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健康な参加者と鎌状赤血球症患者を対象とした ITU512 の第 I/II 相研究

2026年9月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

健康な参加者および鎌状赤血球症患者におけるITU512の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、有効性を調査する第I/II相臨床研究

この研究の目的は、ITU512 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および予備食品効果、ならびに ITU512 の胎児ヘモグロビン (HbF) 誘導能力を評価することです。 これは、健康な参加者および鎌状赤血球症（SCD）患者におけるITU512の潜在的な治療効果の最初の評価となる。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、成人健康参加者における単剤 ITU512 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および予備的な食品への影響、および安全性、忍容性、PK、鎌状赤血球症 (SCD) の青年および成人患者における PD、および ITU512 の有効性。 この研究は、健康な参加者を対象としたファーストインヒト第I相研究（パート1）と、SCD患者を対象とした第II相研究（パート2）で構成されています。

パート 1 は、パート 1A、パート 1B、パート 1C で構成されます。 パート 2 には拡張パートが含まれる場合があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

161

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals
  • 電話番号：+41613241111

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • University of Alabama Birmingham
        • 主任研究者：
          • Julie Kanter-Washko
        • コンタクト：
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33126
        • 完了
        • Quotient Sciences Sea View
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Boston Childrens Hospital
        • 主任研究者：
          • Matthew M Heeney
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • 募集
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Payal Desai
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27858
        • 募集
        • East Carolina University
        • 主任研究者：
          • Darla Liles
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Alexis A Thompson
        • コンタクト：
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • 募集
        • Lifespan
        • 主任研究者：
          • Patrick Mc Gann
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • UT Health Science Center
        • 主任研究者：
          • Modupe Idowu
        • コンタクト：
  • トルコ（Türkiye）
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara、Sihhiye-Altindag、トルコ（Türkiye）、06230
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Yuregir
      • Adana、Yuregir、トルコ（Türkiye）、01250
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

主な包含基準:

パート 1 (健康な参加者)

  • 18～55歳の健康な男性参加者および妊娠の可能性のない女性参加者
  • 病歴、身体検査、バイタルサイン、ECG、および臨床検査の研究者の評価によって判断された健康状態にある
  • 参加者は、スクリーニング時および最初のベースライン（入院時）の体重が少なくとも 50 kg であり、BMI が 18.0 ～ 32.0 の範囲内である必要があります。 kg/m2を含みます。

パート 2 (鎌状赤血球症)

- 鎌状赤血球症と診断された男性および女性の参加者

主な除外基準:

パート 1 (健康な参加者)

  • QTcF ≥ 450 ミリ秒 (3 回の平均値として)
  • 不整脈の歴史
  • -初回投与前2週間以内に回復しなかった重篤な疾患の病歴
  • 出産の可能性のある女性 (WOCBP)

パート 2 (鎌状赤血球症)

  • ヒドロキシ尿素/ヒドロキシカルバミド (HU/HC) の現在の使用
  • QTcF ≥ 450 ミリ秒 (3 回の平均値として)
  • 不整脈の歴史

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート 1A
パート 1A 健康な参加者
薬：ITU512
ITU512 は、研究開発中の経口低分子量 (LMW) 化合物です。
薬：プラセボ
ITU512 と同じように見え、同じ方法で与えられる不活性物質。 ITU512 の効果はプラセボと比較して評価されます。 プラセボは対照として設計されており、実際の効果はありません。
実験的：パート 1B
健康な参加者のパート 1B
薬：ITU512
ITU512 は、研究開発中の経口低分子量 (LMW) 化合物です。
薬：プラセボ
ITU512 と同じように見え、同じ方法で与えられる不活性物質。 ITU512 の効果はプラセボと比較して評価されます。 プラセボは対照として設計されており、実際の効果はありません。
実験的：パート 1C
パート 1C 健康な参加者
薬：ITU512
ITU512 は、研究開発中の経口低分子量 (LMW) 化合物です。
実験的：第2部A
鎌状赤血球症患者におけるパート2A
薬：ITU512
ITU512 は、研究開発中の経口低分子量 (LMW) 化合物です。
薬：プラセボ
ITU512 と同じように見え、同じ方法で与えられる不活性物質。 ITU512 の効果はプラセボと比較して評価されます。 プラセボは対照として設計されており、実際の効果はありません。
実験的：パート2B
鎌状赤血球症患者におけるパート2B
薬：ITU512
ITU512 は、研究開発中の経口低分子量 (LMW) 化合物です。
薬：プラセボ
ITU512 と同じように見え、同じ方法で与えられる不活性物質。 ITU512 の効果はプラセボと比較して評価されます。 プラセボは対照として設計されており、実際の効果はありません。
実験的：パート2C
鎌状赤血球症患者におけるオプションの延長
薬：ITU512
ITU512 は、研究開発中の経口低分子量 (LMW) 化合物です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 1A、パート 1B、パート 1C: AE および SAE の発生率
時間枠：最長約60日
AEとして認定および報告されたバイタルサイン、心電図（ECG）および臨床検査値の変化を含む、有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者の数。
最長約60日
パート 1A、パート 1B、パート 1C: AE のため投与中止
時間枠：最大30日間
AEにより投与を中止した参加者の数
最大30日間
第2A部、第2B部：有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：最大5か月
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を有する参加者の数。これには、バイタルサイン、心電図（ECG）、および有害事象として該当し報告される検査値の変化を含む。
最大5か月
パート2A、パート2B：投与中断および減量
時間枠：最大4か月
ITU512の投与中断または減量を行った参加者数
最大4か月
パート2A、パート2B：投与強度
時間枠：最大4ヶ月
ITU512の投与強度は、実際に投与された累積投与量と実際の曝露期間の比率として計算されます
最大4ヶ月
Part 2B: 胎児ヘモグロビン (HbF)%
時間枠：4ヶ月目
高性能液体クロマトグラフィー（HPLC）アッセイによる胎児ヘモグロビン（HbF）％の測定による胎児ヘモグロビン発現の評価
4ヶ月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 1A、パート 1B: ITU512 の血漿中濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：1日目の投与前から投与後144時間まで（パート1A）、および1日目および10日目の投与前から投与後24時間まで（パート1B）
ITU512 血漿濃度に基づいてノンコンパートメント法により計算された薬物動態 (PK) パラメーター
1日目の投与前から投与後144時間まで（パート1A）、および1日目および10日目の投与前から投与後24時間まで（パート1B）
パート 1A、パート 1B: ITU512 の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目の投与前から投与後144時間まで（パート1A）、および1日目および10日目の投与前から投与後24時間まで（パート1B）
ITU512血漿濃度に基づいてノンコンパートメント法により計算されたPKパラメーター
1日目の投与前から投与後144時間まで（パート1A）、および1日目および10日目の投与前から投与後24時間まで（パート1B）
パート 1A、パート 1B: ITU512 の最大血漿中濃度到達時間 (Tmax)
時間枠：1日目の投与前から投与後144時間まで（パート1A）、および1日目および10日目の投与前から投与後24時間まで（パート1B）
ITU512血漿濃度に基づいてノンコンパートメント法により計算されたPKパラメーター
1日目の投与前から投与後144時間まで（パート1A）、および1日目および10日目の投与前から投与後24時間まで（パート1B）
パート 1A、パート 1B: 腎クリアランス (CLr)
時間枠：1日目の投与前から投与後48時間まで（パート1A）、および1日目および10日目の投与前から投与後24時間まで（パート1B）
PK パラメータは、ITU512 尿濃度に基づいてノンコンパートメント法により計算されます。 腎クリアランス (CLr) は、AUC と、同じ期間に利用可能な尿中に排泄された薬物の量 (Ae) に基づいて決定できます。
1日目の投与前から投与後48時間まで（パート1A）、および1日目および10日目の投与前から投与後24時間まで（パート1B）
パート 1C: 時間 0 から ITU512 の最後の定量可能な濃度 (AUClast) の時間までの血漿濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：投与前から投与後144時間まで
ITU512血漿濃度に基づいてノンコンパートメント法により計算されたPKパラメーター
投与前から投与後144時間まで
パート 1C: ITU512 の時間 0 から無限大までの血漿濃度-時間曲線の下の面積 (AUCinf)
時間枠：投与前から投与後144時間まで
ITU512血漿濃度に基づいてノンコンパートメント法により計算されたPKパラメーター
投与前から投与後144時間まで
パート 1C: ITU512 の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前から投与後144時間まで
ITU512血漿濃度に基づいてノンコンパートメント法により計算されたPKパラメーター
投与前から投与後144時間まで
パート 1C: ITU512 の最大血漿濃度までの時間 (Tmax)
時間枠：投与前から投与後144時間まで
ITU512血漿濃度に基づいてノンコンパートメント法により計算されたPKパラメーター
投与前から投与後144時間まで
パート2A、パート2B：ITU512の血漿中濃度
時間枠：投与前から投与後4、6または8時間まで、月1および月2の第1日目
プラセボ非投与参加者において、検証済みの液体クロマトグラフィー・タンデム質量分析法（LC-MS/MS）により測定した血漿中のITU512濃度
投与前から投与後4、6または8時間まで、月1および月2の第1日目
パート2A、パート2B：ITU512の尿中濃度
時間枠：投与前から投与後4時間または8時間まで、月1の第1日目
プラセボ未投与の参加者において、LC-MS/MS法により測定された尿中ITU512濃度
投与前から投与後4時間または8時間まで、月1の第1日目
Part 2A: 胎児ヘモグロビン（HbF）%
時間枠：最大4ヶ月間
HPLCアッセイによる胎児ヘモグロビン（HbF）％の測定による胎児ヘモグロビン発現の評価
最大4ヶ月間
パート2A、パート2B：総ヘモグロビン（Hb）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大4か月
血液サンプルで測定された経時的な総ヘモグロビン（Hb）のベースラインからの変化
ベースライン、最大4か月
パート1A、パート1B、パート2A、パート2B：Fridericia補正ホルターQT間隔（QTcF）のベースラインからの変化
時間枠：最大4か月
リアルタイム12誘導安全性心電図が現地で収集・評価されます。 PKパラメータおよび／またはITU512濃度に対するQTcFのベースラインからの変化が評価されます
最大4か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年8月15日

一次修了 (推定)

2028年5月1日

研究の完了 (推定)

2030年3月19日

試験登録日

最初に提出

2024年7月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月6日

最初の投稿 (実際)

2024年8月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月8日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CITU512A12101
  • 2024-515696-35-00 (レジストリ識別子：CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。 この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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