Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka, skuteczność i bezpieczeństwo schematu dawkowania hydroksykarbamidu w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny dwa razy na dobę u dzieci chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową (KID-BID)

16 września 2025 zaktualizowane przez: Theravia

Farmakokinetyka, skuteczność i bezpieczeństwo schematu dawkowania hydroksykarbamidu w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny dwa razy na dobę u dzieci chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową: badanie prowadzone w jednej grupie, nierandomizowane, metodą otwartej próby (KID-BID)

Celem tego interwencyjnego, ogólnokrajowego, wieloośrodkowego, nierandomizowanego, otwartego badania interwencyjnego fazy II jest ocena farmakokinetyki (PK), skuteczności i bezpieczeństwa hydroksymocznika w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej dla dzieci w schemacie dawkowania dwa razy na dobę u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 9 miesięcy do 11 lat.

Uczestnicy będą:

  • Przyjmuj hydroksymocznik dwa razy dziennie przez 12 miesięcy
  • Odwiedź klinikę podczas badań przesiewowych, na poziomie wyjściowym, po 1, 3, 6, 9 i 12 miesiącach

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Créteil, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
        • Kontakt:
          • Cecile Arnaud, MD
        • Główny śledczy:
          • Cecile Arnaud, MD
      • Jossigny, Francja
        • Rekrutacyjny
        • GHEF- Site de Marne-la-Vallée
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Bicêtre
        • Główny śledczy:
          • Corinne Guitton, MD
        • Kontakt:
          • Corinne Guitton, MD
      • Lyon, Francja
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Josephine Brice, MD
        • Główny śledczy:
          • Josephine Brice, MD
  • Gujana Francuska
      • Cayenne, Gujana Francuska
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier de Cayenne
        • Kontakt:
          • Narcisse Elenga, MD, PhD
        • Główny śledczy:
          • Narcisse Elenga, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pisemna świadoma zgoda, podpisana i opatrzona datą przez oboje rodziców lub przez prawnie dopuszczalnego przedstawiciela(-ów) dzieci oraz, jeśli to możliwe, zgodę dzieci,
  • HbSS lub HbSβ0 SCD,
  • Wiek od 9 miesięcy do 11 lat,
  • Naiwny hydroksykarbamid,
  • Rodzice(e) lub prawnie akceptowani przedstawiciele potrafiący porozumieć się z badaczem i rozumiejący wymagania i ograniczenia protokołu badania oraz chcący zastosować się do wymagań badania,
  • Kryterium antykoncepcji, jeśli dotyczy: dla pacjentów aktywnych seksualnie
  • jest członkiem planu ubezpieczeń społecznych lub beneficjentem podobnego planu ubezpieczenia,
  • Pacjent musi spełniać następujące wartości laboratoryjne: bezwzględna liczba neutrofilów ≥ 1,0x109/l, liczba płytek krwi ≥ 75x109/l i hemoglobina (Hgb) > 5,5 g/dl,
  • Przezczaszkowy Doppler (TCD) w ciągu ostatnich 12 miesięcy wskazujący na niskie ryzyko udaru.

Kryteria wykluczenia:

  • Udział w innym badaniu klinicznym dla dowolnego innego produktu farmaceutycznego w ciągu 4 tygodni poprzedzających wizytę włączenia,
  • Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 3 miesięcy poprzedzających wizytę włączeniową przeszli przewlekłą transfuzję krwi lub transfuzję,
  • Pacjenci leczeni innymi terapiami modyfikującymi SCD,
  • Pacjent z przewlekłą chorobą nerek w stadium 3, 4 lub 5,
  • Pacjenci, u których stwierdzono zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności, wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C,
  • Znana nadwrażliwość lub alergia na substancje pomocnicze,
  • Każdy stan chirurgiczny, medyczny lub jakakolwiek istotna choroba, która w opinii badacza stanowi ryzyko lub przeciwwskazanie do udziału pacjenta w badaniu lub może zakłócać cele, przebieg lub ocenę badania,
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią,
  • Jakakolwiek udokumentowana historia udaru mózgu lub krwotoku śródczaszkowego lub niezbadany objaw neurologiczny w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Hydroksymocznik, tabletka do sporządzania zawiesiny dla dzieci
Hydroksykarbamid u dzieci i młodzieży w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej będzie podawany dwa razy na dobę przez 12 miesięcy.
Lek: Hydroksymocznik

Hydroksymocznik Pediatric tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej będą dostarczane w postaci powlekanych tabletek do sporządzania zawiesiny zawierających 50 mg hydroksykarbamidu.

IMP będzie podawany w połowie mocy dwa razy dziennie, w przeliczeniu na masę ciała pacjenta.

Inne nazwy:
  • Hydroksymocznik

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocenić ekspozycję PK dla hydroksykarbamidu u dzieci i młodzieży w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej podawanej BID przez pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
1, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Ocenić ekspozycję PK dla hydroksykarbamidu u dzieci w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej podawanej BID przez czas w celu uzyskania maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
1, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Ocenić ekspozycję PK dla hydroksykarbamidu u dzieci i młodzieży w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej podawanej BID aż do maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
1, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna średnia zmiana poziomu HbF w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Wartość wyjściowa, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Stężenia HC w osoczu i poziomy HbF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Wartość wyjściowa, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Dzienne AUC (AUC0-24h) przy dawce podtrzymującej obliczone na podstawie końcowego modelu PPK
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Wartość wyjściowa, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Odsetek pacjentów, u których względna różnica w Cmax ≥ 30% w stosunku do dawki podtrzymującej stosowanej dwa razy na dobę w porównaniu do dawki symulowanej w schemacie podawania raz na dobę, dająca równoważne AUC0-24h.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Wartość wyjściowa, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Bezwzględna średnia zmiana parametrów hematologicznych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Wartość wyjściowa, 1, 3, 6, 9 i 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Ocena akceptowalności na podstawie hedonicznej skali twarzy ocenianej przez dziecko od 3. roku życia
Ramy czasowe: 3 miesiące od rozpoczęcia leczenia
3 miesiące od rozpoczęcia leczenia
Wynik akceptowalności oparty na 5-punktowej skali Likerta oceniany przez rodzica(ów) lub prawnego przedstawiciela(ów)
Ramy czasowe: 3 miesiące od rozpoczęcia leczenia
3 miesiące od rozpoczęcia leczenia
Rozkład ocen związanych z łatwością użycia zestawu do podawania leku do podawania leku dziecku na podstawie 5-punktowej skali Likerta ocenianej przez rodzica(ów) lub prawnego przedstawiciela(ów)
Ramy czasowe: 3 miesiące od rozpoczęcia leczenia
Ocena 1: bardzo trudno zdobyć 5: bardzo łatwo
3 miesiące od rozpoczęcia leczenia
Zgodność z hydroksykarbamidem pediatrycznym w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny podawanej BID według odpowiedzialności jednostki leczniczej obliczonej przez aptekę (pacjent będzie przynosił do apteki zestawy zawierające zużyte i nieużywane butelki podczas każdej wizyty)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1, 3, 6, 9, 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Wartość wyjściowa, 1, 3, 6, 9, 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Liczba zdarzeń SCD występujących podczas badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1, 3, 6, 9, 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Wartość wyjściowa, 1, 3, 6, 9, 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE) i odsetek pacjentów zgłaszających co najmniej jedno zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1, 3, 6, 9, 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Wartość wyjściowa, 1, 3, 6, 9, 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Theravia

Śledczy

  • Główny śledczy: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

17 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SIK-FR-24-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj