Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badawcze mające na celu udoskonalenie terapii CF dla osób bez modulatorów

25 września 2025 zaktualizowane przez: Nicole Hamblett

Badanie REACH przeznaczone jest dla osób chorych na mukowiscydozę, które nie przyjmują modulatorów transbłonowego regulatora przewodnictwa w mukowiscydozie (CFTR). Celem badania REACH jest zebranie danych badawczych, w tym danych dotyczących stanu zdrowia i próbek, od osób chorych na mukowiscydozę, które nie przyjmują modulatorów CFTR. Dane te mogą zostać wykorzystane do celów badań nad mukowiscydozą, pomóc w projektowaniu badań klinicznych nad mukowiscydozą i wspierać rozwój nowych metod leczenia osób chorych na mukowiscydozę, które nie przyjmują modulatorów CFTR.

Kolejnym celem tego badania jest poznanie zaangażowania badawczego osób chorych na mukowiscydozę, które nie przyjmują modulatorów CFTR, zaangażowanie ich w badania i umożliwienie im poznania, z czym wiąże się udział w badaniu badawczym dotyczącym CF.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Osoby chore na mukowiscydozę (pwCF), które nie kwalifikują się genetycznie i/lub nie przyjmują modulatorów przezbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR), obecnie borykają się z przyszłym stanem zdrowia, który znacznie różni się od około 90% pwCF w Stanach Zjednoczonych, które korzystają z modulatorów CFTR. Opracowywane są nowe metody leczenia pwCF, które nie kwalifikują się genetycznie lub nie przyjmują modulatorów CFTR. Terapie te będą obejmować zarówno terapie oparte na kwasach nukleinowych (NABT), mające zaradzić podstawowemu defektowi CFTR, jak i terapie objawowe mające na celu złagodzenie objawów CF. Kluczową troską tej ograniczonej i niedostatecznie obsługiwanej populacji pacjentów jest możliwość równoległego rozwijania wielu programów terapeutycznych. Aby ukończyć te badania, badacze CF będą musieli skutecznie dotrzeć do tej społeczności, promując jednocześnie stosowanie innowacyjnych projektów badań.

Badanie REACH jest prospektywnym, podłużnym badaniem obserwacyjnym mającym na celu uzyskanie danych dotyczących wyników CF o jakości badawczej (tj. badań monitorowanych). Pierwszorzędowe punkty końcowe wyniku badania podstawowego (zebrane wśród wszystkich uczestników badania) są zgodne z przewidywanymi punktami końcowymi wyniku badania klinicznego, niezbędnymi do ogólnego opracowania terapii dla populacji chorych na mukowiscydozę, która nie może odnieść korzyści ze stosowania modulatorów CFTR. Badanie to obejmie także badania cząstkowe mające na celu uzyskanie specjalistycznych środków, które mogą pomóc w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa nowych terapii poprzez dostarczenie danych kontrolnych dotyczących mukowiscydozy. Wreszcie, badanie to ma również na celu ocenę pozyskiwania zamówień na badania i udziału w badaniach populacji CF, która nie kwalifikuje się do modulatora lub nie przyjmuje modulatorów. Dane obserwacyjne zebrane w ramach tego badania można wykorzystać do scharakteryzowania populacji chorych na mukowiscydozę, opracowania innowacyjnych projektów badań, do celów porównawczych przy ocenie nowych lub eksperymentalnych terapii na mukowiscydozę i/lub w badaniach nad mukowiscydozą.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

400

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Rekrutacyjny
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of California San Diego
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • Rekrutacyjny
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami
        • Kontakt:
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • Numer telefonu: 305-243-5545
          • E-mail: yiw2@miami.edu
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Rekrutacyjny
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Rekrutacyjny
        • Tampa General Hospital
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • Kontakt:
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Rekrutacyjny
        • Augusta University
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
        • Rekrutacyjny
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
        • Rekrutacyjny
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70001
        • Rekrutacyjny
        • Tulane University
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • John Hopkins Hospital
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • Rekrutacyjny
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • E-mail: cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 69198
        • Rekrutacyjny
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Kontakt:
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Rekrutacyjny
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Rekrutacyjny
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Rekrutacyjny
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Rekrutacyjny
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Rekrutacyjny
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
        • Rekrutacyjny
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington Medical Center
        • Kontakt:
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Rekrutacyjny
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26507
        • Rekrutacyjny
        • West Virginia University - Morgantown
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby chore na mukowiscydozę, które nie kwalifikują się i/lub nie przyjmują zatwierdzonego modulatora CFTR i które nie otrzymują terapii eksperymentalnej.

Opis

Zgoda

A. Pisemna świadoma zgoda (i zgoda, jeśli ma to zastosowanie) uzyskana od uczestnika lub jego prawnego opiekuna

B. Chce i jest w stanie przestrzegać harmonogramu wizyty studyjnej i innych wymagań protokołu

Demografia

A. ≥ 12 lat podczas pierwszej wizyty

Historia medyczna

A. Osoby w wieku rozrodczym: nie mogą być w ciąży podczas wizyty 1 ani planować zajścia w ciążę w ciągu 12-miesięcznego okresu badania

Historia choroby

A. Dokumentacja rozpoznania mukowiscydozy potwierdzona jedną lub większą liczbą cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy oraz jednym lub większą liczbą następujących kryteriów:

  • Chlorki w pocie ≥ 60 mEq/litr w ilościowym teście jontoforezy pilokarpinowej (QPIT)
  • Dwa dobrze scharakteryzowane chorobotwórcze warianty patogenne w genie CFTR

Lub

  • Jedna dobrze scharakteryzowana mutacja powodująca chorobę i drugi wariant CFTR (ze zmiennym lub niescharakteryzowanym potencjałem chorobotwórczym) i pot ≥ 30 mmol/litr za zgodą badaczy-sponsora badania

B. Stabilny klinicznie, bez znaczących zmian w stanie zdrowia w ciągu 28 dni przed wizytą 1 włącznie

C. Nie miał w przeszłości przeszczepu płuc

Leki towarzyszące

A. Nie kwalifikuje się genetycznie do modulatora CFTR zgodnie ze wskazaniami na etykiecie produktu i/lub Nie używa się modulatora CFTR przez 28 dni przed wizytą 1 bez zamiaru rozpoczynania lub ponownego uruchamiania w okresie badania

B. Zakaz stosowania badanego leku w ciągu 90 dni przed wizytą 1 włącznie

C. Obecnie nie uczestniczy w interwencyjnym badaniu leku lub urządzenia. Dopuszczalny jest udział w długoterminowych badaniach kontrolnych dotyczących bezpieczeństwa (bez ponownego dawkowania) i/lub badaniach dotyczących interwencji behawioralnej.

D. Brak rozpoczynania nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, azytromycyna, tobramycyna wziewna, Cayston®) w ciągu 28 dni przed wizytą 1 włącznie

E. Brak ostrego stosowania antybiotyków (doustnych, wziewnych lub dożylnych) lub ostrego stosowania kortykosteroidów ogólnoustrojowych z powodu objawów ze strony układu oddechowego w ciągu 28 dni przed wizytą 1 i włącznie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ppFEV1 po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana (odchylenie standardowe) w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) mierzona metodą spirometrii w klinice od wartości wyjściowej do 12 miesięcy po wartości wyjściowej.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana CFQ-R-RD po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana (odchylenie standardowe) w pytaniu dotyczącym mukowiscydozy – poprawiona domena układu oddechowego (CFQ-R-RD) od wartości wyjściowej do 12 miesięcy po wartości wyjściowej. Wyniki dla CFQ-R-RD mieszczą się w zakresie od 0 do 100.
12 miesięcy
Zmiana w domowej spirometrii ppFEV1 po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana (odchylenie standardowe) w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) mierzona metodą spirometrii domowej od wartości wyjściowej do 12 miesięcy po wartości wyjściowej.
12 miesięcy
Zmiana LCI 2,5% po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana (odchylenie standardowe) wskaźnika klirensu płuc (LCI) obliczona jako 1/40 początkowego końcowo-wydechowego stężenia N2 (LCI 2,5%) mierzonego metodą wielokrotnego wypłukania oddechu (MBW) od wartości początkowej do 12 miesięcy po wartości wyjściowej.
12 miesięcy
Zmiana LCI 5% po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana (odchylenie standardowe) wskaźnika klirensu płuc (LCI) obliczona jako 1/20 początkowego końcowo-wydechowego stężenia N2 (LCI 5%) mierzonego metodą wielokrotnego wypłukania oddechu (MBW) od wartości początkowej do 12 miesięcy po wartości wyjściowej.
12 miesięcy
Bezwzględna 12-miesięczna zmiana Indeksu MCC
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana (odchylenie standardowe) wskaźnika klirensu śluzowo-rzęskowego (MCC) zgodnie z procedurą MCC na scyntygrafię gamma od wartości wyjściowej do 12 miesięcy po wartości wyjściowej.
12 miesięcy
Względna 12-miesięczna zmiana Indeksu MCC
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana (odchylenie standardowe) wskaźnika klirensu śluzowo-rzęskowego (MCC) według procedury MCC na scyntygrafię gamma od wartości wyjściowych do 12 miesięcy po wartości wyjściowej, podzielona przez wyjściowy wskaźnik MCC.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nicole Hamblett

Współpracownicy

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
  • Główny śledczy: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
  • Główny śledczy: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Główny śledczy: Felix Ratjen, MD, University of Toronto

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

14 sierpnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REACH-OB-23

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj