Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I/II ITU512 u zdrowych uczestników i pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

8 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Badanie kliniczne fazy I/II mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności ITU512 u zdrowych uczestników i pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i wstępnego wpływu ITU512 na żywność, a także zdolności ITU512 do indukowania hemoglobiny płodowej (HbF). Będzie to pierwsza ocena potencjalnego efektu terapeutycznego ITU512 u zdrowych uczestników i pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to globalne, randomizowane badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i wstępnego wpływu na żywność pojedynczego środka ITU512 u zdrowych dorosłych uczestników oraz bezpieczeństwa, tolerancji, PK, PD i skuteczność ITU512 u młodzieży i dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Badanie składa się z pierwszego badania fazy I z udziałem ludzi (Część 1) z udziałem zdrowych uczestników oraz badania fazy II (Część 2) z udziałem pacjentów z SCD.

Część 1 będzie składać się z Części 1A, Części 1B i Części 1C. Część 2 może zawierać część przedłużającą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

161

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Julie Kanter-Washko
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33126
        • Zakończony
        • Quotient Sciences Sea View
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Boston Childrens Hospital
        • Główny śledczy:
          • Matthew M Heeney
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Rekrutacyjny
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Payal Desai
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27858
        • Rekrutacyjny
        • East Carolina University
        • Główny śledczy:
          • Darla Liles
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Alexis A Thompson
        • Kontakt:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rekrutacyjny
        • Lifespan
        • Główny śledczy:
          • Patrick Mc Gann
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
  • Turcja (Türkiye)
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turcja (Türkiye), 06230
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Turcja (Türkiye), 01250
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Część 1 (zdrowi uczestnicy)

  • Zdrowi uczestnicy płci męskiej i uczestniczki nie mogące mieć dzieci w wieku od 18 do 55 lat
  • W dobrym stanie zdrowia, co ustalono na podstawie przeprowadzonej przez badacza oceny historii choroby, badania fizykalnego, parametrów życiowych, EKG i badań laboratoryjnych
  • Uczestnicy muszą ważyć co najmniej 50 kg w momencie badania przesiewowego i pierwszej wizyty bazowej (wstępu) oraz muszą mieć wskaźnik masy ciała (BMI) w przedziale 18,0–32,0 kg/m2 włącznie.

Część 2 (choroba sierpowatokrwinkowa)

- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej z rozpoznaniem anemii sierpowatokrwinkowej

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Część 1 (zdrowi uczestnicy)

  • QTcF ≥ 450 ms (jako średnia wartość z trzech powtórzeń)
  • Historia arytmii
  • Historia poważnych chorób, które nie ustąpiły w ciągu dwóch (2) tygodni przed podaniem pierwszej dawki
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP)

Część 2 (choroba sierpowatokrwinkowa)

  • Obecne zastosowanie hydroksymocznika/hydroksykarbamidu (HU/HC)
  • QTcF ≥ 450 ms (jako średnia wartość z trzech powtórzeń)
  • Historia arytmii

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1A
Część 1A u zdrowych uczestników
Lek: ITU512
ITU512 to eksperymentalny, doustny związek o niskiej masie cząsteczkowej (LMW).
Lek: Placebo
Substancja nieaktywna, która wygląda i jest podawana w taki sam sposób jak ITU512. Efekt(y) ITU512 będzie oceniany w porównaniu z placebo. Placebo mają charakter kontrolny i nie mają żadnego rzeczywistego efektu.
Eksperymentalny: Część 1B
Część 1B u zdrowych uczestników
Lek: ITU512
ITU512 to eksperymentalny, doustny związek o niskiej masie cząsteczkowej (LMW).
Lek: Placebo
Substancja nieaktywna, która wygląda i jest podawana w taki sam sposób jak ITU512. Efekt(y) ITU512 będzie oceniany w porównaniu z placebo. Placebo mają charakter kontrolny i nie mają żadnego rzeczywistego efektu.
Eksperymentalny: Część 1C
Część 1C u zdrowych uczestników
Lek: ITU512
ITU512 to eksperymentalny, doustny związek o niskiej masie cząsteczkowej (LMW).
Eksperymentalny: Część 2A
Część 2A u pacjentów z anemią sierpowatą
Lek: ITU512
ITU512 to eksperymentalny, doustny związek o niskiej masie cząsteczkowej (LMW).
Lek: Placebo
Substancja nieaktywna, która wygląda i jest podawana w taki sam sposób jak ITU512. Efekt(y) ITU512 będzie oceniany w porównaniu z placebo. Placebo mają charakter kontrolny i nie mają żadnego rzeczywistego efektu.
Eksperymentalny: Część 2B
Część 2B u pacjentów z niedokrwistością sierpowatą
Lek: ITU512
ITU512 to eksperymentalny, doustny związek o niskiej masie cząsteczkowej (LMW).
Lek: Placebo
Substancja nieaktywna, która wygląda i jest podawana w taki sam sposób jak ITU512. Efekt(y) ITU512 będzie oceniany w porównaniu z placebo. Placebo mają charakter kontrolny i nie mają żadnego rzeczywistego efektu.
Eksperymentalny: Część 2C
Opcjonalne rozszerzenie u pacjentów z anemią sierpowatą
Lek: ITU512
ITU512 to eksperymentalny, doustny związek o niskiej masie cząsteczkowej (LMW).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1A, Część 1B, Część 1C: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i SAE
Ramy czasowe: Do około 60 dni
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE), w tym zmiany w parametrach życiowych, elektrokardiogramach (EKG) i wynikach badań laboratoryjnych kwalifikujących się i zgłaszanych jako AE.
Do około 60 dni
Część 1A, Część 1B, Część 1C: Przerwanie podawania leku z powodu działań niepożądanych
Ramy czasowe: Do 30 dni
Liczba uczestników, którym przerwano dawkowanie z powodu działań niepożądanych
Do 30 dni
Część 2A, Część 2B: Częstość występowania DZ i PDZ
Ramy czasowe: Do 5 miesięcy
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AEs) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs), w tym zmiany w parametrach życiowych, elektrokardiogramach (EKG) i wartościach laboratoryjnych kwalifikujących się i zgłaszanych jako AEs.
Do 5 miesięcy
Część 2A, Część 2B: Przerwy w dawkowaniu i redukcje dawek
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Liczba uczestników z przerwami w dawkowaniu lub redukcjami dawki ITU512
Do 4 miesięcy
Część 2A, Część 2B: Intensywność dawkowania
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Intensywność dawkowania ITU512 jest obliczana jako stosunek rzeczywistej skumulowanej dawki otrzymanej do rzeczywistego czasu ekspozycji
Do 4 miesięcy
Część 2B: Hemoglobina płodowa (HbF)%
Ramy czasowe: Miesiąc 4
Ocena ekspresji hemoglobiny płodowej poprzez pomiar procentowej zawartości hemoglobiny płodowej (HbF) za pomocą wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC)
Miesiąc 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1A, Część 1B: Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu (AUC) ITU512
Ramy czasowe: Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce w dniu 1 (Część 1A) i od dawki wstępnej do 24 godzin po dawce w dniu 1 i 10 (Część 1B)
Parametry farmakokinetyczne (PK) obliczone na podstawie stężeń ITU512 w osoczu metodami niekompartmentowymi
Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce w dniu 1 (Część 1A) i od dawki wstępnej do 24 godzin po dawce w dniu 1 i 10 (Część 1B)
Część 1A, Część 1B: Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) ITU512
Ramy czasowe: Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce w dniu 1 (Część 1A) i od dawki wstępnej do 24 godzin po dawce w dniu 1 i 10 (Część 1B)
Parametry PK obliczono na podstawie stężeń ITU512 w osoczu metodami niekompartmentowymi
Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce w dniu 1 (Część 1A) i od dawki wstępnej do 24 godzin po dawce w dniu 1 i 10 (Część 1B)
Część 1A, Część 1B: Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) ITU512
Ramy czasowe: Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce w dniu 1 (Część 1A) i od dawki wstępnej do 24 godzin po dawce w dniu 1 i 10 (Część 1B)
Parametry PK obliczono na podstawie stężeń ITU512 w osoczu metodami niekompartmentowymi
Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce w dniu 1 (Część 1A) i od dawki wstępnej do 24 godzin po dawce w dniu 1 i 10 (Część 1B)
Część 1A, Część 1B: Klirens nerkowy (CLr)
Ramy czasowe: Od dawki wstępnej do 48 godzin po dawce w dniu 1 (Część 1A) i od dawki wstępnej do 24 godzin po dawce w dniu 1 i 10 (Część 1B)
Parametry PK obliczone na podstawie stężeń ITU512 w moczu metodami niekompartmentowymi. Klirens nerkowy (CLr) można określić na podstawie AUC i ilości leku wydalanego z moczem (Ae) dostępnej w tym samym okresie.
Od dawki wstępnej do 48 godzin po dawce w dniu 1 (Część 1A) i od dawki wstępnej do 24 godzin po dawce w dniu 1 i 10 (Część 1B)
Część 1C: Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) ITU512
Ramy czasowe: Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce
Parametry PK obliczono na podstawie stężeń ITU512 w osoczu metodami niekompartmentowymi
Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce
Część 1C: Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do nieskończoności (AUCinf) ITU512
Ramy czasowe: Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce
Parametry PK obliczono na podstawie stężeń ITU512 w osoczu metodami niekompartmentowymi
Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce
Część 1C: Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) ITU512
Ramy czasowe: Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce
Parametry PK obliczono na podstawie stężeń ITU512 w osoczu metodami niekompartmentowymi
Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce
Część 1C: Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) ITU512
Ramy czasowe: Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce
Parametry PK obliczono na podstawie stężeń ITU512 w osoczu metodami niekompartmentowymi
Od dawki wstępnej do 144 godzin po dawce
Część 2A, Część 2B: Stężenia osoczowe ITU512
Ramy czasowe: Od przed podaniem dawki do 4, 6 lub 8 godzin po podaniu dawki w Dniu 1 w Miesiącu 1 i Miesiącu 2
Stężenie ITU512 w osoczu oznaczane u uczestników nieleczonych placebo za pomocą zwalidowanej metody chromatografii cieczowej sprzężonej ze spektrometrią mas w tandemie (LC-MS/MS)
Od przed podaniem dawki do 4, 6 lub 8 godzin po podaniu dawki w Dniu 1 w Miesiącu 1 i Miesiącu 2
Część 2A, Część 2B: Stężenie ITU512 w moczu
Ramy czasowe: Od przed podaniem dawki do 4 lub 8 godzin po podaniu dawki w dniu 1 miesiąca 1
Stężenie ITU512 w moczu oznaczone u uczestników nieleczonych placebo metodą LC-MS/MS
Od przed podaniem dawki do 4 lub 8 godzin po podaniu dawki w dniu 1 miesiąca 1
Część 2A: Hemoglobina płodowa (HbF)%
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Ocena ekspresji hemoglobiny płodowej poprzez pomiar hemoglobiny płodowej (HbF)% za pomocą testu HPLC
Do 4 miesięcy
Część 2A, Część 2B: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej hemoglobinie (Hb)
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 4 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitej hemoglobiny (Hb) w czasie mierzona w próbkach krwi
Linia bazowa, do 4 miesięcy
Część 1A, Część 1B, Część 2A, Część 2B: Zmiana względem wartości początkowej w skorygowanym metodą Fridericii odstępie QT (QTcF) w monitorowaniu Holtera
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
12-odprowadzeniowe elektrokardiogramy bezpieczeństwa będą zbierane i oceniane lokalnie w czasie rzeczywistym. Zmiana od wartości wyjściowej w QTcF w odniesieniu do parametrów farmakokinetycznych i/lub stężeń ITU512 będzie oceniana
Do 4 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 marca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CITU512A12101
  • 2024-515696-35-00 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami. Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj