Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forskningsundersøgelse for at fremme CF Therapeutics Pipeline for mennesker uden modulatorer

25. september 2025 opdateret af: Nicole Hamblett

REACH-undersøgelsen er for personer med CF, som ikke tager cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) modulatorer. Målet med REACH-undersøgelsen er at indsamle forskningsdata, herunder sundhedsdata og prøver, fra personer med CF, som ikke tager CFTR-modulatorer. Disse data kan bruges til at informere CF-forskning, hjælpe med at designe kliniske CF-forsøg og støtte udviklingen af ​​nye behandlinger til mennesker med CF, som ikke tager CFTR-modulatorer.

Et andet mål med denne undersøgelse er at lære om forskningsinvolvering for mennesker med CF, som ikke tager CFTR-modulatorer, engagere dem i forskning og give dem mulighed for at lære om, hvad der er involveret i at deltage i en CF-forskningsundersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Mennesker med cystisk fibrose (pwCF), som ikke er genetisk berettigede og/eller ikke tager cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) modulatorer, står i øjeblikket over for et fremtidigt helbred, der er betydeligt anderledes end de cirka 90 % af pwCF i USA, der nyder godt af CFTR-modulatorer. Nye behandlinger er ved at blive avanceret for pwCF, som er genetisk uegnede eller ikke tager CFTR-modulatorer, og disse terapier vil omfatte både nukleinsyrebaserede terapier (NABT'er) for at afhjælpe den underliggende defekt i CFTR og symptomatiske terapier rettet mod at målrette symptomerne på CF. En central bekymring for denne begrænsede og underbetjente patientpopulation er at kunne fremme flere terapeutiske programmer parallelt. For at fuldføre disse undersøgelser skal CF-forskere være i stand til at nå dette samfund effektivt og samtidig fremme brugen af ​​innovative forsøgsdesigns.

REACH-undersøgelsen er et prospektivt, longitudinelt, observationsstudie for at opnå forskningskvalitet (dvs. overvåget forskning) CF-resultatdata. Primære endepunkter for kernestudiet (indsamlet på tværs af alle undersøgelsesdeltagere) er tilpasset de forventede endepunkter for kliniske forsøgsresultater, der er nødvendige i den overordnede udvikling af behandlinger til CF-populationen, der ikke er i stand til at drage fordel af CFTR-modulatorer. Denne undersøgelse vil også omfatte delstudier for at opnå specialiserede foranstaltninger, som kan hjælpe med at informere om effektivitets- og sikkerhedsevalueringer af nye behandlinger ved at levere CF-kontroldata. Endelig søger denne undersøgelse også at vurdere forskningsanmodning og forskningsdeltagelse for CF-populationen, som er modulator-ukvalificeret eller ikke tager modulatorer. De observationsdata, der er indsamlet i denne undersøgelse, kan bruges til at karakterisere denne CF-population, udvikle innovative forsøgsdesigns, til sammenligning ved evaluering af nye eller eksperimentelle CF-terapier og/eller i CF-forskning.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

400

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of California San Diego
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Kontakt:
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • Telefonnummer: 305-243-5545
          • E-mail: yiw2@miami.edu
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Rekruttering
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Rekruttering
        • Tampa General Hospital
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • Kontakt:
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Rekruttering
        • Augusta University
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • Rekruttering
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40506
        • Rekruttering
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70001
        • Rekruttering
        • Tulane University
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Ikke rekrutterer endnu
        • John Hopkins Hospital
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Rekruttering
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • E-mail: cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 69198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Kontakt:
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Rekruttering
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Rekruttering
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Rekruttering
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medical Center
        • Kontakt:
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Rekruttering
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26507
        • Rekruttering
        • West Virginia University - Morgantown
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer med CF, som ikke er berettigede og/eller ikke tager en godkendt CFTR-modulator, og som ikke modtager en undersøgelsesterapi.

Beskrivelse

Samtykke

A. Skriftligt informeret samtykke (og samtykke, når det er relevant) indhentet fra deltageren eller deltagerens juridiske værge

B. Er villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav

Demografi

A. ≥ 12 år ved besøg 1

Medicinsk historie

A. For personer i den fødedygtige alder: må ikke være gravide ved besøg 1 eller planlægge at blive gravide i løbet af den 12-måneders undersøgelsesperiode

Sygdomshistorie

A. Dokumentation af en CF-diagnose som dokumenteret af et eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF-fænotypen og et eller flere af følgende kriterier:

  • Svedklorid ≥ 60 mEq/liter ved kvantitativ pilocarpiniontoforesetest (QPIT)
  • To velkarakteriserede sygdomsfremkaldende patogene varianter i CFTR-genet

eller

  • En velkarakteriseret sygdomsfremkaldende mutation og en anden CFTR-variant (med variabelt eller ukarakteriseret sygdomsfremkaldende potentiale) og sved ≥ 30 mmol/liter med tilladelse fra undersøgelsens sponsor-investigatorer

B. Klinisk stabil uden væsentlige ændringer i helbredsstatus inden for de 28 dage før og inklusive besøg 1

C. Har ikke en historie med lungetransplantation

Samtidig medicinering

A. Ikke genetisk berettiget til en CFTR-modulator i henhold til produktetikettens indikationer og/eller ingen brug af CFTR-modulator i 28 dage før besøg 1 uden hensigt om at starte eller genstarte i løbet af undersøgelsesperioden

B. Ingen brug af et forsøgslægemiddel inden for 90 dage før og inklusive besøg 1

C. Deltager ikke i øjeblikket i et interventionelt lægemiddel- eller udstyrsforsøg. Deltagelse i langsigtede sikkerhedsopfølgningsundersøgelser (uden gentagelse) og/eller adfærdsmæssige interventionsforsøg er tilladt.

D. Ingen påbegyndelse af ny kronisk behandling (f.eks. ibuprofen, azithromycin, inhaleret tobramycin, Cayston®) inden for 28 dage før og inklusive besøg 1

E. Ingen akut brug af antibiotika (oral, inhaleret eller IV) eller akut brug af systemiske kortikosteroider til luftvejssymptomer inden for 28 dage før og inklusive besøg 1

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ppFEV1 efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring (standardafvigelse) i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) målt ved klinikspirometri fra baseline til 12 måneder efter baseline.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i CFQ-R-RD efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring (standardafvigelse) i Cystisk Fibrose-spørgsmålet - Revideret respiratorisk domæne (CFQ-R-RD) fra baseline til 12 måneder efter baseline. Resultaterne for CFQ-R-RD varierer fra 0 til 100.
12 måneder
Ændring i hjemmespirometri ppFEV1 efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring (standardafvigelse) i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) målt ved hjemmespirometri fra baseline til 12 måneder efter baseline.
12 måneder
Ændring i LCI 2,5 % efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring (standardafvigelse) i lungeclearance-indeks (LCI) beregnet som 1/40 af startende slut-tidal koncentration af N2 (LCI 2,5%) målt ved multiple breath wasout (MBW) fra baseline til 12 måneder efter baseline.
12 måneder
Ændring i LCI 5 % efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring (standardafvigelse) i lungeclearance-indeks (LCI) beregnet som 1/20 af startende slut-tidal koncentration af N2 (LCI 5%) målt ved multiple breath wasout (MBW) fra baseline til 12 måneder efter baseline.
12 måneder
Absolut 12-måneders ændring i MCC-indeks
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring (standardafvigelse) i mucociliær clearance (MCC)-indeks som ved MCC-proceduren pr. gamma-scintigrafi fra baseline til 12 måneder efter baseline.
12 måneder
Relativ 12-måneders ændring i MCC-indeks
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring (standardafvigelse) i mucociliær clearance (MCC)-indeks som ved MCC-proceduren pr. gamma-scintigrafi fra baseline til 12 måneder efter baseline divideret med baseline-MCC-indekset.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nicole Hamblett

Samarbejdspartnere

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
  • Ledende efterforsker: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Ledende efterforsker: Felix Ratjen, MD, University of Toronto

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

14. august 2029

Studieafslutning (Anslået)

14. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

17. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • REACH-OB-23

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner