Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase I/II di ITU512 in partecipanti sani e pazienti con anemia falciforme

8 settembre 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio clinico di fase I/II per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di ITU512 in partecipanti sani e pazienti con anemia falciforme

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e l'effetto alimentare preliminare di ITU512, nonché la capacità di indurre l'emoglobina fetale (HbF) di ITU512. Questa sarà la prima valutazione del potenziale effetto terapeutico di ITU512 in partecipanti sani e pazienti con anemia falciforme (SCD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio globale, randomizzato, di Fase I/II per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'effetto alimentare preliminare del singolo agente ITU512 in partecipanti adulti sani, nonché la sicurezza, la tollerabilità, la PK, PD ed efficacia di ITU512 in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme (SCD). Lo studio consiste in un primo studio di Fase I condotto sull’uomo (Parte 1) su partecipanti sani e uno studio di Fase II (Parte 2) su pazienti affetti da MCI.

La Parte 1 comprenderà la Parte 1A, la Parte 1B e la Parte 1C. La parte 2 può includere una parte di estensione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

161

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama Birmingham
        • Investigatore principale:
          • Julie Kanter-Washko
        • Contatto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33126
        • Completato
        • Quotient Sciences Sea View
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Boston Childrens Hospital
        • Investigatore principale:
          • Matthew M Heeney
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Reclutamento
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Payal Desai
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
        • Reclutamento
        • East Carolina University
        • Investigatore principale:
          • Darla Liles
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Alexis A Thompson
        • Contatto:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Reclutamento
        • Lifespan
        • Investigatore principale:
          • Patrick Mc Gann
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • UT Health Science Center
        • Investigatore principale:
          • Modupe Idowu
        • Contatto:
  • Turchia (Türkiye)
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turchia (Türkiye), 06230
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Turchia (Türkiye), 01250
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Parte 1 (Partecipanti sani)

  • Partecipanti maschi sani e partecipanti donne in età non fertile di età compresa tra 18 e 55 anni
  • In buona salute come determinato dalla valutazione dell'investigatore dell'anamnesi, dell'esame fisico, dei segni vitali, dell'ECG e degli esami di laboratorio
  • I partecipanti devono pesare almeno 50 kg allo screening e al primo basale (ammissione) e devono avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,0 e 32,0 kg/m2 compreso.

Parte 2 (Anemia falciforme)

- Partecipanti maschi e femmine con diagnosi di anemia falciforme

Criteri chiave di esclusione:

Parte 1 (Partecipanti sani)

  • QTcF ≥ 450 msec (come valore medio dei triplicati)
  • Storia delle aritmie
  • Storia di malattia significativa che non si è risolta entro due (2) settimane prima della dose iniziale
  • Donne in età fertile (WOCBP)

Parte 2 (Anemia falciforme)

  • Uso attuale di idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC)
  • QTcF ≥ 450 msec (come valore medio dei triplicati)
  • Storia delle aritmie

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1A
Parte 1A in partecipanti sani
Droga: ITU512
ITU512 è un composto sperimentale, orale, a basso peso molecolare (LMW).
Droga: Placebo
Una sostanza inattiva che assomiglia e viene fornita allo stesso modo di ITU512. Gli effetti di ITU512 saranno valutati rispetto al placebo. I placebo sono concepiti come controllo e non hanno alcun effetto reale.
Sperimentale: Parte 1B
Parte 1B in partecipanti sani
Droga: ITU512
ITU512 è un composto sperimentale, orale, a basso peso molecolare (LMW).
Droga: Placebo
Una sostanza inattiva che assomiglia e viene fornita allo stesso modo di ITU512. Gli effetti di ITU512 saranno valutati rispetto al placebo. I placebo sono concepiti come controllo e non hanno alcun effetto reale.
Sperimentale: Parte 1C
Parte 1C in partecipanti sani
Droga: ITU512
ITU512 è un composto sperimentale, orale, a basso peso molecolare (LMW).
Sperimentale: Parte 2A
Parte 2A in pazienti con malattia falciforme
Droga: ITU512
ITU512 è un composto sperimentale, orale, a basso peso molecolare (LMW).
Droga: Placebo
Una sostanza inattiva che assomiglia e viene fornita allo stesso modo di ITU512. Gli effetti di ITU512 saranno valutati rispetto al placebo. I placebo sono concepiti come controllo e non hanno alcun effetto reale.
Sperimentale: Parte 2B
Parte 2B in pazienti con anemia falciforme
Droga: ITU512
ITU512 è un composto sperimentale, orale, a basso peso molecolare (LMW).
Droga: Placebo
Una sostanza inattiva che assomiglia e viene fornita allo stesso modo di ITU512. Gli effetti di ITU512 saranno valutati rispetto al placebo. I placebo sono concepiti come controllo e non hanno alcun effetto reale.
Sperimentale: Parte 2C
Estensione opzionale in pazienti con anemia falciforme
Droga: ITU512
ITU512 è un composto sperimentale, orale, a basso peso molecolare (LMW).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1A, Parte 1B, Parte 1C: Incidenza di EA e SAE
Lasso di tempo: Fino a circa 60 giorni
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE), inclusi cambiamenti nei segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e valori di laboratorio qualificabili e segnalati come AE.
Fino a circa 60 giorni
Parte 1A, Parte 1B, Parte 1C: Dose interrotta a causa di AE
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni
Numero di partecipanti con interruzione della dose a causa di eventi avversi
Fino a 30 giorni
Parte 2A, Parte 2B: Incidenza di EA ed EAG
Lasso di tempo: Fino a 5 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi (AEs) ed eventi avversi gravi (SAEs), inclusi cambiamenti nei segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e valori di laboratorio che qualificano e vengono riportati come AEs.
Fino a 5 mesi
Parte 2A, Parte 2B: Interruzioni e riduzioni della dose
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Numero di partecipanti con interruzioni o riduzioni della dose di ITU512
Fino a 4 mesi
Parte 2A, Parte 2B: Intensità della dose
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
L'intensità di dose di ITU512 è calcolata come il rapporto tra la dose cumulativa effettivamente ricevuta e la durata effettiva dell'esposizione
Fino a 4 mesi
Parte 2B: Emoglobina fetale (HbF)%
Lasso di tempo: Mese 4
Valutazione dell'espressione dell'emoglobina fetale mediante misurazione della percentuale di emoglobina fetale (HbF)% tramite saggio di cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC)
Mese 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1A, Parte 1B: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) di ITU512
Lasso di tempo: Da pre-dose fino a 144 ore dopo la dose il Giorno 1 (Parte 1A) e da pre-dose fino a 24 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Giorno 10 (Parte 1B)
Parametri farmacocinetici (PK) calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche ITU512 mediante metodi non compartimentali
Da pre-dose fino a 144 ore dopo la dose il Giorno 1 (Parte 1A) e da pre-dose fino a 24 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Giorno 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di ITU512
Lasso di tempo: Da pre-dose fino a 144 ore dopo la dose il Giorno 1 (Parte 1A) e da pre-dose fino a 24 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Giorno 10 (Parte 1B)
Parametri PK calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche ITU512 mediante metodi non compartimentali
Da pre-dose fino a 144 ore dopo la dose il Giorno 1 (Parte 1A) e da pre-dose fino a 24 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Giorno 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: Tempo alla concentrazione plasmatica massima (Tmax) di ITU512
Lasso di tempo: Da pre-dose fino a 144 ore dopo la dose il Giorno 1 (Parte 1A) e da pre-dose fino a 24 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Giorno 10 (Parte 1B)
Parametri PK calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche ITU512 mediante metodi non compartimentali
Da pre-dose fino a 144 ore dopo la dose il Giorno 1 (Parte 1A) e da pre-dose fino a 24 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Giorno 10 (Parte 1B)
Parte 1A, Parte 1B: Clearance renale (CLr)
Lasso di tempo: Da pre-dose fino a 48 ore post-dose il Giorno 1 (Parte 1A) e da pre-dose fino a 24 ore post-dose il Giorno 1 e Giorno 10 (Parte 1B)
Parametri PK calcolati in base alle concentrazioni di urina ITU512 mediante metodi non compartimentali. La clearance renale (CLr) può essere determinata in base all'AUC e alla quantità di farmaco escreto nelle urine (Ae) disponibile per lo stesso periodo di tempo.
Da pre-dose fino a 48 ore post-dose il Giorno 1 (Parte 1A) e da pre-dose fino a 24 ore post-dose il Giorno 1 e Giorno 10 (Parte 1B)
Parte 1C: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 fino al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) di ITU512
Lasso di tempo: Dal pre-dose fino a 144 ore post-dose
Parametri PK calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche ITU512 mediante metodi non compartimentali
Dal pre-dose fino a 144 ore post-dose
Parte 1C: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 fino all'infinito (AUCinf) di ITU512
Lasso di tempo: Dal pre-dose fino a 144 ore post-dose
Parametri PK calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche ITU512 mediante metodi non compartimentali
Dal pre-dose fino a 144 ore post-dose
Parte 1C: Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di ITU512
Lasso di tempo: Dal pre-dose fino a 144 ore post-dose
Parametri PK calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche ITU512 mediante metodi non compartimentali
Dal pre-dose fino a 144 ore post-dose
Parte 1C: tempo alla concentrazione plasmatica massima (Tmax) di ITU512
Lasso di tempo: Dal pre-dose fino a 144 ore post-dose
Parametri PK calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche ITU512 mediante metodi non compartimentali
Dal pre-dose fino a 144 ore post-dose
Parte 2A, Parte 2B: Concentrazioni plasmatiche di ITU512
Lasso di tempo: Dal pre-dose fino a 4, 6 o 8 ore post-dose il Giorno 1 al Mese 1 e Mese 2
Concentrazione di ITU512 nel plasma determinata in partecipanti non trattati con placebo mediante un metodo validato di cromatografia liquida con spettrometria di massa tandem (LC-MS/MS)
Dal pre-dose fino a 4, 6 o 8 ore post-dose il Giorno 1 al Mese 1 e Mese 2
Parte 2A, Parte 2B: Concentrazioni urinarie di ITU512
Lasso di tempo: Dal pre-dose fino a 4 o 8 ore dopo la dose il Giorno 1 del Mese 1
Concentrazione di ITU512 nelle urine determinata nei partecipanti non trattati con placebo mediante metodo LC-MS/MS
Dal pre-dose fino a 4 o 8 ore dopo la dose il Giorno 1 del Mese 1
Parte 2A: Emoglobina fetale (HbF)%
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Valutazione dell'espressione dell'emoglobina fetale mediante misurazione della percentuale di emoglobina fetale (HbF) con saggio HPLC
Fino a 4 mesi
Parte 2A, Parte 2B: Variazione dall'iniziale dell'emoglobina totale (Hb)
Lasso di tempo: Baseline, fino a 4 mesi
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina totale (Hb) nel tempo misurata in campioni di sangue
Baseline, fino a 4 mesi
Parte 1A, Parte 1B, Parte 2A, Parte 2B: Variazione rispetto al basale nell'intervallo QT corretto con formula di Fridericia (QTcF) rilevato con Holter
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Gli ECG di sicurezza a 12 derivazioni in tempo reale saranno raccolti e valutati localmente. La variazione rispetto al basale del QTcF rispetto ai parametri PK e/o alle concentrazioni di ITU512 sarà valutata
Fino a 4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

19 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CITU512A12101
  • 2024-515696-35-00 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili. La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi