Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase I/II-studie af ITU512 i raske deltagere og patienter med seglcellesygdom

8. september 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et klinisk fase I/II-studie til undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af ITU512 hos raske deltagere og patienter med seglcellesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik (PK) og den foreløbige fødevareeffekt af ITU512 såvel som den føtale hæmoglobin (HbF)-inducerende kapacitet af ITU512. Dette vil være den første evaluering af den potentielle terapeutiske effekt af ITU512 hos raske deltagere og patienter med seglcellesygdom (SCD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et globalt, randomiseret, fase I/II-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og foreløbig fødevareeffekt af enkeltmiddel ITU512 hos voksne raske deltagere og sikkerhed, tolerabilitet, PK, PD og effektiviteten af ​​ITU512 hos unge og voksne patienter med seglcellesygdom (SCD). Studiet består af et first-in-human fase I-studie (del 1) med raske deltagere og et fase II-studie (del 2) med patienter med SCD.

Del 1 vil bestå af del 1A, del 1B og del 1C. Del 2 kan indeholde en forlængelsesdel.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

161

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • Julie Kanter-Washko
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33126
        • Afsluttet
        • Quotient Sciences Sea View
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Boston Childrens Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew M Heeney
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Rekruttering
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Payal Desai
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • Rekruttering
        • East Carolina University
        • Ledende efterforsker:
          • Darla Liles
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Alexis A Thompson
        • Kontakt:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rekruttering
        • Lifespan
        • Ledende efterforsker:
          • Patrick Mc Gann
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Tyrkiet (Türkiye), 01250
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Del 1 (Raske deltagere)

  • Sunde mandlige deltagere og kvindelige deltagere i ikke-fertil alder mellem 18-55 år
  • Ved godt helbred som bestemt af investigatorens vurdering af sygehistorie, fysisk undersøgelse, vitale tegn, EKG og laboratorietest
  • Deltagerne skal veje mindst 50 kg ved screening og første baseline (indlæggelse) og skal have et body mass index (BMI) inden for området 18,0-32,0 kg/m2 inklusive.

Del 2 (seglcellesygdom)

- Mandlige og kvindelige deltagere med en diagnose seglcellesygdom

Nøgleekskluderingskriterier:

Del 1 (Raske deltagere)

  • QTcF ≥ 450 msek (som middelværdi af triplikater)
  • Historie om arytmier
  • Anamnese med betydelig sygdom, som ikke er forsvundet inden for to (2) uger før indledende dosering
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP)

Del 2 (seglcellesygdom)

  • Nuværende brug af hydroxyurinstof/hydroxycarbamid (HU/HC)
  • QTcF ≥ 450 msek (som middelværdi af triplikater)
  • Historie om arytmier

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1A
Del 1A i raske deltagere
Medicin: ITU512
ITU512 er en oral undersøgelsesforbindelse med lav molekylvægt (LMW).
Medicin: Placebo
Et inaktivt stof, der ligner og gives på samme måde som ITU512. Effekten(erne) af ITU512 vil blive vurderet i forhold til placebo. Placebo er designet som en kontrol og har ingen reel effekt.
Eksperimentel: Del 1B
Del 1B i raske deltagere
Medicin: ITU512
ITU512 er en oral undersøgelsesforbindelse med lav molekylvægt (LMW).
Medicin: Placebo
Et inaktivt stof, der ligner og gives på samme måde som ITU512. Effekten(erne) af ITU512 vil blive vurderet i forhold til placebo. Placebo er designet som en kontrol og har ingen reel effekt.
Eksperimentel: Del 1C
Del 1C hos raske deltagere
Medicin: ITU512
ITU512 er en oral undersøgelsesforbindelse med lav molekylvægt (LMW).
Eksperimentel: Del 2A
Del 2A hos patienter med seglcelleanæmi
Medicin: ITU512
ITU512 er en oral undersøgelsesforbindelse med lav molekylvægt (LMW).
Medicin: Placebo
Et inaktivt stof, der ligner og gives på samme måde som ITU512. Effekten(erne) af ITU512 vil blive vurderet i forhold til placebo. Placebo er designet som en kontrol og har ingen reel effekt.
Eksperimentel: Del 2B
Del 2B hos patienter med seglcelleanæmi
Medicin: ITU512
ITU512 er en oral undersøgelsesforbindelse med lav molekylvægt (LMW).
Medicin: Placebo
Et inaktivt stof, der ligner og gives på samme måde som ITU512. Effekten(erne) af ITU512 vil blive vurderet i forhold til placebo. Placebo er designet som en kontrol og har ingen reel effekt.
Eksperimentel: Del 2C
Valgfri udvidelse til patienter med seglcelleanæmi
Medicin: ITU512
ITU512 er en oral undersøgelsesforbindelse med lav molekylvægt (LMW).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1A, del 1B, del 1C: Forekomst af AE'er og SAE'er
Tidsramme: Op til cirka 60 dage
Antal deltagere med bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er), herunder ændringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG'er) og laboratorieværdier, der kvalificerer og rapporteres som AE'er.
Op til cirka 60 dage
Del 1A, Del 1B, Del 1C: Dosis seponeret på grund af AE
Tidsramme: Op til 30 dage
Antal deltagere med dosisafbrydelse på grund af bivirkninger
Op til 30 dage
Del 2A, Del 2B: Forekomst af bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 5 måneder
Antal deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs), herunder ændringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer (ECG) og laboratorieværdier, der kvalificerer og rapporteres som AEs.
Op til 5 måneder
Del 2A, Del 2B: Dosisafbrydelser og -reduktioner
Tidsramme: Op til 4 måneder
Antal deltagere med dosisafbrydelser eller -reduktioner af ITU512
Op til 4 måneder
Del 2A, Del 2B: Dosisintensitet
Tidsramme: Op til 4 måneder
Dosisintensiteten af ITU512 beregnes som forholdet mellem den faktiske kumulative dosis modtaget og den faktiske varighed af eksponeringen
Op til 4 måneder
Del 2B: Fosterhæmoglobin (HbF)%
Tidsramme: Måned 4
Vurdering af fosterhæmoglobin-ekspression ved måling af fosterhæmoglobin (HbF)% ved hjælp af high-performance væskekromatografi (HPLC) analyse
Måned 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1A, del 1B: Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC) for ITU512
Tidsramme: Fra før dosis op til 144 timer efter dosis på dag 1 (del 1A) og fra før dosis op til 24 timer efter dosis på dag 1 og dag 10 (del 1B)
Farmakokinetiske (PK) parametre beregnet baseret på ITU512 plasmakoncentrationer ved ikke-kompartmentelle metoder
Fra før dosis op til 144 timer efter dosis på dag 1 (del 1A) og fra før dosis op til 24 timer efter dosis på dag 1 og dag 10 (del 1B)
Del 1A, Del 1B: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af ITU512
Tidsramme: Fra før dosis op til 144 timer efter dosis på dag 1 (del 1A) og fra før dosis op til 24 timer efter dosis på dag 1 og dag 10 (del 1B)
PK-parametre beregnet baseret på ITU512 plasmakoncentrationer ved ikke-kompartmentelle metoder
Fra før dosis op til 144 timer efter dosis på dag 1 (del 1A) og fra før dosis op til 24 timer efter dosis på dag 1 og dag 10 (del 1B)
Del 1A, Del 1B: Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af ITU512
Tidsramme: Fra før dosis op til 144 timer efter dosis på dag 1 (del 1A) og fra før dosis op til 24 timer efter dosis på dag 1 og dag 10 (del 1B)
PK-parametre beregnet baseret på ITU512 plasmakoncentrationer ved ikke-kompartmentelle metoder
Fra før dosis op til 144 timer efter dosis på dag 1 (del 1A) og fra før dosis op til 24 timer efter dosis på dag 1 og dag 10 (del 1B)
Del 1A, Del 1B: Renal clearance (CLr)
Tidsramme: Fra før dosis op til 48 timer efter dosis på dag 1 (del 1A) og fra før dosis op til 24 timer efter dosis på dag 1 og dag 10 (del 1B)
PK-parametre beregnet baseret på ITU512-urinkoncentrationer ved ikke-kompartmentelle metoder. Den renale clearance (CLr) kan bestemmes baseret på AUC og mængden af ​​lægemiddel, der udskilles i urinen (Ae), der er tilgængeligt i samme tidsperiode.
Fra før dosis op til 48 timer efter dosis på dag 1 (del 1A) og fra før dosis op til 24 timer efter dosis på dag 1 og dag 10 (del 1B)
Del 1C: Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 op til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) af ITU512
Tidsramme: Fra før dosis op til 144 timer efter dosis
PK-parametre beregnet baseret på ITU512 plasmakoncentrationer ved ikke-kompartmentelle metoder
Fra før dosis op til 144 timer efter dosis
Del 1C: Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid 0 op til uendelig (AUCinf) af ITU512
Tidsramme: Fra før dosis op til 144 timer efter dosis
PK-parametre beregnet baseret på ITU512 plasmakoncentrationer ved ikke-kompartmentelle metoder
Fra før dosis op til 144 timer efter dosis
Del 1C: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af ITU512
Tidsramme: Fra før dosis op til 144 timer efter dosis
PK-parametre beregnet baseret på ITU512 plasmakoncentrationer ved ikke-kompartmentelle metoder
Fra før dosis op til 144 timer efter dosis
Del 1C: Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af ITU512
Tidsramme: Fra før dosis op til 144 timer efter dosis
PK-parametre beregnet baseret på ITU512 plasmakoncentrationer ved ikke-kompartmentelle metoder
Fra før dosis op til 144 timer efter dosis
Del 2A, Del 2B: Plasmakoncentrationer af ITU512
Tidsramme: Fra før dosering til 4, 6 eller 8 timer efter dosering på dag 1 i måned 1 og måned 2
ITU512-koncentration i plasma bestemt hos deltagere, der ikke er behandlet med placebo, ved en valideret væskekromatografi med tandem massespektrometri (LC-MS/MS)-metode
Fra før dosering til 4, 6 eller 8 timer efter dosering på dag 1 i måned 1 og måned 2
Del 2A, Del 2B: Urinkoncentrationer af ITU512
Tidsramme: Fra før dosering op til 4 eller 8 timer efter dosering på dag 1 i måned 1
ITU512-koncentration i urin bestemt hos ikke-placebobehandlede deltagere ved en LC-MS/MS-metode
Fra før dosering op til 4 eller 8 timer efter dosering på dag 1 i måned 1
Del 2A: Føtal hemoglobin (HbF)%
Tidsramme: Op til 4 måneder
Vurdering af fosterhæmoglobin-ekspression ved måling af fosterhæmoglobin (HbF)% ved HPLC-analyse
Op til 4 måneder
Del 2A, Del 2B: Ændring fra udgangspunkt i totalt hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: Baseline, op til 4 måneder
Ændring fra baseline i totalt hæmoglobin (Hb) over tid målt i blodprøver
Baseline, op til 4 måneder
Del 1A, Del 1B, Del 2A, Del 2B: Ændring fra baseline i Fridericia-korrigeret Holter QT-interval (QTcF)
Tidsramme: Op til 4 måneder
Realtids 12-leds sikkerheds-EKG'er vil blive indsamlet og evalueret lokalt. Ændring fra baseline i QTcF i forhold til PK-parametre og/eller ITU512-koncentrationer vil blive vurderet
Op til 4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

19. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2024

Først opslået (Faktiske)

9. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CITU512A12101
  • 2024-515696-35-00 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler. Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner