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小児の先行治療における単剤としてのエレクチニブ

2026年5月12日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital

フェーズ 2 小児に対する初期治療における単剤としてのエントレクチニブの研究

この臨床試験では、NTRK 1/2/3 または ROS1 融合、高悪性度神経膠腫、またはその他の中枢神経系 (CNS) 腫瘍を有する 3 歳未満の患者の治療において、エヌトレクチニブがどの程度効果があるかをテストします。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

第一目的

  • 3歳未満のNTRK1/2/3融合またはROS1融合高悪性度神経膠腫（HGG）患者（コホート1）の第一選択療法としてエヌトレクチニブを使用した場合の全体的な奏効率を決定する。

二次目標

  • 第一選択としてエヌトレクチニブで治療されたNTRK1/2/3またはROS1融合HGGを有する3歳未満の患者における2年および5年の無増悪生存期間（PFS）および全生存期間（OS）を推定する。治療（コホート 1）。
  • 第一選択療法としてエヌトレクチニブで治療された、NTRK1/2/3またはROS1融合HGGの3歳未満の患者における奏効期間（DOR）を推定すること（コホート1）。
  • NTRK1/2/3 または ROS1 融合 HGG 治療を受けた患者のうち、エヌトレクチニブによる治療が達成された後に 2 回目の手術を受け、全体切除が行われた患者の割合を全体および国および病院ごとに評価する (コホート 1)。
  • HGG 以外の NTRK1/2/3 または ROS1 融合 CNS 腫瘍を有する 3 歳未満の患者（コホート 2）に対して第一選択療法としてエヌトレクチニブを使用した場合の全体的な奏効率を説明する。
  • 第一選択療法としてエヌトレクチニブで治療されたHGG以外のNTRK1/2/3またはROS1融合CNS腫瘍を有する3歳未満の患者の2年および5年PFSおよびOSを推定する（コホート2） 。
  • 第一選択療法としてエヌトレクチニブで治療された、HGG以外のNTRK1/2/3またはROS1融合CNS腫瘍を有する3歳未満の患者の奏効期間（DOR）を推定すること（コホート2）。
  • HGG 以外の NTRK1/2/3 または ROS1 融合中枢神経系腫瘍を有する患者のうち、エヌトレクチニブによる治療が達成された後に 2 回目の手術を受け、全体切除が行われた患者の割合を全体および国および病院ごとに評価すること (コホート 2)。
  • エントレクチニブによる治療を受けた 3 歳未満の患者が経験した毒性について説明する (コホート 1 および 2)。
  • 研究のためにスクリーニングされ適格となった患者数と、登録されエントレクチニブで治療された患者数（コホート 1 および 2）を評価するため。
  • 最初の診断手術の時点からスクリーニングおよびこの研究への登録までの時間間隔（日）を測定する（コホート 1 および 2）。

この試験には 2 つのコホートがあります: コホート 1: NTRK1/2/3 または ROS1 融合高悪性度神経膠腫 (HGG) と診断された患者 コホート 2: NTRK1/2/3 または ROS1 融合中枢神経系腫瘍と診断された患者HGGよりも。

患者は、各サイクルの1～28日目に1日1回（QD）エヌトレクチニブを経腸投与される。 疾患の進行や許容できない毒性がない場合、治療は 28 日ごとに最大 24 サイクル繰り返されます。 エントレクチニブ開始前にブリッジ療法を必要とする患者は、1日目に1時間かけてシクロホスファミドを静脈内（IV）、1日目と2日目に1時間かけてエトポシドIV、2日目に1時間かけてカルボプラチンIV、フィルグラスチムを皮下（SC）またはIV、または3日目にペグフィルグラスチムSC。

エントレクチニブに対する反応が見られた場合、肉眼的全切除または大幅な減量が可能になる可能性があります。 外科的切除が行われ、肉眼的全摘出が達成された場合、手術前後を含めて24サイクルのエレクチニブ投与が完了する。

治療後、患者は5年間追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

52

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • 募集
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daniel Moreira, MD, MEd
        • コンタクト：
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、08270-070
        • 募集
        • Hospital Santa Marcelina
        • 主任研究者：
          • Sidnei Epelman, MD
        • コンタクト：
      • São Paulo、ブラジル、04039-001
        • 募集
        • GRAACC Hospital (Grupo de Apoio ao Adolescente e à Criança com Câncer)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andrea M. Cappellano, MD
    • São Paulo
      • Barretos、São Paulo、ブラジル、14784400
        • 募集
        • Hospital de Cancer de Barretos
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Thais J. Vampre, MD
  • ペルー
      • Lima、ペルー
        • 募集
        • Instituto Nacional de Enfermedades Neoplasicas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rosdali Coronado, MD
  • ヨルダン
      • Amman、ヨルダン、11941
        • 募集
        • King Hussein Cancer Center
        • コンタクト：
          • Nisreen Amayiri, MD
          • 電話番号：6376 (962 6) 5300460
          • メール：namayiri@khcc.jo
        • 主任研究者：
          • Nisreen Amayiri, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準: スクリーニング段階

  • 出生から診断時（外科的切除/生検日）3歳未満までの年齢
  • テント上区画に新たに診断された腫瘍と推定される参加者
  • 患者はRAPNO基準に基づいて測定可能な疾患を患っていなければなりません
  • 手術（切除または生検）から42日以内
  • 中央検査に利用可能な腫瘍組織
  • 親/保護者は、施設のガイドラインに従って書面によるインフォームド・コンセント文書を理解する能力があり、署名する意欲があること

除外基準: スクリーニング段階

  • 細胞傷害性化学療法または放射線療法への過去の曝露

選択基準: コホート 1

  • 患者は診断時（外科的切除/生検日）に3歳未満である必要があります。
  • 中央病理検査によって判定された、NTRK1/2/3またはROS1遺伝子融合を有する高悪性度神経膠腫（世界保健機関[WHO]グレードIIIまたはIV）
  • 患者は、RAPNO 基準で定義された測定可能な疾患を患っていなければなりません
  • 患者は診断時、化学療法、標的療法、免疫療法、細胞療法または放射線治療を受ける前に適格である。
  • 研究スクリーニングから 28 日以内
  • ランスキースコア ≥50% および最低余命 ≥ 12 週間
  • 神経障害は研究登録前の少なくとも7日間安定していなければなりません
  • ヘモグロビン ≥ 8 g/dL (登録前 7 日以内に輸血またはエリスロポエチンの使用なし)
  • 血小板数 ≥ 75,000/μL (登録前 7 日間以内に輸血なし)
  • 絶対好中球数 >1,000/μL
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) が正常値の上限 (ULN) の 2.5 倍以下
  • ビリルビン ≤ 1.5 x ULN

  • 適切な腎機能は、以下の年齢に基づく血清クレアチニン濃度によって定義されます。

    • 0～1歳未満: 0.5 mg/dL
    • 1歳以上2歳未満: 0.6 mg/dL
    • 2～3歳：0.8mg/dL
  • 心電図（ECG）によって定義される適切な心機能、フリデリシア補正QT間隔（QTc）≤ 450ミリ秒、および心エコー図の左室駆出率（LVEF）>50％
  • スクリーニングおよび登録の同意書への署名
  • 治療計画、計画された訪問、臨床検査、その他の研究手順に従う意欲と能力

選択基準: コホート 2

  • 患者は診断時（外科的切除/生検日）に3歳未満である必要があります。
  • 中央病理検査により判定された、NTRK1/2/3 または ROS1 遺伝子融合を保有する HGG 以外の CNS 腫瘍
  • 患者は、RAPNO 基準で定義された測定可能な疾患を患っていなければなりません
  • 患者は診断時、化学療法、標的療法、免疫療法、細胞療法または放射線治療を受ける前に適格である。
  • 研究スクリーニングから 28 日以内
  • ランスキースコア ≥50% および最低余命 ≥ 12 週間
  • 神経障害は、研究登録前の少なくとも 7 日間安定していなければなりません。
  • ヘモグロビン ≥ 8 g/dL (登録前 7 日以内に輸血またはエリスロポエチンの使用なし)
  • 血小板数 ≥ 75,000/μL (登録前 7 日間以内に輸血なし)。
  • 絶対好中球数 > 1,000/μL。
  • ALT および ALT が正常値の上限 (ULN) の 2.5 倍以下
  • ビリルビン ≤ 1.5 x ULN

  • 適切な腎機能は、以下の年齢に基づく血清クレアチニン濃度によって定義されます。

    • 0～1歳未満: 0.5 mg/dL
    • 1歳以上2歳未満: 0.6 mg/dL
    • 2～3歳：0.8mg/dL
  • QTc ≤ 450 ミリ秒および心エコー図の LVEF >50% で ECG によって定義される適切な心機能
  • スクリーニングおよび登録の同意書への署名
  • 治療計画、計画された訪問、臨床検査、その他の研究手順に従う意欲と能力

除外基準: コホート 1 および 2

  • -治験治療に耐える能力を損なう可能性がある、または治験手順や結果履歴に干渉する可能性がある臨床的に重大な医学的障害
  • 最近（3か月）の症候性うっ血性心不全の病歴
  • 既知の活動性の制御されていない感染症（細菌、真菌、またはウイルス）
  • 酵素誘発性抗てんかん薬 (EIAED) の投与を受ける
  • -化学療法（ブリッジング化学療法サイクルを除く）、標的療法、免疫療法、細胞療法、または放射線療法を含む、以前のがん治療
  • 同時に別の治験薬を受け入れること
  • 治療登録前2週間以内の手術
  • 治験薬の賦形剤に対する過敏症が知られている患者
  • 活動性の胃腸疾患または吸収不良障害（例、胃腸疾患） クローン病、潰瘍性大腸炎、短腸症候群）薬物の吸収を損なう可能性がある
  • 経腸的に薬を服用できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エレクチニブ療法、コホート 1 およびコホート 2

コホート 1: NTRK1/2/3 または ROS1 融合高悪性度神経膠腫 (HGG) と診断された 3 歳未満の患者は、詳細な説明に概要が記載されている治療を受けます。

コホート２：ＨＧＧ以外のＮＴＲＫ１／２／３融合またはＲＯＳ１融合ＣＮＳ腫瘍と診断された３歳未満の患者は、詳細な説明に概説されている治療を受ける。
薬：カルボプラチン
与えられた IV
他の名前：
  • パラプラチン®
薬：エトポシド
与えられた IV
他の名前：
  • VP-16
薬：エレクチニブ
経口投与（PO）または経腸投与
他の名前：
  • ロズリートレック
薬：シクロホスファミド
静脈内投与（IV）
他の名前：
  • シトキサン®
生物学的：G-CSF
皮下投与 (SQ) または IV
他の名前：
  • フィルグラスチム
生物学的：ペグフィルグラスチム
G-CSF の代わりに推奨されるブリッジ療法の一部として SQ が与えられます。
他の名前：
  • ノイラスタ
手順：手術
エントレクチニブに対する反応が見られた場合、肉眼的全切除または大幅な減量が可能になる可能性があります。
他の名前：
  • 外科的切除

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な奏効率 (ORR) (コホート 1)
時間枠：サイクル 4 後 (各サイクルは 28 日)。
ORR は、プロトコルで定義された評価時点で評価された部分応答または完全応答を示した患者の割合として定義されます。 全体的な反応は、予定された評価に基づいて中央画像検査によって決定されます。
サイクル 4 後 (各サイクルは 28 日)。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無増悪生存期間 (PFS) (コホート 1)
時間枠：2歳と5歳のとき
PFSは、プロトコール治療の開始から最初の事象（進行性疾患、何らかの原因による死亡）までの時間、または事象を起こしていない人の最後の追跡調査日までの時間として定義されます。 カプランマイヤー法を用いて記述します。
2歳と5歳のとき
全生存期間（OS）（コホート1）
時間枠：2歳と5歳のとき
OS は、診断日から何らかの原因による死亡日までの時間、または最後の追跡調査日までの時間として定義されます。 カプランマイヤー法を用いて記述します。
2歳と5歳のとき
奏効期間 (DOR) (コホート 1)
時間枠：最長5年
DOR は、最初の応答（部分的または完全）の日から進行または最後のフォローアップの日までの時間として定義されます。 中央時間として説明されます。
最長5年
2回目の手術を受ける患者（コホート1）
時間枠：最長5年
2回目の手術を受けた患者の割合。
最長5年
治療後に全切除を受ける患者（コホート1）
時間枠：最長5年
全身切除を受けた患者の割合。
最長5年
ORR (コホート 2)
時間枠：サイクル 4 後 (各サイクルは 28 日)。
ORR は、プロトコルで定義された評価時点で評価された部分応答または完全応答を示した患者の割合として定義されます。 全体的な反応は、予定された評価に基づいて中央画像検査によって決定されます。
サイクル 4 後 (各サイクルは 28 日)。
PFS (コホート 2)
時間枠：2歳と5歳のとき
PFSは、プロトコール治療の開始から最初の事象（進行性疾患、何らかの原因による死亡）までの時間、または事象を起こしていない人の最後の追跡調査日までの時間として定義されます。 カプランマイヤー法を用いて記述します。
2歳と5歳のとき
OS (コホート 2)
時間枠：2歳と5歳のとき
OS は、診断日から何らかの原因による死亡日までの時間、または最後の追跡調査日までの時間として定義されます。 カプランマイヤー法を用いて記述します。
2歳と5歳のとき
DOR (コホート 2)
時間枠：最長5年
DOR は、最初の応答（部分的または完全）の日から進行または最後のフォローアップの日までの時間として定義されます。 中央時間として説明されます。
最長5年
2回目の手術を受ける患者（コホート2）
時間枠：最長5年
2回目の手術を受けた患者の割合。 【期間：最長5年】
最長5年
治療後に全摘術を受ける患者（コホート2）
時間枠：最長5年
全身切除を受けた患者の割合。
最長5年
有害事象の発生率（コホート 1 および 2）
時間枠：最長5年
国立がん研究所有害事象共通用語基準 5.0 を使用して収集された、エントレクチニブを含む治療における有害事象の割合。
最長5年
スクリーニングを受けた患者数と登録および治療を受けた患者数（コホート 1 および 2）
時間枠：最長5年
スクリーニングされ研究の対象となる患者数に対する登録および治療を受けた患者の数の割合。
最長5年
最初の診断手術からスクリーニングおよび登録までの時間（コホート 1 および 2）
時間枠：最長5年
最初の手術からスクリーニングおよび研究への登録までの日数の中央値。
最長5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

St. Jude Children's Research Hospital

協力者

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • 主任研究者：Daniel Moreira, MD, MEd、St. Jude Children's Research Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年5月1日

一次修了 (推定)

2027年11月1日

研究の完了 (推定)

2032年11月1日

試験登録日

最初に提出

2024年7月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年7月25日

最初の投稿 (実際)

2024年7月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月12日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GLOBOTRK
  • NCI-2024-02977 (レジストリ識別子：NCI Clinical Trial Registration Program)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

出版された論文で分析された変数を含む個々の参加者の匿名化されたデータセットが利用可能になります（出版物に含まれる研究の主な目的または副次的な目的に関連して）。 プロトコル、統計解析計画、インフォームドコンセントなどの裏付け文書は、特定の研究の CTG Web サイトから入手できます。 公開された記事の生成に使用されたデータは、記事の公開時に利用可能になります。 個人レベルの匿名化データへのアクセスを求める調査官は、データ要求に対応する生物統計局のコンピューティング チーム (ClinTrialDataRequest@stjude.org) に連絡します。

IPD 共有時間枠

データは記事公開時に公開されます。

IPD 共有アクセス基準

データは、要求者の氏名、所属、要求されたデータセット、データが必要な時期などの情報を含む正式な要求に応じて研究者に提供されます。 情報として、主任統計学者と研究主任研究者には、一次結果データセットが要求されたことが通知されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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