건강한 참가자와 겸상 적혈구 질환 환자를 대상으로 한 ITU512의 I/II상 연구
2026년 9월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
건강한 참가자와 겸상 적혈구 질환 환자를 대상으로 ITU512의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 조사하기 위한 1/2상 임상 연구
본 연구의 목적은 ITU512의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 예비 식품 효과 및 ITU512의 태아 헤모글로빈(HbF) 유도 능력을 평가하는 것입니다.
이는 건강한 참가자와 겸상 적혈구 질환(SCD) 환자에 대한 ITU512의 잠재적인 치료 효과에 대한 첫 번째 평가가 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 건강한 성인 참가자를 대상으로 단일 제제 ITU512의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 예비 식품 효과와 안전성, 내약성, PK, 겸상 적혈구 질환(SCD)이 있는 청소년 및 성인 환자에서 PD 및 ITU512의 효능. 이 연구는 건강한 참가자를 대상으로 한 최초의 인간 대상 1상 연구(파트 1)와 SCD 환자를 대상으로 한 2상 연구(파트 2)로 구성됩니다.
파트 1은 파트 1A, 파트 1B, 파트 1C로 구성됩니다. 파트 2에는 확장 파트가 포함될 수 있다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
161
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
연구 장소
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-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- University of Alabama Birmingham
-
수석 연구원:
- Julie Kanter-Washko
-
연락하다:
- Emily Burke
- 전화번호: +1 205 801 3411
- 이메일: eduke@uabmc.edu
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33126
- 완전한
- Quotient Sciences Sea View
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Boston Childrens Hospital
-
수석 연구원:
- Matthew M Heeney
-
연락하다:
- Nadia Tarhini
- 전화번호: +1 617 355 4278
- 이메일: nadia.tarhini@childrens.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- 모병
- Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
-
연락하다:
- Sydney Marks
- 전화번호: +1 980 442 2000
- 이메일: sydney.marks@advocatehealth.org
-
수석 연구원:
- Payal Desai
-
Greenville, North Carolina, 미국, 27858
- 모병
- East Carolina University
-
수석 연구원:
- Darla Liles
-
연락하다:
- Kelly Martin
- 이메일: martinke21@ecu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
수석 연구원:
- Alexis A Thompson
-
연락하다:
- Avi Patel
- 전화번호: +1 215 590 9959
- 이메일: patela67@chop.edu
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- 모병
- Lifespan
-
수석 연구원:
- Patrick Mc Gann
-
연락하다:
- Asher Dillman
- 전화번호: +1 401 444 5328
- 이메일: adillmann@brownhealth.org
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- UT Health Science Center
-
수석 연구원:
- Modupe Idowu
-
연락하다:
- Eyuel Baherey
- 이메일: Eyuel.L.Baherey@uth.tmc.edu
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-
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Sihhiye-Altindag
-
Ankara, Sihhiye-Altindag, 터키 (Türkiye), 06230
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, 터키 (Türkiye), 01250
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
주요 포함 기준:
1부(건강한 참가자)
- 18~55세 사이의 건강한 남성 참가자와 가임 가능성이 없는 여성 참가자
- 조사자의 병력, 신체 검사, 활력 징후, ECG 및 실험실 테스트 평가에 의해 결정된 건강 상태가 양호함
- 참가자는 스크리닝 및 첫 번째 기준선(입장) 시 체중이 최소 50kg이어야 하며 체질량지수(BMI)가 18.0~32.0 범위 내에 있어야 합니다. kg/m2 포함.
2부(겸상적혈구병)
- 겸상적혈구병 진단을 받은 남녀 참가자
주요 제외 기준:
1부(건강한 참가자)
- QTcF ≥ 450msec(3중 평균값)
- 부정맥의 역사
- 초기 투여 전 2주 이내에 해결되지 않은 중대한 질병의 병력
- 가임기 여성(WOCBP)
2부(겸상적혈구병)
- 하이드록시우레아/하이드록시카바마이드(HU/HC)의 현재 사용
- QTcF ≥ 450msec(3중 평균값)
- 부정맥의 역사
프로토콜에 정의된 다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1A
건강한 참가자의 파트 1A
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ITU512는 연구용, 경구용, 저분자량(LMW) 화합물입니다.
ITU512와 유사하고 동일한 방식으로 부여되는 비활성 물질입니다.
ITU512의 효과는 위약과 비교하여 평가됩니다.
위약은 대조군으로 설계되었으며 실제 효과는 없습니다.
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실험적: 파트 1B
건강한 참가자의 파트 1B
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ITU512는 연구용, 경구용, 저분자량(LMW) 화합물입니다.
ITU512와 유사하고 동일한 방식으로 부여되는 비활성 물질입니다.
ITU512의 효과는 위약과 비교하여 평가됩니다.
위약은 대조군으로 설계되었으며 실제 효과는 없습니다.
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실험적: 파트 1C
건강한 참가자의 파트 1C
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ITU512는 연구용, 경구용, 저분자량(LMW) 화합물입니다.
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실험적: Part 2A
겸상적혈구병 환자를 대상으로 한 파트 2A
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ITU512는 연구용, 경구용, 저분자량(LMW) 화합물입니다.
ITU512와 유사하고 동일한 방식으로 부여되는 비활성 물질입니다.
ITU512의 효과는 위약과 비교하여 평가됩니다.
위약은 대조군으로 설계되었으며 실제 효과는 없습니다.
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실험적: 파트 2B
겸상 적혈구 빈혈 환자에서의 Part 2B
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ITU512는 연구용, 경구용, 저분자량(LMW) 화합물입니다.
ITU512와 유사하고 동일한 방식으로 부여되는 비활성 물질입니다.
ITU512의 효과는 위약과 비교하여 평가됩니다.
위약은 대조군으로 설계되었으며 실제 효과는 없습니다.
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실험적: 파트 2C
겸형 적혈구 빈혈 환자의 선택적 연장
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ITU512는 연구용, 경구용, 저분자량(LMW) 화합물입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1A부, 1B부, 1C부: AE 및 SAE 발생률
기간: 최대 약 60일
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활력 징후, 심전도(ECG) 및 AE로 적격하고 보고된 실험실 값의 변화를 포함하여 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수.
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최대 약 60일
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파트 1A, 파트 1B, 파트 1C: AE로 인해 투여가 중단됨
기간: 최대 30일
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이상반응으로 인해 투여를 중단한 참가자 수
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최대 30일
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파트 2A, 파트 2B: AEs 및 SAEs의 발생률
기간: 최대 5개월
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)을 포함한 참가자 수. 여기에는 AE로 분류 및 보고된 활력 징후, 심전도(ECG) 및 검사실 수치의 변화가 포함됩니다.
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최대 5개월
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파트 2A, 파트 2B: 용량 중단 및 감량
기간: 최대 4개월
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ITU512의 용량 중단 또는 감량이 발생한 참가자 수
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최대 4개월
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Part 2A, Part 2B: 용량 강도
기간: 최대 4개월
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ITU512의 용량 강도는 실제 누적 투여 용량과 실제 노출 기간의 비율로 계산됩니다
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최대 4개월
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파트 2B: 태아 헤모글로빈 (HbF)%
기간: 4개월
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고성능 액체 크로마토그래피(HPLC) 분석법을 통해 태아 헤모글로빈(HbF)%를 측정하여 태아 헤모글로빈 발현 평가
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4개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 1A, 파트 1B: ITU512의 혈장 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 투여 전부터 1일차 투여 후 최대 144시간(파트 1A) 및 1일차 및 10일차 투여 전부터 투여 후 최대 24시간(파트 1B)
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비구획 방법에 의한 ITU512 혈장 농도를 기준으로 계산된 약동학(PK) 매개변수
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투여 전부터 1일차 투여 후 최대 144시간(파트 1A) 및 1일차 및 10일차 투여 전부터 투여 후 최대 24시간(파트 1B)
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파트 1A, 파트 1B: ITU512의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전부터 1일차 투여 후 최대 144시간(파트 1A) 및 1일차 및 10일차 투여 전부터 투여 후 최대 24시간(파트 1B)
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비구획 방법으로 ITU512 혈장 농도를 기준으로 계산된 PK 매개변수
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투여 전부터 1일차 투여 후 최대 144시간(파트 1A) 및 1일차 및 10일차 투여 전부터 투여 후 최대 24시간(파트 1B)
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파트 1A, 파트 1B: ITU512의 최대 혈장 농도(Tmax)까지 걸리는 시간
기간: 투여 전부터 1일차 투여 후 최대 144시간(파트 1A) 및 1일차 및 10일차 투여 전부터 투여 후 최대 24시간(파트 1B)
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비구획 방법으로 ITU512 혈장 농도를 기준으로 계산된 PK 매개변수
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투여 전부터 1일차 투여 후 최대 144시간(파트 1A) 및 1일차 및 10일차 투여 전부터 투여 후 최대 24시간(파트 1B)
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파트 1A, 파트 1B: 신장 제거(CLr)
기간: 1일차 투여 전부터 투여 후 최대 48시간까지(파트 1A), 1일차와 10일차에 투여 전부터 투여 후 최대 24시간까지(파트 1B)
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비구획 방법에 의한 ITU512 소변 농도를 기준으로 계산된 PK 매개변수.
신장 청소율(CLr)은 AUC와 동일한 기간 동안 소변으로 배설되는 약물의 양(Ae)을 기준으로 결정될 수 있습니다.
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1일차 투여 전부터 투여 후 최대 48시간까지(파트 1A), 1일차와 10일차에 투여 전부터 투여 후 최대 24시간까지(파트 1B)
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파트 1C: ITU512의 0시간부터 마지막 정량화 가능한 농도(AUClast) 시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전부터 투여 후 144시간까지
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비구획 방법으로 ITU512 혈장 농도를 기준으로 계산된 PK 매개변수
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투여 전부터 투여 후 144시간까지
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파트 1C: ITU512의 0시간부터 무한대(AUCinf)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전부터 투여 후 144시간까지
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비구획 방법으로 ITU512 혈장 농도를 기준으로 계산된 PK 매개변수
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투여 전부터 투여 후 144시간까지
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파트 1C: ITU512의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전부터 투여 후 144시간까지
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비구획 방법으로 ITU512 혈장 농도를 기준으로 계산된 PK 매개변수
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투여 전부터 투여 후 144시간까지
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파트 1C: ITU512의 최대 혈장 농도(Tmax)까지의 시간
기간: 투여 전부터 투여 후 144시간까지
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비구획 방법으로 ITU512 혈장 농도를 기준으로 계산된 PK 매개변수
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투여 전부터 투여 후 144시간까지
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파트 2A, 파트 2B: ITU512의 혈장 농도
기간: 투여 전부터 투여 후 4시간, 6시간 또는 8시간까지, 1개월 및 2개월째 Day 1에
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검증된 액체 크로마토그래피-탠덤 질량 분석법(LC-MS/MS)을 사용하여 플라세보를 투여받지 않은 참가자의 혈장에서 측정한 ITU512 농도
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투여 전부터 투여 후 4시간, 6시간 또는 8시간까지, 1개월 및 2개월째 Day 1에
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파트 2A, 파트 2B: ITU512의 소중 농도
기간: 투여 전부터 투여 후 4시간 또는 8시간까지(첫 번째 달 1일차)
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비플라시보 치료 참가자의 요 중 ITU512 농도를 LC-MS/MS 방법으로 측정한 결과
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투여 전부터 투여 후 4시간 또는 8시간까지(첫 번째 달 1일차)
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파트 2A: 태아 헤모글로빈 (HbF)%
기간: 최대 4개월
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HPLC 분석법을 통한 태아 헤모글로빈(HbF)% 측정을 통한 태아 헤모글로빈 발현 평가
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최대 4개월
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Part 2A, Part 2B: 총 헤모글로빈(Hb)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 최대 4개월
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혈액 샘플에서 측정된 총 헤모글로빈(Hb)의 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
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기준선, 최대 4개월
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Part 1A, Part 1B, Part 2A, Part 2B: 기준선 대비 프리데리치아 보정 홀터 QT 간격(QTcF) 변화
기간: 최대 4개월
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실시간 12-유도 안전성 심전도가 현지에서 수집 및 평가됩니다.
기준선 대비 QTcF 변화가 약동학 파라미터 및/또는 ITU512 농도와 관련하여 평가될 예정입니다.
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최대 4개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 8월 15일
기본 완료 (추정된)
2028년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 3월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 6일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CITU512A12101
- 2024-515696-35-00 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
노바티스는 자격을 갖춘 외부 연구자와 공유하고 환자 수준 데이터에 접근하며 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다.
이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다.
제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스를 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .