Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I/II studie ITU512 u zdravých účastníků a pacientů se srpkovitou anémií

8. září 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze I/II klinické studie pro zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti ITU512 u zdravých účastníků a pacientů se srpkovitou anémií

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a předběžný potravinový účinek ITU512 a také kapacitu ITU512 indukovat fetální hemoglobin (HbF). Půjde o první hodnocení potenciálního terapeutického účinku ITU512 u zdravých účastníků a pacientů se srpkovitou anémií (SCD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o globální, randomizovanou studii fáze I/II k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a předběžného potravinového účinku monoterapie ITU512 u dospělých zdravých účastníků a bezpečnosti, snášenlivosti, PK, PD a účinnost ITU512 u dospívajících a dospělých pacientů se srpkovitou anémií (SCD). Studie se skládá z první studie fáze I u člověka (část 1) u zdravých účastníků a studie fáze II (část 2) u pacientů s SCD.

Část 1 se bude skládat z části 1A, části 1B a části 1C. Část 2 může obsahovat rozšiřující část.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

161

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama Birmingham
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Kanter-Washko
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33126
        • Dokončeno
        • Quotient Sciences Sea View
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Boston Childrens Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew M Heeney
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Nábor
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Payal Desai
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • Nábor
        • East Carolina University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Darla Liles
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexis A Thompson
        • Kontakt:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Nábor
        • Lifespan
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Patrick Mc Gann
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
  • Turecko (Türkiye)
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turecko (Türkiye), 06230
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Turecko (Türkiye), 01250
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Část 1 (Zdraví účastníci)

  • Zdraví mužští účastníci a účastnice nefertilního věku ve věku 18–55 let
  • V dobrém zdravotním stavu, jak je stanoveno zkoušejícím na základě posouzení anamnézy, fyzikálního vyšetření, vitálních funkcí, EKG a laboratorních testů
  • Účastníci musí vážit alespoň 50 kg při screeningu a první základní linii (přijetí) a musí mít index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí 18,0–32,0 kg/m2 včetně.

Část 2 (Srpkovitá anémie)

- Účastníci mužského a ženského pohlaví s diagnózou srpkovité anémie

Klíčová kritéria vyloučení:

Část 1 (Zdraví účastníci)

  • QTcF ≥ 450 ms (jako průměrná hodnota z triplikátů)
  • Anamnéza arytmií
  • Anamnéza významného onemocnění, které neustoupilo do dvou (2) týdnů před počáteční dávkou
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP)

Část 2 (Srpkovitá anémie)

  • Současné použití hydroxymočoviny/hydroxykarbamidu (HU/HC)
  • QTcF ≥ 450 ms (jako průměrná hodnota z triplikátů)
  • Anamnéza arytmií

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1A
Část 1A u zdravých účastníků
Lék: ITU512
ITU512 je experimentální perorální sloučenina s nízkou molekulovou hmotností (LMW).
Lék: Placebo
Neaktivní látka, která vypadá a je podávána stejným způsobem jako ITU512. Účinek (účinky) ITU512 bude hodnocen oproti placebu. Placeba jsou navržena jako kontrola a nemají žádný skutečný účinek.
Experimentální: Část 1B
Část 1B u zdravých účastníků
Lék: ITU512
ITU512 je experimentální perorální sloučenina s nízkou molekulovou hmotností (LMW).
Lék: Placebo
Neaktivní látka, která vypadá a je podávána stejným způsobem jako ITU512. Účinek (účinky) ITU512 bude hodnocen oproti placebu. Placeba jsou navržena jako kontrola a nemají žádný skutečný účinek.
Experimentální: Část 1C
Část 1C u zdravých účastníků
Lék: ITU512
ITU512 je experimentální perorální sloučenina s nízkou molekulovou hmotností (LMW).
Experimentální: Část 2A
Část 2A u pacientů se srpkovitou anémií
Lék: ITU512
ITU512 je experimentální perorální sloučenina s nízkou molekulovou hmotností (LMW).
Lék: Placebo
Neaktivní látka, která vypadá a je podávána stejným způsobem jako ITU512. Účinek (účinky) ITU512 bude hodnocen oproti placebu. Placeba jsou navržena jako kontrola a nemají žádný skutečný účinek.
Experimentální: Část 2B
Část 2B u pacientů se srpkovitou anémií
Lék: ITU512
ITU512 je experimentální perorální sloučenina s nízkou molekulovou hmotností (LMW).
Lék: Placebo
Neaktivní látka, která vypadá a je podávána stejným způsobem jako ITU512. Účinek (účinky) ITU512 bude hodnocen oproti placebu. Placeba jsou navržena jako kontrola a nemají žádný skutečný účinek.
Experimentální: Část 2C
Volitelné rozšíření u pacientů se srpkovitou anémií
Lék: ITU512
ITU512 je experimentální perorální sloučenina s nízkou molekulovou hmotností (LMW).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1A, Část 1B, Část 1C: Výskyt AE a SAE
Časové okno: Až přibližně 60 dní
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a závažnými nežádoucími příhodami (SAE), včetně změn vitálních funkcí, elektrokardiogramů (EKG) a laboratorních hodnot, které byly kvalifikovány a hlášeny jako AE.
Až přibližně 60 dní
Část 1A, část 1B, část 1C: Dávka přerušena kvůli AE
Časové okno: Až 30 dní
Počet účastníků s přerušením dávky kvůli nežádoucím účinkům
Až 30 dní
Část 2A, část 2B: Výskyt nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků
Časové okno: Až 5 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími událostmi (AEs) a závažnými nežádoucími událostmi (SAEs), včetně změn vitálních funkcí, elektrokardiogramů (EKG) a laboratorních hodnot kvalifikovaných a hlášených jako AEs.
Až 5 měsíců
Část 2A, část 2B: Přerušení dávkování a snížení dávky
Časové okno: Až 4 měsíce
Počet účastníků s přerušením dávky nebo snížením dávky ITU512
Až 4 měsíce
Část 2A, Část 2B: Intenzita dávkování
Časové okno: Až 4 měsíce
Intenzita dávky přípravku ITU512 se vypočítá jako poměr skutečné kumulativní dávky a skutečné doby expozice
Až 4 měsíce
Část 2B: Fetální hemoglobin (HbF)%
Časové okno: 4. měsíc
Vyhodnocení exprese fetálního hemoglobinu měřením fetálního hemoglobinu (HbF)% pomocí vysokoúčinné kapalinové chromatografie (HPLC)
4. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1A, Část 1B: Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) ITU512
Časové okno: Od před podáním dávky do 144 hodin po dávce v den 1 (část 1A) a od před podáním dávky do 24 hodin po dávce v den 1 a den 10 (část 1B)
Farmakokinetické (PK) parametry vypočtené na základě plazmatických koncentrací ITU512 nekompartmentovými metodami
Od před podáním dávky do 144 hodin po dávce v den 1 (část 1A) a od před podáním dávky do 24 hodin po dávce v den 1 a den 10 (část 1B)
Část 1A, Část 1B: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) ITU512
Časové okno: Od před podáním dávky do 144 hodin po dávce v den 1 (část 1A) a od před podáním dávky do 24 hodin po dávce v den 1 a den 10 (část 1B)
PK parametry vypočtené na základě plazmatických koncentrací ITU512 nekompartmentovými metodami
Od před podáním dávky do 144 hodin po dávce v den 1 (část 1A) a od před podáním dávky do 24 hodin po dávce v den 1 a den 10 (část 1B)
Část 1A, Část 1B: Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) ITU512
Časové okno: Od před podáním dávky do 144 hodin po dávce v den 1 (část 1A) a od před podáním dávky do 24 hodin po dávce v den 1 a den 10 (část 1B)
PK parametry vypočtené na základě plazmatických koncentrací ITU512 nekompartmentovými metodami
Od před podáním dávky do 144 hodin po dávce v den 1 (část 1A) a od před podáním dávky do 24 hodin po dávce v den 1 a den 10 (část 1B)
Část 1A, Část 1B: Renální clearance (CLr)
Časové okno: Od před podáním dávky do 48 hodin po dávce v den 1 (část 1A) a od před podáním dávky do 24 hodin po dávce v den 1 a den 10 (část 1B)
PK parametry vypočtené na základě koncentrací ITU512 v moči nekompartmentovými metodami. Renální clearance (CLr) může být stanovena na základě AUC a množství léčiva vyloučeného do moči (Ae) dostupného za stejné časové období.
Od před podáním dávky do 48 hodin po dávce v den 1 (část 1A) a od před podáním dávky do 24 hodin po dávce v den 1 a den 10 (část 1B)
Část 1C: Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času 0 do doby poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) ITU512
Časové okno: Od před podáním dávky až do 144 hodin po podání dávky
PK parametry vypočtené na základě plazmatických koncentrací ITU512 nekompartmentovými metodami
Od před podáním dávky až do 144 hodin po podání dávky
Část 1C: Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času 0 do nekonečna (AUCinf) ITU512
Časové okno: Od před podáním dávky až do 144 hodin po podání dávky
PK parametry vypočtené na základě plazmatických koncentrací ITU512 nekompartmentovými metodami
Od před podáním dávky až do 144 hodin po podání dávky
Část 1C: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) ITU512
Časové okno: Od před podáním dávky až do 144 hodin po podání dávky
PK parametry vypočtené na základě plazmatických koncentrací ITU512 nekompartmentovými metodami
Od před podáním dávky až do 144 hodin po podání dávky
Část 1C: Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) ITU512
Časové okno: Od před podáním dávky až do 144 hodin po podání dávky
PK parametry vypočtené na základě plazmatických koncentrací ITU512 nekompartmentovými metodami
Od před podáním dávky až do 144 hodin po podání dávky
Část 2A, Část 2B: Plazmatické koncentrace ITU512
Časové okno: Od před dávkováním až do 4, 6 nebo 8 hodin po dávkování v den 1 v měsíci 1 a měsíci 2
Koncentrace ITU512 v plazmě stanovena u účastníků neléčených placebem pomocí validované metody kapalinové chromatografie s tandemovou hmotnostní spektrometrií (LC-MS/MS)
Od před dávkováním až do 4, 6 nebo 8 hodin po dávkování v den 1 v měsíci 1 a měsíci 2
Část 2A, část 2B: Koncentrace ITU512 v moči
Časové okno: Od předdávkování až do 4 nebo 8 hodin po podání v den 1 v měsíci 1
Koncentrace ITU512 v moči stanovená u účastníků neléčených placebem metodou LC-MS/MS
Od předdávkování až do 4 nebo 8 hodin po podání v den 1 v měsíci 1
Část 2A: Fetální hemoglobin (HbF)%
Časové okno: Až 4 měsíce
Posouzení exprese fetálního hemoglobinu měřením fetálního hemoglobinu (HbF) % pomocí HPLC analýzy
Až 4 měsíce
Část 2A, Část 2B: Změna oproti výchozí hodnotě celkového hemoglobinu (Hb)
Časové okno: Základní hodnoty, až 4 měsíce
Změna od výchozí hodnoty celkového hemoglobinu (Hb) v průběhu času měřená v krevních vzorcích
Základní hodnoty, až 4 měsíce
Část 1A, Část 1B, Část 2A, Část 2B: Změna od výchozí hodnoty v Holterově QT intervalu korigovaném podle Fridericiovy formule (QTcF)
Časové okno: Až 4 měsíce
Real-time 12-svodové bezpečnostní EKG budou lokálně sbírány a vyhodnocovány. Změna od výchozí hodnoty QTcF s ohledem na parametry PK a/nebo koncentrace ITU512 bude hodnocena
Až 4 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

19. března 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

9. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CITU512A12101
  • 2024-515696-35-00 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy. Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit