Vaiheen I/II tutkimus ITU512:sta terveillä osallistujilla ja potilailla, joilla on sirppisolutauti
tiistai 8. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Vaiheen I/II kliininen tutkimus ITU512:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa varten terveillä osallistujilla ja potilailla, joilla on sirppisolutauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ITU512:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja alustavaa ravinnon vaikutusta sekä ITU512:n sikiön hemoglobiinia (HbF) indusoivaa kykyä.
Tämä on ensimmäinen arvio ITU512:n mahdollisesta terapeuttisesta vaikutuksesta terveillä osallistujilla ja potilailla, joilla on sirppisolusairaus (SCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on maailmanlaajuinen, satunnaistettu, vaiheen I/II tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida yhden aineen ITU512:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja alustavaa ravinnon vaikutusta aikuisilla terveillä osallistujilla sekä turvallisuutta, siedettävyyttä, PK PD ja ITU512:n tehokkuus nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on sirppisolusairaus (SCD). Tutkimus koostuu ensimmäisen ihmisen vaiheen I tutkimuksesta (osa 1) terveillä osallistujilla ja vaiheen II tutkimuksesta (osa 2) SCD-potilailla.
Osa 1 koostuu osista 1A, 1B ja 1C. Osa 2 voi sisältää jatkoosan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
161
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 1-888-669-6682
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
Opiskelupaikat
-
-
Sihhiye-Altindag
-
Ankara, Sihhiye-Altindag, Turkki (Türkiye), 06230
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Turkki (Türkiye), 01250
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- University of Alabama Birmingham
-
Päätutkija:
- Julie Kanter-Washko
-
Ottaa yhteyttä:
- Emily Burke
- Puhelinnumero: +1 205 801 3411
- Sähköposti: eduke@uabmc.edu
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33126
- Valmis
- Quotient Sciences Sea View
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Rekrytointi
- Boston Childrens Hospital
-
Päätutkija:
- Matthew M Heeney
-
Ottaa yhteyttä:
- Nadia Tarhini
- Puhelinnumero: +1 617 355 4278
- Sähköposti: nadia.tarhini@childrens.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Rekrytointi
- Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
-
Ottaa yhteyttä:
- Sydney Marks
- Puhelinnumero: +1 980 442 2000
- Sähköposti: sydney.marks@advocatehealth.org
-
Päätutkija:
- Payal Desai
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
- Rekrytointi
- East Carolina University
-
Päätutkija:
- Darla Liles
-
Ottaa yhteyttä:
- Kelly Martin
- Sähköposti: martinke21@ecu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
Päätutkija:
- Alexis A Thompson
-
Ottaa yhteyttä:
- Avi Patel
- Puhelinnumero: +1 215 590 9959
- Sähköposti: patela67@chop.edu
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Rekrytointi
- Lifespan
-
Päätutkija:
- Patrick Mc Gann
-
Ottaa yhteyttä:
- Asher Dillman
- Puhelinnumero: +1 401 444 5328
- Sähköposti: adillmann@brownhealth.org
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- UT Health Science Center
-
Päätutkija:
- Modupe Idowu
-
Ottaa yhteyttä:
- Eyuel Baherey
- Sähköposti: Eyuel.L.Baherey@uth.tmc.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Osa 1 (Terveet osallistujat)
- Terveet miespuoliset osallistujat ja naispuoliset osallistujat, jotka eivät ole raskaana 18-55-vuotiaita
- Hyvässä kunnossa tutkijan arvioiden sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen, EKG:n ja laboratoriotestien perusteella
- Osallistujien tulee painaa vähintään 50 kg seulonnan ja ensimmäisen lähtötason (pääsy) aikana, ja heidän painoindeksinsä (BMI) on oltava välillä 18,0-32,0 kg/m2 mukaan lukien.
Osa 2 (Sirppisolutauti)
- Mies- ja naispuoliset osallistujat, joilla on sirppisolusairausdiagnoosi
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
Osa 1 (Terveet osallistujat)
- QTcF ≥ 450 ms (kolminkertaisena keskiarvona)
- Rytmihäiriöiden historia
- Aiempi merkittävä sairaus, joka ei ole parantunut kahden (2) viikon kuluessa ennen aloitusannostusta
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP)
Osa 2 (Sirppisolutauti)
- Hydroksiurean/hydroksikarbamidin (HU/HC) nykyinen käyttö
- QTcF ≥ 450 ms (kolminkertaisena keskiarvona)
- Rytmihäiriöiden historia
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1A
Osa 1A terveillä osallistujilla
|
ITU512 on tutkimuksessa käytettävä, oraalinen, matalan molekyylipainon (LMW) yhdiste.
Inaktiivinen aine, joka näyttää ja annetaan samalla tavalla kuin ITU512.
ITU512:n vaikutus(t) arvioidaan lumelääkkeeseen verrattuna.
Placebot on suunniteltu kontrolliksi, eikä niillä ole todellista vaikutusta.
|
|
Kokeellinen: Osa 1B
Osa 1B terveillä osallistujilla
|
ITU512 on tutkimuksessa käytettävä, oraalinen, matalan molekyylipainon (LMW) yhdiste.
Inaktiivinen aine, joka näyttää ja annetaan samalla tavalla kuin ITU512.
ITU512:n vaikutus(t) arvioidaan lumelääkkeeseen verrattuna.
Placebot on suunniteltu kontrolliksi, eikä niillä ole todellista vaikutusta.
|
|
Kokeellinen: Osa 1C
Osa 1C terveillä osallistujilla
|
ITU512 on tutkimuksessa käytettävä, oraalinen, matalan molekyylipainon (LMW) yhdiste.
|
|
Kokeellinen: Osa 2A
Osa 2A potilailla, joilla on sirppisoluanemia
|
ITU512 on tutkimuksessa käytettävä, oraalinen, matalan molekyylipainon (LMW) yhdiste.
Inaktiivinen aine, joka näyttää ja annetaan samalla tavalla kuin ITU512.
ITU512:n vaikutus(t) arvioidaan lumelääkkeeseen verrattuna.
Placebot on suunniteltu kontrolliksi, eikä niillä ole todellista vaikutusta.
|
|
Kokeellinen: Osa 2B
Osa 2B potilailla, joilla on sirppisoluanemia
|
ITU512 on tutkimuksessa käytettävä, oraalinen, matalan molekyylipainon (LMW) yhdiste.
Inaktiivinen aine, joka näyttää ja annetaan samalla tavalla kuin ITU512.
ITU512:n vaikutus(t) arvioidaan lumelääkkeeseen verrattuna.
Placebot on suunniteltu kontrolliksi, eikä niillä ole todellista vaikutusta.
|
|
Kokeellinen: Osa 2C
Vapaaehtoinen pidennys potilailla, joilla on sirppisolutaudin tauti
|
ITU512 on tutkimuksessa käytettävä, oraalinen, matalan molekyylipainon (LMW) yhdiste.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1A, osa 1B, osa 1C: AE ja SAE ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa noin 60 päivää
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE), mukaan lukien muutokset elintoimintoissa, EKG:issä ja laboratorioarvoissa, jotka hyväksytään ja raportoitiin haittavaikutuksiksi.
|
Jopa noin 60 päivää
|
|
Osa 1A, osa 1B, osa 1C: Annos lopetettu AE:n vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää
|
Niiden osallistujien määrä, joiden annos keskeytettiin haittavaikutusten vuoksi
|
Jopa 30 päivää
|
|
Osa 2A, Osa 2B: AE:iden ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Enintään 5 kuukautta
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi haittatapahtumia (AEs) ja vakavia haittatapahtumia (SAEs), mukaan lukien elintoimintojen, elektrokardiogrammien (ECG) ja laboratorioarvojen muutokset, jotka täyttävät ja raportoidaan haittatapahtumina.
|
Enintään 5 kuukautta
|
|
Osa 2A, Osa 2B: Annoksen keskeytykset ja vähennykset
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Osallistujamäärä, joilla ITU512:n annostus keskeytettiin tai vähennettiin
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
Osa 2A, Osa 2B: Annosintensiteetti
Aikaikkuna: Enintään 4 kuukautta
|
ITU512:n annosintensiteetti lasketaan todellisen kumulatiivisen saadun annoksen ja todellisen altistumiskeston suhteena
|
Enintään 4 kuukautta
|
|
Osa 2B: Sikiön hemoglobiini (HbF)%
Aikaikkuna: Kuukausi 4
|
Sikiön hemoglobiinin ilmentymisen arviointi mittaamalla sikiön hemoglobiinia (HbF)% korkean suorituskyvyn nestekromatografian (HPLC) menetelmällä
|
Kuukausi 4
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1A, osa 1B: ITU512:n plasmapitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 (osa 1A) ja ennen annosta 24 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10 (osa 1B)
|
Farmakokineettiset (PK) parametrit, jotka on laskettu ITU512-plasmakonsentraatioiden perusteella ei-osastomenetelmillä
|
Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 (osa 1A) ja ennen annosta 24 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10 (osa 1B)
|
|
Osa 1A, osa 1B: ITU512:n enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 (osa 1A) ja ennen annosta 24 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10 (osa 1B)
|
PK-parametrit laskettu ITU512-plasmakonsentraatioiden perusteella ei-osastomenetelmillä
|
Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 (osa 1A) ja ennen annosta 24 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10 (osa 1B)
|
|
Osa 1A, osa 1B: Aika ITU512:n huippupitoisuuteen plasmassa (Tmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 (osa 1A) ja ennen annosta 24 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10 (osa 1B)
|
PK-parametrit laskettu ITU512-plasmakonsentraatioiden perusteella ei-osastomenetelmillä
|
Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 (osa 1A) ja ennen annosta 24 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10 (osa 1B)
|
|
Osa 1A, osa 1B: Munuaispuhdistuma (CLr)
Aikaikkuna: Ennen annosta 48 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 (osa 1A) ja ennen annosta 24 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10 (osa 1B)
|
PK-parametrit laskettu ITU512-virtsan konsentraatioiden perusteella ei-osastomenetelmillä.
Munuaispuhdistuma (CLr) voidaan määrittää AUC:n ja virtsaan erittyneen lääkkeen määrän (Ae) perusteella, joka on saatavilla samana ajanjaksona.
|
Ennen annosta 48 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 (osa 1A) ja ennen annosta 24 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1 ja päivänä 10 (osa 1B)
|
|
Osa 1C: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 ITU512:n viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden (AUClast) ajankohtaan asti
Aikaikkuna: Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen
|
PK-parametrit laskettu ITU512-plasmakonsentraatioiden perusteella ei-osastomenetelmillä
|
Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen
|
|
Osa 1C: ITU512:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 äärettömään (AUCinf)
Aikaikkuna: Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen
|
PK-parametrit laskettu ITU512-plasmakonsentraatioiden perusteella ei-osastomenetelmillä
|
Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen
|
|
Osa 1C: ITU512:n enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen
|
PK-parametrit laskettu ITU512-plasmakonsentraatioiden perusteella ei-osastomenetelmillä
|
Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen
|
|
Osa 1C: Aika ITU512:n huippupitoisuuteen plasmassa (Tmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen
|
PK-parametrit laskettu ITU512-plasmakonsentraatioiden perusteella ei-osastomenetelmillä
|
Ennen annosta 144 tuntiin annoksen jälkeen
|
|
Osa 2A, Osa 2B: ITU512:n plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Esidoosista aina 4, 6 tai 8 tuntia annoksen jälkeen Päivä 1, Kuukausi 1 ja Kuukausi 2
|
ITU512:n pitoisuus plasmassa määritetty ei-placeboa saaneissa osallistujissa validoitulla nestekromatografian ja tandem-massaspektrometrian (LC-MS/MS) menetelmällä
|
Esidoosista aina 4, 6 tai 8 tuntia annoksen jälkeen Päivä 1, Kuukausi 1 ja Kuukausi 2
|
|
Osa 2A, Osa 2B: ITU512:n virtsapitoisuudet
Aikaikkuna: Ennalta annostuksesta aina 4 tai 8 tuntia annoksen jälkeen 1. päivänä 1. kuukaudessa
|
ITU512-pitoisuus virtsassa, määritetty lumelääkettä saamattomilla osallistujilla LC-MS/MS-menetelmällä
|
Ennalta annostuksesta aina 4 tai 8 tuntia annoksen jälkeen 1. päivänä 1. kuukaudessa
|
|
Osa 2A: Fetaalinen hemoglobiini (HbF)%
Aikaikkuna: Enintään 4 kuukautta
|
Sikiön hemoglobiinin ilmentymisen arviointi mittaamalla sikiön hemoglobiinia (HbF)% HPLC-menetelmällä
|
Enintään 4 kuukautta
|
|
Osa 2A, Osa 2B: Muutos kokonaishemoglobiinista (Hb) perusarvosta
Aikaikkuna: Alkuperäinen, jopa 4 kuukautta
|
Muutos perusarvosta kokonaishemoglobiinissa (Hb) ajan kuluessa, mitattuna verinäytteistä
|
Alkuperäinen, jopa 4 kuukautta
|
|
Osa 1A, Osa 1B, Osa 2A, Osa 2B: Muutos Friderician korjatun Holter QT-välin (QTcF) perusarvosta
Aikaikkuna: Enintään 4 kuukautta
|
Reaaliaikaiset 12-liittymän turvallisuus-EKG:t kerätään ja arvioidaan paikallisesti.
Muutosta QTcF:ssä verrattuna lähtötilanteeseen suhteessa PK-parametreihin ja/tai ITU512-pitoisuuksiin arvioidaan
|
Enintään 4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 15. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. toukokuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 19. maaliskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- CITU512A12101
- 2024-515696-35-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja.
Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella.
Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .