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조절제가 없는 사람들을 위한 CF 치료 파이프라인을 발전시키기 위한 연구 조사

2025년 9월 25일 업데이트: Nicole Hamblett

REACH 연구는 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절제(CFTR) 조절제를 복용하지 않는 CF 환자를 대상으로 합니다. REACH 연구의 목표는 CFTR 조절제를 복용하지 않는 CF 환자로부터 건강 데이터 및 표본을 포함한 연구 데이터를 수집하는 것입니다. 이 데이터는 CF 연구에 대한 정보를 제공하고 CF 임상 실험을 설계하는 데 도움을 주며 CFTR 조절제를 복용하지 않는 CF 환자를 위한 새로운 치료법 개발을 지원하는 데 사용될 수 있습니다.

이 연구의 또 다른 목표는 CFTR 조절제를 복용하지 않는 CF 환자의 연구 참여에 대해 알아보고 연구에 참여하며 CF 연구 참여와 관련된 사항에 대해 배울 수 있는 기회를 제공하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

유전적으로 부적격하거나 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절제(CFTR) 조절제를 복용하지 않는 낭포성 섬유증(pwCF) 환자는 현재 CFTR 조절제의 혜택을 받는 미국 pwCF의 약 90%와 상당히 다른 미래 건강에 직면해 있습니다. 유전적으로 부적격하거나 CFTR 조절제를 복용하지 않는 pwCF를 위한 새로운 치료법이 발전하고 있으며 이러한 치료법에는 CFTR의 근본적인 결함을 해결하기 위한 핵산 기반 치료법(NABT)과 CF 증상을 표적으로 삼는 대증 치료법이 모두 포함됩니다. 이렇게 제한적이고 서비스가 부족한 환자 집단의 주요 관심사는 여러 치료 프로그램을 동시에 발전시킬 수 있다는 것입니다. 이러한 연구를 완료하려면 CF 연구자는 이 커뮤니티에 효과적으로 접근하는 동시에 혁신적인 시험 설계의 사용을 촉진할 수 있어야 합니다.

REACH 연구는 연구 품질(예: 모니터링 연구) CF 결과 데이터를 얻기 위한 전향적, 종단적, 관찰 연구입니다. 핵심 연구의 1차 결과 종점(모든 연구 참가자에 걸쳐 수집됨)은 CFTR 조절제의 혜택을 받을 수 없는 CF 집단을 위한 전반적인 치료법 개발에 필요한 예상 임상 시험 결과 종점과 일치합니다. 이 연구에는 CF 제어 데이터를 제공함으로써 새로운 치료법의 효능 및 안전성 평가에 도움이 될 수 있는 전문적인 측정 방법을 얻기 위한 하위 연구도 포함될 것입니다. 마지막으로, 이 연구는 또한 조절제 부적격 또는 조절제를 복용하지 않는 CF 모집단에 대한 연구 권유 및 연구 참여를 평가하려고 합니다. 본 연구에서 수집된 관찰 데이터는 CF 모집단의 특성을 파악하고, 혁신적인 시험 설계를 개발하고, 새로운 또는 실험적인 CF 치료법을 평가할 때 및/또는 CF 연구에서 비교하는 데 사용될 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

400

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • 연락하다:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • 모병
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • 연락하다:
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • 아직 모집하지 않음
        • University of California San Diego
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • 연락하다:
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Stanford University Medical Center
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • 모병
        • University of California, San Francisco - Peds Center
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California, San Francisco - Adult Center
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
      • Denver, Colorado, 미국, 80206
        • 모병
        • National Jewish Health
        • 연락하다:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University of Miami
        • 연락하다:
          • Ylber (Ivan) Whitaker
          • 전화번호: 305-243-5545
          • 이메일: yiw2@miami.edu
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • 모병
        • Central Florida Pulmonary Group
        • 연락하다:
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • 모병
        • Tampa General Hospital
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 모병
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
        • 연락하다:
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • 모병
        • Augusta University
        • 연락하다:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83702
        • 모병
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Hospital for Children
        • 연락하다:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center
        • 연락하다:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40506
        • 모병
        • University of Kentucky
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • 전화번호: 859-218-4810
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, 미국, 70001
        • 모병
        • Tulane University
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • 아직 모집하지 않음
        • John Hopkins Hospital
        • 연락하다:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital
        • 연락하다:
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • 모병
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • 연락하다:
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • 모병
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • 연락하다:
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 모병
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • 연락하다:
          • CF Trials Contact University of Minnesota, Participant Contact
          • 이메일: cftrials@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University School of Medicine
        • 연락하다:
    • Montana
      • Billings, Montana, 미국, 59101
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 69198
        • 모병
        • University of Nebraska Medical Center
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, 미국, 07960
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14203
        • 아직 모집하지 않음
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • 연락하다:
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11042
        • 모병
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • 연락하다:
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • 연락하다:
      • Rochester, New York, 미국, 14642
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • 모병
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • 연락하다:
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 아직 모집하지 않음
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
        • 연락하다:
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • 모병
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
      • Dayton, Ohio, 미국, 45404
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health & Sciences University
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • 모병
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • 연락하다:
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 연락하다:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모병
        • Medical University of South Carolina
        • 연락하다:
      • Columbia, South Carolina, 미국, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 연락하다:
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • 모병
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • 연락하다:
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • 모병
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • 연락하다:
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
      • Houston, Texas, 미국, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • 모병
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22031
        • 모병
        • Inova L.J. Murphy Pediatric CF Program
        • 연락하다:
      • Richmond, Virginia, 미국, 23219
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • 모병
        • University of Washington Medical Center
        • 연락하다:
          • Lauren Bartlett
          • 전화번호: 503-583-2869
          • 이메일: lrejman@uw.edu
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
      • Spokane, Washington, 미국, 99204
        • 모병
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Clinic
        • 연락하다:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국, 26507
        • 모병
        • West Virginia University - Morgantown
        • 연락하다:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

부적격 및/또는 승인된 CFTR 조절제를 복용하지 않고 연구 요법을 받고 있지 않은 CF 환자.

설명

동의

A. 참가자 또는 참가자의 법적 보호자로부터 서면 동의(및 해당되는 경우 승인)를 받았습니다.

B. 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

인구통계

A. 1차 방문 시 ≥ 12세

병력

A. 가임기인 경우: 1차 방문 시 임신하지 않았거나 12개월 연구 기간 동안 임신할 계획이 있어야 합니다.

질병 이력

A. CF 표현형과 일치하는 하나 이상의 임상 특징 및 다음 기준 중 하나 이상으로 입증되는 CF 진단의 문서화:

  • 정량적 필로카르핀 이온삼투압 시험(QPIT)에 의한 땀 염화물 ≥ 60 mEq/liter
  • CFTR 유전자의 질병을 유발하는 두 가지 잘 특성화된 병원성 변이체

또는

  • 잘 특성화된 하나의 질병 유발 돌연변이와 두 번째 CFTR 변이(가변적이거나 특성화되지 않은 질병 유발 가능성이 있음) 및 연구 후원자-시험자의 허가를 받은 땀 ≥ 30mmol/ℓ

B. 1차 방문을 포함하여 방문 전 28일 이내에 건강 상태에 큰 변화가 없이 임상적으로 안정됨

다. 폐이식 병력이 없는 자

병용 약물

A. 제품 라벨 표시에 따라 유전적으로 CFTR 조절제에 적합하지 않음 및/또는 연구 기간 동안 시작 또는 재시작할 의도 없이 1차 방문 전 28일 동안 CFTR 조절제를 사용하지 않음

B. 1차 방문을 포함하여 90일 이내에 임상시험용 의약품을 사용하지 않음

씨. 현재 중재 약물 또는 장치 임상시험에 참여하고 있지 않습니다. 장기 안전성 추적 연구(재투여 없이) 및/또는 행동 중재 시험에 참여하는 것이 허용됩니다.

D. 방문 1을 포함하여 28일 이내에 새로운 만성 요법(예: 이부프로펜, 아지스로마이신, 흡입형 토브라마이신, Cayston®)을 시작하지 않음

E. 1차 방문 전 및 방문을 포함하여 28일 이내에 호흡기 증상에 대한 급성 항생제(경구, 흡입 또는 IV) 사용이나 전신 코르티코스테로이드의 급성 사용이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월 후 ppFEV1의 변화
기간: 12 개월
기준점부터 기준점 후 12개월까지 병원 내 폐활량 측정법으로 측정한 1초 강제 호기량(ppFEV1) 예측 백분율의 평균 변화(표준 편차)입니다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월 후 CFQ-R-RD의 변화
기간: 12 개월
낭포성 섬유증 질문 - 수정된 호흡기 영역(CFQ-R-RD)의 기준선에서 기준선 후 12개월까지의 평균 변화(표준 편차). CFQ-R-RD의 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
12 개월
12개월 후 가정 폐활량 측정 ppFEV1의 변화
기간: 12 개월
기준선부터 기준선 후 12개월까지 가정 폐활량측정법으로 측정한 1초 동안 예상 강제 호기량(ppFEV1)의 평균 변화(표준 편차)입니다.
12 개월
12개월에 LCI 2.5% 변화
기간: 12 개월
기준선부터 기준선 후 12개월까지 다중 호흡 세척(MBW)으로 측정한 N2 시작 호기말 농도(LCI 2.5%)의 1/40로 계산된 폐 청소 지수(LCI)의 평균 변화(표준 편차).
12 개월
12개월 후 LCI 5% 변화
기간: 12 개월
기준선부터 기준선 후 12개월까지 다중 호흡 세척(MBW)으로 측정한 시작 호기말 N2 농도(LCI 5%)의 1/20로 계산된 폐 청소 지수(LCI)의 평균 변화(표준 편차).
12 개월
MCC 지수의 12개월간 절대적인 변화
기간: 12 개월
기준선부터 기준선 후 12개월까지 감마 섬모조영술에 따른 MCC 절차에 따른 점액섬모 청소율(MCC) 지수의 평균 변화(표준 편차).
12 개월
MCC 지수의 12개월 상대적 변화
기간: 12 개월
기준선부터 기준선 후 12개월까지의 감마 섬모조영술에 따른 MCC 절차에 따른 점액섬모 청소율(MCC) 지수의 평균 변화(표준 편차)를 기준선 MCC 지수로 나눕니다.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nicole Hamblett

협력자

Washington University School of Medicine
University of Toronto
University of North Carolina, Chapel Hill
Florida State University
Cystic Fibrosis Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
  • 수석 연구원: Deepika Polineni, MD, MPH, Washington University School of Medicine
  • 수석 연구원: Scott Donaldson, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • 수석 연구원: Felix Ratjen, MD, University of Toronto

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 9월 18일

기본 완료 (추정된)

2029년 8월 14일

연구 완료 (추정된)

2029년 8월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 6월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 14일

처음 게시됨 (실제)

2024년 7월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 25일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • REACH-OB-23

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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