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Eine Phase-I/II-Studie zu ITU512 bei gesunden Teilnehmern und Patienten mit Sichelzellenanämie

8. September 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine klinische Phase-I/II-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von ITU512 bei gesunden Teilnehmern und Patienten mit Sichelzellenanämie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und vorläufige Lebensmittelwirkung von ITU512 sowie die fetale Hämoglobin (HbF)-induzierende Kapazität von ITU512. Dies wird die erste Bewertung der potenziellen therapeutischen Wirkung von ITU512 bei gesunden Teilnehmern und Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) sein.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine globale, randomisierte Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und der vorläufigen Lebensmittelwirkung des Einzelwirkstoffs ITU512 bei erwachsenen gesunden Teilnehmern sowie der Sicherheit, Verträglichkeit, PK, PD und Wirksamkeit von ITU512 bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD). Die Studie besteht aus einer ersten Phase-I-Studie am Menschen (Teil 1) mit gesunden Teilnehmern und einer Phase-II-Studie (Teil 2) mit Patienten mit SCD.

Teil 1 besteht aus Teil 1A, Teil 1B und Teil 1C. Teil 2 kann einen Erweiterungsteil enthalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

161

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • Türkei (türkiye)
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Türkei (türkiye), 06230
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Türkei (türkiye), 01250
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • University of Alabama Birmingham
        • Hauptermittler:
          • Julie Kanter-Washko
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33126
        • Abgeschlossen
        • Quotient Sciences Sea View
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Rekrutierung
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Payal Desai
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27858
        • Rekrutierung
        • East Carolina University
        • Hauptermittler:
          • Darla Liles
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Alexis A Thompson
        • Kontakt:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rekrutierung
        • Lifespan
        • Hauptermittler:
          • Patrick Mc Gann
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Teil 1 (Gesunde Teilnehmer)

  • Gesunde männliche Teilnehmer und weibliche Teilnehmer im nicht gebärfähigen Alter zwischen 18 und 55 Jahren
  • Bei guter Gesundheit, wie durch die Beurteilung der Krankengeschichte, der körperlichen Untersuchung, der Vitalfunktionen, des EKG und der Labortests durch den Prüfer festgestellt
  • Die Teilnehmer müssen beim Screening und beim ersten Studienbeginn (Aufnahme) mindestens 50 kg wiegen und einen Body-Mass-Index (BMI) im Bereich von 18,0–32,0 haben kg/m2 inklusive.

Teil 2 (Sichelzellenanämie)

- Männliche und weibliche Teilnehmer mit der Diagnose Sichelzellenanämie

Wichtige Ausschlusskriterien:

Teil 1 (Gesunde Teilnehmer)

  • QTcF ≥ 450 ms (als Mittelwert der Dreifachbestimmungen)
  • Vorgeschichte von Arrhythmien
  • Vorgeschichte einer schwerwiegenden Krankheit, die nicht innerhalb von zwei (2) Wochen vor der ersten Dosierung abgeklungen ist
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP)

Teil 2 (Sichelzellenanämie)

  • Aktuelle Verwendung von Hydroxyharnstoff/Hydroxycarbamid (HU/HC)
  • QTcF ≥ 450 ms (als Mittelwert der Dreifachbestimmungen)
  • Vorgeschichte von Arrhythmien

Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1A
Teil 1A bei gesunden Teilnehmern
Arzneimittel: ITU512
ITU512 ist eine in der Erprobung befindliche, orale Verbindung mit niedrigem Molekulargewicht (LMW).
Arzneimittel: Placebo
Eine inaktive Substanz, die wie ITU512 aussieht und genauso verabreicht wird. Die Wirkung(en) von ITU512 werden im Vergleich zum Placebo bewertet. Placebos dienen der Kontrolle und haben keine wirkliche Wirkung.
Experimental: Teil 1B
Teil 1B bei gesunden Teilnehmern
Arzneimittel: ITU512
ITU512 ist eine in der Erprobung befindliche, orale Verbindung mit niedrigem Molekulargewicht (LMW).
Arzneimittel: Placebo
Eine inaktive Substanz, die wie ITU512 aussieht und genauso verabreicht wird. Die Wirkung(en) von ITU512 werden im Vergleich zum Placebo bewertet. Placebos dienen der Kontrolle und haben keine wirkliche Wirkung.
Experimental: Teil 1C
Teil 1C bei gesunden Teilnehmern
Arzneimittel: ITU512
ITU512 ist eine in der Erprobung befindliche, orale Verbindung mit niedrigem Molekulargewicht (LMW).
Experimental: Teil 2A
Teil 2A bei Patienten mit Sichelzellenanämie
Arzneimittel: ITU512
ITU512 ist eine in der Erprobung befindliche, orale Verbindung mit niedrigem Molekulargewicht (LMW).
Arzneimittel: Placebo
Eine inaktive Substanz, die wie ITU512 aussieht und genauso verabreicht wird. Die Wirkung(en) von ITU512 werden im Vergleich zum Placebo bewertet. Placebos dienen der Kontrolle und haben keine wirkliche Wirkung.
Experimental: Teil 2B
Teil 2B bei Patienten mit Sichelzellanämie
Arzneimittel: ITU512
ITU512 ist eine in der Erprobung befindliche, orale Verbindung mit niedrigem Molekulargewicht (LMW).
Arzneimittel: Placebo
Eine inaktive Substanz, die wie ITU512 aussieht und genauso verabreicht wird. Die Wirkung(en) von ITU512 werden im Vergleich zum Placebo bewertet. Placebos dienen der Kontrolle und haben keine wirkliche Wirkung.
Experimental: Teil 2C
Optionale Erweiterung bei Patienten mit Sichelzellenanämie
Arzneimittel: ITU512
ITU512 ist eine in der Erprobung befindliche, orale Verbindung mit niedrigem Molekulargewicht (LMW).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1A, Teil 1B, Teil 1C: Inzidenz von UEs und SUEs
Zeitfenster: Bis zu etwa 60 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE), einschließlich Veränderungen der Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme (EKGs) und Laborwerte, die als UE gelten und gemeldet werden.
Bis zu etwa 60 Tage
Teil 1A, Teil 1B, Teil 1C: Dosisabbruch wegen UE
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage
Anzahl der Teilnehmer, bei denen die Dosis aufgrund von Nebenwirkungen abgebrochen wurde
Bis zu 30 Tage
Teil 2A, Teil 2B: Inzidenz von AEs und SAEs
Zeitfenster: Bis zu 5 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUEs), einschließlich Veränderungen der Vitalzeichen, Elektrokardiogramme (EKGs) und Laborwerte, die als UEs qualifiziert und gemeldet wurden.
Bis zu 5 Monate
Teil 2A, Teil 2B: Dosisunterbrechungen und -reduktionen
Zeitfenster: Bis zu 4 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit Dosisunterbrechungen oder -reduktionen von ITU512
Bis zu 4 Monaten
Teil 2A, Teil 2B: Dosierungsintensität
Zeitfenster: Bis zu 4 Monaten
Die Dosisintensität von ITU512 wird als Verhältnis der tatsächlich erhaltenen kumulativen Dosis und der tatsächlichen Expositionsdauer berechnet
Bis zu 4 Monaten
Teil 2B: Fetales Hämoglobin (HbF)%
Zeitfenster: Monat 4
Bewertung der fetalen Hämoglobin-Expression durch Messung des fetalen Hämoglobins (HbF)% mittels Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC)-Assay
Monat 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1A, Teil 1B: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von ITU512
Zeitfenster: Von der Vordosis bis zu 144 Stunden nach der Dosis an Tag 1 (Teil 1A) und von der Vordosis bis zu 24 Stunden nach der Dosis an Tag 1 und Tag 10 (Teil 1B)
Pharmakokinetische (PK) Parameter, berechnet auf Basis der ITU512-Plasmakonzentrationen mit nicht-kompartimentellen Methoden
Von der Vordosis bis zu 144 Stunden nach der Dosis an Tag 1 (Teil 1A) und von der Vordosis bis zu 24 Stunden nach der Dosis an Tag 1 und Tag 10 (Teil 1B)
Teil 1A, Teil 1B: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von ITU512
Zeitfenster: Von der Vordosis bis zu 144 Stunden nach der Dosis an Tag 1 (Teil 1A) und von der Vordosis bis zu 24 Stunden nach der Dosis an Tag 1 und Tag 10 (Teil 1B)
PK-Parameter berechnet auf Basis der ITU512-Plasmakonzentrationen mit nicht-kompartimentellen Methoden
Von der Vordosis bis zu 144 Stunden nach der Dosis an Tag 1 (Teil 1A) und von der Vordosis bis zu 24 Stunden nach der Dosis an Tag 1 und Tag 10 (Teil 1B)
Teil 1A, Teil 1B: Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von ITU512
Zeitfenster: Von der Vordosis bis zu 144 Stunden nach der Dosis an Tag 1 (Teil 1A) und von der Vordosis bis zu 24 Stunden nach der Dosis an Tag 1 und Tag 10 (Teil 1B)
PK-Parameter berechnet auf Basis der ITU512-Plasmakonzentrationen mit nicht-kompartimentellen Methoden
Von der Vordosis bis zu 144 Stunden nach der Dosis an Tag 1 (Teil 1A) und von der Vordosis bis zu 24 Stunden nach der Dosis an Tag 1 und Tag 10 (Teil 1B)
Teil 1A, Teil 1B: Renale Clearance (CLr)
Zeitfenster: Von der Vordosis bis zu 48 Stunden nach der Dosis an Tag 1 (Teil 1A) und von der Vordosis bis zu 24 Stunden nach der Dosis an Tag 1 und Tag 10 (Teil 1B)
PK-Parameter wurden auf der Grundlage der ITU512-Urinkonzentrationen mit nicht-kompartimentellen Methoden berechnet. Die renale Clearance (CLr) kann auf der Grundlage der AUC und der Menge des im Urin ausgeschiedenen Arzneimittels (Ae) bestimmt werden, die für denselben Zeitraum verfügbar ist.
Von der Vordosis bis zu 48 Stunden nach der Dosis an Tag 1 (Teil 1A) und von der Vordosis bis zu 24 Stunden nach der Dosis an Tag 1 und Tag 10 (Teil 1B)
Teil 1C: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUClast) von ITU512
Zeitfenster: Von vor der Einnahme bis 144 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter berechnet auf Basis der ITU512-Plasmakonzentrationen mit nicht-kompartimentellen Methoden
Von vor der Einnahme bis 144 Stunden nach der Einnahme
Teil 1C: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUCinf) von ITU512
Zeitfenster: Von vor der Einnahme bis 144 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter berechnet auf Basis der ITU512-Plasmakonzentrationen mit nicht-kompartimentellen Methoden
Von vor der Einnahme bis 144 Stunden nach der Einnahme
Teil 1C: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von ITU512
Zeitfenster: Von vor der Einnahme bis 144 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter berechnet auf Basis der ITU512-Plasmakonzentrationen mit nicht-kompartimentellen Methoden
Von vor der Einnahme bis 144 Stunden nach der Einnahme
Teil 1C: Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von ITU512
Zeitfenster: Von vor der Einnahme bis 144 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter berechnet auf Basis der ITU512-Plasmakonzentrationen mit nicht-kompartimentellen Methoden
Von vor der Einnahme bis 144 Stunden nach der Einnahme
Teil 2A, Teil 2B: Plasmakonzentrationen von ITU512
Zeitfenster: Von vor der Dosis bis zu 4, 6 oder 8 Stunden nach der Dosis am Tag 1 im Monat 1 und Monat 2
ITU512-Konzentration im Plasma, bestimmt bei nicht mit Placebo behandelten Teilnehmern durch eine validierte Flüssigchromatographie mit Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode
Von vor der Dosis bis zu 4, 6 oder 8 Stunden nach der Dosis am Tag 1 im Monat 1 und Monat 2
Teil 2A, Teil 2B: Urinkonzentrationen von ITU512
Zeitfenster: Von der Prädosis bis zu 4 oder 8 Stunden nach der Dosis am Tag 1 im Monat 1
ITU512-Konzentration im Urin, bestimmt bei nicht mit Placebo behandelten Teilnehmern mittels einer LC-MS/MS-Methode
Von der Prädosis bis zu 4 oder 8 Stunden nach der Dosis am Tag 1 im Monat 1
Teil 2A: Fetales Hämoglobin (HbF)%
Zeitfenster: Bis zu 4 Monaten
Bewertung der Expression von fetalem Hämoglobin durch Messung des fetalen Hämoglobins (HbF)% mittels HPLC-Assay
Bis zu 4 Monaten
Teil 2A, Teil 2B: Veränderung des Gesamthämoglobins (Hb) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, bis zu 4 Monaten
Veränderung des Gesamthämoglobins (Hb) gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf, gemessen in Blutproben
Baseline, bis zu 4 Monaten
Teil 1A, Teil 1B, Teil 2A, Teil 2B: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fridericia-korrigierten Holter-QT-Intervall (QTcF)
Zeitfenster: Bis zu 4 Monaten
Echtzeit-12-Kanal-Sicherheits-EKGs werden lokal erfasst und ausgewertet. Die Änderung von QTcF im Vergleich zum Ausgangswert in Bezug auf PK-Parameter und/oder ITU512-Konzentrationen wird bewertet.
Bis zu 4 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

19. März 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CITU512A12101
  • 2024-515696-35-00 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren. Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Verfahren.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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