Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de fase I/II de ITU512 en participantes sanos y pacientes con anemia de células falciformes

8 de septiembre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio clínico de fase I/II para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y eficacia de ITU512 en participantes sanos y pacientes con anemia de células falciformes

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y efecto alimentario preliminar de ITU512, así como la capacidad inductora de hemoglobina fetal (HbF) de ITU512. Esta será la primera evaluación del posible efecto terapéutico de ITU512 en participantes sanos y pacientes con anemia de células falciformes (SCD).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio global, aleatorizado, de fase I/II para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinamia (PD) y efecto alimentario preliminar de ITU512 como agente único en participantes adultos sanos, y seguridad, tolerabilidad, PK, PD y eficacia de ITU512 en pacientes adolescentes y adultos con anemia de células falciformes (SCD). El estudio consta de un primer estudio de Fase I (Parte 1) en humanos en participantes sanos y un estudio de Fase II (Parte 2) en pacientes con ECF.

La Parte 1 comprenderá la Parte 1A, la Parte 1B y la Parte 1C. La parte 2 puede incluir una parte de extensión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

161

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama Birmingham
        • Investigador principal:
          • Julie Kanter-Washko
        • Contacto:
          • Emily Burke
          • Número de teléfono: +1 205 801 3411
          • Correo electrónico: eduke@uabmc.edu
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
        • Terminado
        • Quotient Sciences Sea View
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Boston Childrens Hospital
        • Investigador principal:
          • Matthew M Heeney
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Payal Desai
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • Reclutamiento
        • East Carolina University
        • Investigador principal:
          • Darla Liles
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Alexis A Thompson
        • Contacto:
          • Avi Patel
          • Número de teléfono: +1 215 590 9959
          • Correo electrónico: patela67@chop.edu
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Reclutamiento
        • Lifespan
        • Investigador principal:
          • Patrick Mc Gann
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • UT Health Science Center
        • Investigador principal:
          • Modupe Idowu
        • Contacto:
  • Turquía (Türkiye)
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turquía (Türkiye), 06230
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Turquía (Türkiye), 01250
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Parte 1 (Participantes sanos)

  • Participantes masculinos sanos y participantes femeninas en edad fértil entre 18 y 55 años.
  • Gozar de buena salud según lo determinado por la evaluación del investigador del historial médico, el examen físico, los signos vitales, el ECG y las pruebas de laboratorio.
  • Los participantes deben pesar al menos 50 kg en el momento de la selección y en la primera línea de base (ingreso) y deben tener un índice de masa corporal (IMC) dentro del rango de 18,0 a 32,0. kg/m2 inclusive.

Parte 2 (Enfermedad de células falciformes)

- Participantes masculinos y femeninos con diagnóstico de anemia falciforme.

Criterios de exclusión clave:

Parte 1 (Participantes sanos)

  • QTcF ≥ 450 ms (como valor medio de triplicados)
  • Historia de arritmias
  • Historial de enfermedad importante que no se resolvió dentro de las dos (2) semanas anteriores a la dosis inicial.
  • Mujeres en edad fértil (WOCBP)

Parte 2 (Enfermedad de células falciformes)

  • Uso actual de hidroxiurea/hidroxicarbamida (HU/HC)
  • QTcF ≥ 450 ms (como valor medio de triplicados)
  • Historia de arritmias

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1A
Parte 1A en participantes sanos
Droga: UIT512
ITU512 es un compuesto oral de bajo peso molecular (LMW) en investigación.
Droga: Placebo
Una sustancia inactiva que se parece y se administra de la misma manera que ITU512. Los efectos de ITU512 se evaluarán frente al placebo. Los placebos están diseñados como control y no tienen ningún efecto real.
Experimental: Parte 1B
Parte 1B en participantes sanos
Droga: UIT512
ITU512 es un compuesto oral de bajo peso molecular (LMW) en investigación.
Droga: Placebo
Una sustancia inactiva que se parece y se administra de la misma manera que ITU512. Los efectos de ITU512 se evaluarán frente al placebo. Los placebos están diseñados como control y no tienen ningún efecto real.
Experimental: Parte 1C
Parte 1C en participantes sanos
Droga: UIT512
ITU512 es un compuesto oral de bajo peso molecular (LMW) en investigación.
Experimental: Parte 2A
Parte 2A en pacientes con enfermedad de células falciformes
Droga: UIT512
ITU512 es un compuesto oral de bajo peso molecular (LMW) en investigación.
Droga: Placebo
Una sustancia inactiva que se parece y se administra de la misma manera que ITU512. Los efectos de ITU512 se evaluarán frente al placebo. Los placebos están diseñados como control y no tienen ningún efecto real.
Experimental: Parte 2B
Parte 2B en pacientes con enfermedad de células falciformes
Droga: UIT512
ITU512 es un compuesto oral de bajo peso molecular (LMW) en investigación.
Droga: Placebo
Una sustancia inactiva que se parece y se administra de la misma manera que ITU512. Los efectos de ITU512 se evaluarán frente al placebo. Los placebos están diseñados como control y no tienen ningún efecto real.
Experimental: Parte 2C
Extensión opcional en pacientes con enfermedad de células falciformes
Droga: UIT512
ITU512 es un compuesto oral de bajo peso molecular (LMW) en investigación.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1A, Parte 1B, Parte 1C: Incidencia de EA y AAG
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 60 días
Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG), incluidos cambios en los signos vitales, electrocardiogramas (ECG) y valores de laboratorio que califican y notifican como EA.
Hasta aproximadamente 60 días
Parte 1A, Parte 1B, Parte 1C: Dosis suspendida debido a EA
Periodo de tiempo: Hasta 30 días
Número de participantes con interrupción de la dosis debido a EA
Hasta 30 días
Parte 2A, Parte 2B: Incidencia de EAs y EAGs
Periodo de tiempo: Hasta 5 meses
Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG), incluidos los cambios en los signos vitales, electrocardiogramas (ECG) y valores de laboratorio que califican y se reportan como EA.
Hasta 5 meses
Parte 2A, Parte 2B: Interrupciones y reducciones de dosis
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
Número de participantes con interrupciones o reducciones de dosis de ITU512
Hasta 4 meses
Parte 2A, Parte 2B: Intensidad de dosis
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
La intensidad de dosis de ITU512 se calcula como la proporción entre la dosis acumulada real recibida y la duración real de la exposición
Hasta 4 meses
Parte 2B: Hemoglobina fetal (HbF)%
Periodo de tiempo: Mes 4
Evaluación de la expresión de hemoglobina fetal mediante la medición del porcentaje de hemoglobina fetal (HbF) mediante el ensayo de cromatografía líquida de alta resolución (HPLC)
Mes 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1A, Parte 1B: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC) de ITU512
Periodo de tiempo: Desde antes de la dosis hasta 144 horas después de la dosis el día 1 (Parte 1A) y desde antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis el día 1 y el día 10 (Parte 1B)
Parámetros farmacocinéticos (PK) calculados según las concentraciones plasmáticas ITU512 mediante métodos no compartimentales
Desde antes de la dosis hasta 144 horas después de la dosis el día 1 (Parte 1A) y desde antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis el día 1 y el día 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: Concentración plasmática máxima (Cmax) de ITU512
Periodo de tiempo: Desde antes de la dosis hasta 144 horas después de la dosis el día 1 (Parte 1A) y desde antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis el día 1 y el día 10 (Parte 1B)
Parámetros farmacocinéticos calculados según las concentraciones plasmáticas ITU512 mediante métodos no compartimentales
Desde antes de la dosis hasta 144 horas después de la dosis el día 1 (Parte 1A) y desde antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis el día 1 y el día 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de ITU512
Periodo de tiempo: Desde antes de la dosis hasta 144 horas después de la dosis el día 1 (Parte 1A) y desde antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis el día 1 y el día 10 (Parte 1B)
Parámetros farmacocinéticos calculados según las concentraciones plasmáticas ITU512 mediante métodos no compartimentales
Desde antes de la dosis hasta 144 horas después de la dosis el día 1 (Parte 1A) y desde antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis el día 1 y el día 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: Aclaramiento renal (CLr)
Periodo de tiempo: Desde antes de la dosis hasta 48 horas después de la dosis el Día 1 (Parte 1A) y desde antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis el Día 1 y Día 10 (Parte 1B)
Parámetros farmacocinéticos calculados en función de las concentraciones en orina ITU512 mediante métodos no compartimentales. El aclaramiento renal (CLr) se puede determinar en función del AUC y la cantidad de fármaco excretado en la orina (Ae) disponible durante el mismo período de tiempo.
Desde antes de la dosis hasta 48 horas después de la dosis el Día 1 (Parte 1A) y desde antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis el Día 1 y Día 10 (Parte 1B)
Parte 1C: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUClast) de ITU512
Periodo de tiempo: Desde predosis hasta 144 horas postdosis
Parámetros farmacocinéticos calculados según las concentraciones plasmáticas ITU512 mediante métodos no compartimentales
Desde predosis hasta 144 horas postdosis
Parte 1C: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUCinf) de ITU512
Periodo de tiempo: Desde predosis hasta 144 horas postdosis
Parámetros farmacocinéticos calculados según las concentraciones plasmáticas ITU512 mediante métodos no compartimentales
Desde predosis hasta 144 horas postdosis
Parte 1C: Concentración plasmática máxima (Cmax) de ITU512
Periodo de tiempo: Desde predosis hasta 144 horas postdosis
Parámetros farmacocinéticos calculados según las concentraciones plasmáticas ITU512 mediante métodos no compartimentales
Desde predosis hasta 144 horas postdosis
Parte 1C: Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de ITU512
Periodo de tiempo: Desde predosis hasta 144 horas postdosis
Parámetros farmacocinéticos calculados según las concentraciones plasmáticas ITU512 mediante métodos no compartimentales
Desde predosis hasta 144 horas postdosis
Parte 2A, Parte 2B: Concentraciones plasmáticas de ITU512
Periodo de tiempo: Desde antes de la dosis hasta 4, 6 u 8 horas después de la dosis en el Día 1 del Mes 1 y del Mes 2
Concentración de ITU512 en plasma determinada en participantes no tratados con placebo mediante un método validado de cromatografía líquida con espectrometría de masas en tándem (LC-MS/MS)
Desde antes de la dosis hasta 4, 6 u 8 horas después de la dosis en el Día 1 del Mes 1 y del Mes 2
Parte 2A, Parte 2B: Concentraciones urinarias de ITU512
Periodo de tiempo: Desde antes de la dosis hasta 4 u 8 horas después de la dosis en el Día 1 del Mes 1
Concentración de ITU512 en orina determinada en participantes no tratados con placebo mediante un método LC-MS/MS
Desde antes de la dosis hasta 4 u 8 horas después de la dosis en el Día 1 del Mes 1
Parte 2A: Hemoglobina fetal (HbF)%
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
Evaluación de la expresión de hemoglobina fetal mediante la medición del porcentaje de hemoglobina fetal (HbF) mediante ensayo HPLC
Hasta 4 meses
Parte 2A, Parte 2B: Cambio desde el valor basal en la hemoglobina total (Hb)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 4 meses
Cambio desde el valor basal en la hemoglobina total (Hb) a lo largo del tiempo medido en muestras de sangre
Línea de base, hasta 4 meses
Parte 1A, Parte 1B, Parte 2A, Parte 2B: Cambio desde la línea de base en el intervalo QT corregido por Fridericia (QTcF) del Holter
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
Se recogerán y evaluarán localmente ECG de seguridad de 12 derivaciones en tiempo real. Se evaluará el cambio desde el valor basal en QTcF con respecto a los parámetros de PK y/o las concentraciones de ITU512
Hasta 4 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de agosto de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

19 de marzo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

9 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CITU512A12101
  • 2024-515696-35-00 (Identificador de registro: CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados son anónimos para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables. La disponibilidad de los datos de este ensayo se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir