ennen käyntiä 1 mukaan lukien
C. Hänellä ei ole keuhkonsiirtoa
Samanaikaiset lääkkeet
A. Ei geneettisesti kelvollinen CFTR-modulaattoriin tuotteen etiketin ohjeiden mukaan ja/tai CFTR-modulaattoria ei ole käytetty 28 päivään ennen käyntiä 1 ilman aikomusta aloittaa tai aloittaa uudelleen tutkimusjakson aikana
B. Tutkimuslääkettä ei käytetä 90 päivää ennen käyntiä 1 mukaan lukien
C. Ei tällä hetkellä osallistu interventiolääkkeen tai laitteen kokeeseen. Osallistuminen pitkäaikaisiin turvallisuusseurantatutkimuksiin (ilman annostelua uudelleen) ja/tai käyttäytymisinterventiotutkimuksiin on sallittu.
D. Uutta kroonista hoitoa (esim. ibuprofeeni, atsitromysiini, inhaloitava tobramysiini, Cayston®) ei aloiteta 28 päivää ennen käyntiä 1 mukaan lukien
E. Ei akuuttia antibioottien käyttöä (suun kautta, hengitettynä tai IV) tai akuuttia systeemisten kortikosteroidien käyttöä hengitystieoireiden hoitoon 28 päivän aikana ennen käyntiä 1 mukaan lukien
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ppFEV1:ssä 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos (standardipoikkeama) prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) mitattuna kliinisellä spirometrialla lähtötasosta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos CFQ-R-RD:ssä 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos (keskipoikkeama) kystisen fibroosin kysymyksessä - tarkistettu hengitystiealue (CFQ-R-RD) lähtötilanteesta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen.
CFQ-R-RD:n pisteet vaihtelevat 0–100.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos kotispirometriassa ppFEV1 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos (standardipoikkeama) prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) mitattuna kotispirometrialla lähtötasosta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen.
|
12 kuukautta
|
|
LCI:n muutos 2,5 % 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos (standardipoikkeama) keuhkojen puhdistumaindeksissä (LCI) laskettuna 1/40 N2:n lopun hengityksen aloituskonsentraatiosta (LCI 2,5 %) mitattuna moninkertaisella hengityksen huuhtoutumisella (MBW) lähtötasosta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen.
|
12 kuukautta
|
|
LCI:n muutos 5 % 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos (standardipoikkeama) keuhkojen puhdistumaindeksissä (LCI) laskettuna 1/20:na N2:n lopun hengityksen aloituskonsentraatiosta (LCI 5 %) mitattuna moninkertaisella hengityshuuhdolla (MBW) lähtötasosta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen.
|
12 kuukautta
|
|
Absoluuttinen 12 kuukauden muutos Oma asiakaskeskus -indeksissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos (standardipoikkeama) mukosiliaarisen puhdistuman (MCC) indeksissä MCC-menettelyn mukaan gamma-skintigrafiaa kohden lähtötasosta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen.
|
12 kuukautta
|
|
Suhteellinen 12 kuukauden muutos Oma asiakaskeskus -indeksissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Mukosiliaarisen puhdistuman (MCC) indeksin keskimääräinen muutos (standardipoikkeama) MCC-menetelmällä gamma-skintigrafiaa kohden lähtötilanteesta 12 kuukauteen lähtötilanteen jälkeen jaettuna lähtötason MCC-indeksillä.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
- Päätutkija: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
- Päätutkija: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
- Päätutkija: Felix Ratjen, MD, University of Toronto
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REACH-OB-23
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis