鎌状赤血球症の小児におけるヒドロキシカルバミド分散錠の 1 日 2 回投与計画の薬物動態、有効性および安全性 (KID-BID)
2025年9月16日 更新者：Theravia
鎌状赤血球症の小児におけるヒドロキシカルバミド分散錠の 1 日 2 回投与計画の薬物動態、有効性および安全性: 単一グループ、非ランダム化、非盲検試験 (KID-BID)
この介入的、第 II 相、国内、多中心、非ランダム化、非盲検試験の目的は、鎌状赤血球症の小児を対象に、1 日 2 回の投与計画によるヒドロキシカルバミド小児用分散錠の薬物動態 (PK)、有効性、および安全性を評価することです。生後9か月から11歳まで。
参加者は次のことを行います:
- ヒドロキシカルバミドを1日2回、12か月間毎日摂取する
- スクリーニング時、ベースライン時、1、3、6、9、12か月後にクリニックを受診してください。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Laura Thomas-bourgneuf
- 電話番号：+ 33 1 49 70 95 83
- メール：laura.thomas-bourgneuf@theravia.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Nesrine Flissi
- メール：nesrine.flissi@theravia.com
研究場所
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Créteil、フランス
- 募集
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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コンタクト：
- Cecile Arnaud, MD
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主任研究者：
- Cecile Arnaud, MD
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Jossigny、フランス
- 募集
- GHEF- Site de Marne-la-Vallée
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コンタクト：
- Kokou AGBO KPATI
- メール：kagbokpati@ghef.fr
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス
- 募集
- Hôpital Bicêtre
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主任研究者：
- Corinne Guitton, MD
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コンタクト：
- Corinne Guitton, MD
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Lyon、フランス
- 積極的、募集していない
- Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
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Paris、フランス
- 募集
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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コンタクト：
- Josephine Brice, MD
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主任研究者：
- Josephine Brice, MD
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Cayenne、フランス領ギアナ
- 募集
- Centre Hospitalier de Cayenne
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コンタクト：
- Narcisse Elenga, MD, PhD
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主任研究者：
- Narcisse Elenga, MD, PhD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 両親または子供の法的代理人によって署名され、日付が記入された書面によるインフォームド・コンセント、および可能であれば子供からの同意。
- HbSS または HbSβ0 SCD、
- 対象年齢は9か月から11歳まで、
- ヒドロキシカルバミドナイーブ、
- 研究者とコミュニケーションをとり、研究計画の要件と制約を理解し、研究要件に従う意思のある親または法的に認められる代理人、
- 避妊基準（該当する場合）：性的に活動的な患者の場合
- 社会保障制度に加入している、または同様の保険制度の受取人、
- 患者は次の検査値を満たさなければなりません: 絶対好中球数 ≥ 1.0x109/L、血小板 ≥ 75x109/L、およびヘモグロビン (Hgb) > 5.5 g/dL、
- 過去 12 か月間の経頭蓋ドップラー (TCD) は、脳卒中のリスクが低いことを示しています。
除外基準:
- 包含訪問前4週間以内の他の医薬品に関する他の臨床研究への参加、
- 包含来院前の過去3ヶ月間に慢性輸血または輸血を受けた患者、
- 他のSCD修飾療法で治療された患者、
- ステージ 3、4、または 5 の慢性腎臓病の患者、
- ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎ウイルス、またはC型肝炎ウイルスに感染していることがわかっている患者、
- 賦形剤に対する既知の過敏症またはアレルギー、
- 研究者が患者の研究への参加に対するリスクや禁忌を構成する、あるいは研究の目的、実施、評価を妨げる可能性があると研究者が判断した、あらゆる外科的または病状または重大な疾患、
- 妊娠中または授乳中の女性患者さん、
- 過去12か月以内の脳卒中または頭蓋内出血の臨床病歴、または未調査の神経学的所見の文書化された病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒドロキシカルバミド小児用分散錠
ヒドロキシカルバミド小児用分散錠は、12 か月間 1 日 2 回投与されます。
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ヒドロキシカルバミド 小児用分散錠は、ヒドロキシカルバミド 50 mg を含有するフィルムコーティングされた分散錠の形態で提供されます。 IMP は、患者の体重に基づいて、1 日 2 回、半分の強度で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ヒドロキシカルバミドの PK 曝露を曲線下面積 (AUC) を通じて BID で投与した小児用分散錠を評価します。
時間枠：治療開始後1、3、6、9、12ヶ月後
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治療開始後1、3、6、9、12ヶ月後
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ヒドロキシカルバミドの PK 曝露を評価し、最大濃度 (Tmax) を得るために BID で投与された小児用分散錠を経時的に評価します。
時間枠：治療開始後1、3、6、9、12ヶ月後
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治療開始後1、3、6、9、12ヶ月後
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ヒドロキシカルバミドの PK 曝露を最大血漿濃度 (Cmax) を通じて BID で投与した小児用分散錠を評価します。
時間枠：治療開始後1、3、6、9、12ヶ月後
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治療開始後1、3、6、9、12ヶ月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HbF レベルのベースラインからの絶対平均変化
時間枠：ベースライン、治療開始後 3、6、9、12 か月後
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ベースライン、治療開始後 3、6、9、12 か月後
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HC血漿濃度とHbFレベル
時間枠：ベースライン、治療開始後 3、6、9、12 か月後
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ベースライン、治療開始後 3、6、9、12 か月後
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最終的な PPK モデルから導出された維持用量での毎日の AUC (AUC0-24h)
時間枠：ベースライン、治療開始後 3、6、9、12 か月後
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ベースライン、治療開始後 3、6、9、12 か月後
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同等の AUC0-24h を与える 1 日 1 回のレジメンでシミュレートした場合と比較して、BID 維持用量からの Cmax の相対差が 30% 以上である患者の割合。
時間枠：ベースライン、治療開始後 3、6、9、12 か月後
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ベースライン、治療開始後 3、6、9、12 か月後
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血液学的パラメーターのベースラインからの絶対平均変化
時間枠：ベースライン、治療開始後 1、3、6、9、12 か月後
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ベースライン、治療開始後 1、3、6、9、12 か月後
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3 歳からの子供によって評価される快楽的な顔スケールに基づく受容性スコア
時間枠：治療開始から3ヶ月後
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治療開始から3ヶ月後
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親または法的に認められる代理人によって評価された 5 ポイントのリッカート スケールに基づく許容スコア
時間枠：治療開始から3ヶ月後
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治療開始から3ヶ月後
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親または法的に許容される代理人によって評価された 5 段階リッカート尺度に基づく、小児への治療投与のための投与キットの使いやすさに関するスコアの分布
時間枠：治療開始から3ヶ月後
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スコア 1 : スコア 5 : 非常に簡単
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治療開始から3ヶ月後
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ヒドロキシカルバミドの遵守 薬局が計算した治療単位の責任により、小児用分散錠を BID で投与（患者は毎回の訪問時に、使用済みおよび未使用のボトルを含むキットを薬局に持参します）
時間枠：ベースライン、治療開始後 1、3、6、9、12 か月後
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ベースライン、治療開始後 1、3、6、9、12 か月後
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研究中に発生したSCDイベントの数
時間枠：ベースライン、治療開始後 1、3、6、9、12 か月後
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ベースライン、治療開始後 1、3、6、9、12 か月後
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有害事象（AE）の数と少なくとも1つのAEを報告した患者の割合
時間枠：ベースライン、治療開始後 1、3、6、9、12 か月後
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ベースライン、治療開始後 1、3、6、9、12 か月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Josephine Brice, MD、Hôpital Necker-Enfants Malades
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年1月21日
一次修了 (推定)
2027年2月1日
研究の完了 (推定)
2027年2月1日
試験登録日
最初に提出
2024年8月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月27日
最初の投稿 (実際)
2024年8月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月16日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SIK-FR-24-1
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。