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Um estudo de fase I/II do ITU512 em participantes saudáveis ​​e pacientes com doença falciforme

8 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo clínico de fase I/II para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia do ITU512 em participantes saudáveis ​​e pacientes com doença falciforme

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e efeito alimentar preliminar do ITU512, bem como a capacidade de indução de hemoglobina fetal (HbF) do ITU512. Esta será a primeira avaliação do potencial efeito terapêutico do ITU512 em participantes saudáveis ​​e pacientes com doença falciforme (DF).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo global, randomizado, de Fase I/II para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e efeito alimentar preliminar do agente único ITU512 em participantes adultos saudáveis, e segurança, tolerabilidade, PK, PD e eficácia do ITU512 em pacientes adolescentes e adultos com doença falciforme (DF). O estudo consiste em um primeiro estudo de Fase I em humanos (Parte 1) em participantes saudáveis, e um estudo de Fase II (Parte 2) em pacientes com DF.

A Parte 1 será composta pela Parte 1A, Parte 1B e Parte 1C. A parte 2 pode incluir uma parte de extensão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

161

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama Birmingham
        • Investigador principal:
          • Julie Kanter-Washko
        • Contato:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
        • Concluído
        • Quotient Sciences Sea View
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Boston Childrens Hospital
        • Investigador principal:
          • Matthew M Heeney
        • Contato:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Recrutamento
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Payal Desai
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • Recrutamento
        • East Carolina University
        • Investigador principal:
          • Darla Liles
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Alexis A Thompson
        • Contato:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Recrutamento
        • Lifespan
        • Investigador principal:
          • Patrick Mc Gann
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • UT Health Science Center
        • Investigador principal:
          • Modupe Idowu
        • Contato:
  • Turquia (Türkiye)
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turquia (Türkiye), 06230
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Turquia (Türkiye), 01250
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critérios principais de inclusão:

Parte 1 (participantes saudáveis)

  • Participantes saudáveis ​​do sexo masculino e participantes do sexo feminino sem potencial para engravidar entre 18 e 55 anos de idade
  • Em boa saúde, conforme determinado pela avaliação do histórico médico, exame físico, sinais vitais, ECG e exames laboratoriais do investigador
  • Os participantes devem pesar pelo menos 50 kg na triagem e na primeira linha de base (admissão) e devem ter índice de massa corporal (IMC) na faixa de 18,0-32,0 kg/m2 inclusive.

Parte 2 (Doença Falciforme)

- Participantes do sexo masculino e feminino com diagnóstico de doença falciforme

Principais critérios de exclusão:

Parte 1 (participantes saudáveis)

  • QTcF ≥ 450 mseg (como valor médio de triplicados)
  • História de arritmias
  • História de doença significativa que não foi resolvida dentro de duas (2) semanas antes da dosagem inicial
  • Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP)

Parte 2 (Doença Falciforme)

  • Uso atual de hidroxiureia/hidroxicarbamida (HU/HC)
  • QTcF ≥ 450 mseg (como valor médio de triplicados)
  • História de arritmias

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1A
Parte 1A em participantes saudáveis
Medicamento: ITU512
ITU512 é um composto experimental, oral, de baixo peso molecular (LMW).
Medicamento: Placebo
Uma substância inativa que se parece e é administrada da mesma forma que ITU512. O(s) efeito(s) do ITU512 serão avaliados em relação ao placebo. Os placebos são concebidos como um controle e não têm efeito real.
Experimental: Parte 1B
Parte 1B em participantes saudáveis
Medicamento: ITU512
ITU512 é um composto experimental, oral, de baixo peso molecular (LMW).
Medicamento: Placebo
Uma substância inativa que se parece e é administrada da mesma forma que ITU512. O(s) efeito(s) do ITU512 serão avaliados em relação ao placebo. Os placebos são concebidos como um controle e não têm efeito real.
Experimental: Parte 1C
Parte 1C em participantes saudáveis
Medicamento: ITU512
ITU512 é um composto experimental, oral, de baixo peso molecular (LMW).
Experimental: Parte 2A
Parte 2A em doentes com doença falciforme
Medicamento: ITU512
ITU512 é um composto experimental, oral, de baixo peso molecular (LMW).
Medicamento: Placebo
Uma substância inativa que se parece e é administrada da mesma forma que ITU512. O(s) efeito(s) do ITU512 serão avaliados em relação ao placebo. Os placebos são concebidos como um controle e não têm efeito real.
Experimental: Parte 2B
Parte 2B em doentes com doença falciforme
Medicamento: ITU512
ITU512 é um composto experimental, oral, de baixo peso molecular (LMW).
Medicamento: Placebo
Uma substância inativa que se parece e é administrada da mesma forma que ITU512. O(s) efeito(s) do ITU512 serão avaliados em relação ao placebo. Os placebos são concebidos como um controle e não têm efeito real.
Experimental: Parte 2C
Extensão opcional em doentes com anemia falciforme
Medicamento: ITU512
ITU512 é um composto experimental, oral, de baixo peso molecular (LMW).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1A, Parte 1B, Parte 1C: Incidência de EAs e SAEs
Prazo: Até aproximadamente 60 dias
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs), incluindo alterações nos sinais vitais, eletrocardiogramas (ECGs) e valores laboratoriais qualificados e relatados como EAs.
Até aproximadamente 60 dias
Parte 1A, Parte 1B, Parte 1C: Dose descontinuada devido a EA
Prazo: Até 30 dias
Número de participantes com interrupção da dose devido a EAs
Até 30 dias
Parte 2A, Parte 2B: Incidência de AEs e SAEs
Prazo: Até 5 meses
Número de participantes com eventos adversos (AEs) e eventos adversos graves (SAEs), incluindo alterações em sinais vitais, eletrocardiogramas (ECGs) e valores laboratoriais qualificados e reportados como AEs.
Até 5 meses
Parte 2A, Parte 2B: Interrupções e reduções de dose
Prazo: Até 4 meses
Número de participantes com interrupções ou reduções de dose de ITU512
Até 4 meses
Parte 2A, Parte 2B: Intensidade de dose
Prazo: Até 4 meses
A intensidade de dose de ITU512 é calculada como a razão entre a dose cumulativa real recebida e a duração real da exposição
Até 4 meses
Parte 2B: Hemoglobina fetal (HbF)%
Prazo: Mês 4
Avaliação da expressão da hemoglobina fetal através da medição da hemoglobina fetal (HbF)% por ensaio de cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC)
Mês 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1A, Parte 1B: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC) de ITU512
Prazo: Da pré-dose até 144 horas pós-dose no Dia 1 (Parte 1A) e da pré-dose até 24 horas pós-dose no Dia 1 e Dia 10 (Parte 1B)
Parâmetros farmacocinéticos (PK) calculados com base nas concentrações plasmáticas ITU512 por métodos não compartimentais
Da pré-dose até 144 horas pós-dose no Dia 1 (Parte 1A) e da pré-dose até 24 horas pós-dose no Dia 1 e Dia 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: Concentração plasmática máxima (Cmax) de ITU512
Prazo: Da pré-dose até 144 horas pós-dose no Dia 1 (Parte 1A) e da pré-dose até 24 horas pós-dose no Dia 1 e Dia 10 (Parte 1B)
Parâmetros PK calculados com base nas concentrações plasmáticas ITU512 por métodos não compartimentais
Da pré-dose até 144 horas pós-dose no Dia 1 (Parte 1A) e da pré-dose até 24 horas pós-dose no Dia 1 e Dia 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: Tempo para concentração plasmática máxima (Tmax) de ITU512
Prazo: Da pré-dose até 144 horas pós-dose no Dia 1 (Parte 1A) e da pré-dose até 24 horas pós-dose no Dia 1 e Dia 10 (Parte 1B)
Parâmetros PK calculados com base nas concentrações plasmáticas ITU512 por métodos não compartimentais
Da pré-dose até 144 horas pós-dose no Dia 1 (Parte 1A) e da pré-dose até 24 horas pós-dose no Dia 1 e Dia 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: depuração renal (CLr)
Prazo: Da pré-dose até 48 horas pós-dose no Dia 1 (Parte 1A) e da pré-dose até 24 horas pós-dose no Dia 1 e Dia 10 (Parte 1B)
Parâmetros farmacocinéticos calculados com base nas concentrações urinárias ITU512 por métodos não compartimentais. A depuração renal (CLr) pode ser determinada com base na AUC e na quantidade de medicamento excretado na urina (Ae) disponível no mesmo período.
Da pré-dose até 48 horas pós-dose no Dia 1 (Parte 1A) e da pré-dose até 24 horas pós-dose no Dia 1 e Dia 10 (Parte 1B)
Parte 1C: Área sob a curva concentração plasmática-tempo desde o momento 0 até o momento da última concentração quantificável (AUClast) de ITU512
Prazo: Desde a pré-dose até 144 horas após a dose
Parâmetros PK calculados com base nas concentrações plasmáticas ITU512 por métodos não compartimentais
Desde a pré-dose até 144 horas após a dose
Parte 1C: Área sob a curva concentração plasmática-tempo do tempo 0 até o infinito (AUCinf) de ITU512
Prazo: Desde a pré-dose até 144 horas após a dose
Parâmetros PK calculados com base nas concentrações plasmáticas ITU512 por métodos não compartimentais
Desde a pré-dose até 144 horas após a dose
Parte 1C: Concentração plasmática máxima (Cmax) de ITU512
Prazo: Desde a pré-dose até 144 horas após a dose
Parâmetros PK calculados com base nas concentrações plasmáticas ITU512 por métodos não compartimentais
Desde a pré-dose até 144 horas após a dose
Parte 1C: Tempo para concentração plasmática máxima (Tmax) de ITU512
Prazo: Desde a pré-dose até 144 horas após a dose
Parâmetros PK calculados com base nas concentrações plasmáticas ITU512 por métodos não compartimentais
Desde a pré-dose até 144 horas após a dose
Parte 2A, Parte 2B: Concentrações plasmáticas de ITU512
Prazo: Desde antes da administração da dose até 4, 6 ou 8 horas após a administração da dose no Dia 1, no Mês 1 e no Mês 2
Concentração de ITU512 no plasma determinada em participantes não tratados com placebo através de um método validado de cromatografia líquida com espectrometria de massa em tandem (LC-MS/MS)
Desde antes da administração da dose até 4, 6 ou 8 horas após a administração da dose no Dia 1, no Mês 1 e no Mês 2
Parte 2A, Parte 2B: Concentrações urinárias de ITU512
Prazo: Desde antes da dose até 4 ou 8 horas após a dose no Dia 1 do Mês 1
Concentração de ITU512 na urina determinada em participantes não tratados com placebo por um método LC-MS/MS
Desde antes da dose até 4 ou 8 horas após a dose no Dia 1 do Mês 1
Parte 2A: Hemoglobina fetal (HbF)%
Prazo: Até 4 meses
Avaliação da expressão da hemoglobina fetal através da medição da hemoglobina fetal (HbF)% por ensaio de HPLC
Até 4 meses
Parte 2A, Parte 2B: Alteração desde o valor basal na hemoglobina total (Hb)
Prazo: Linha de base, até 4 meses
Variação em relação ao valor basal da hemoglobina total (Hb) ao longo do tempo medida em amostras de sangue
Linha de base, até 4 meses
Parte 1A, Parte 1B, Parte 2A, Parte 2B: Alteração em relação à linha de base no intervalo QT corrigido por Fridericia (QTcF) do Holter
Prazo: Até 4 meses
Os ECGs de segurança de 12 derivações em tempo real serão recolhidos e avaliados localmente. A alteração desde a linha de base em QTcF em relação aos parâmetros PK e/ou concentrações de ITU512 será avaliada
Até 4 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

19 de março de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

9 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CITU512A12101
  • 2024-515696-35-00 (Identificador de registro: CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados o acesso a dados de pacientes e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis. A disponibilidade dos dados deste ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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