겸상 적혈구 질환이 있는 소아에서 Hydroxycarbamide 분산성 정제의 1일 2회 투여 요법의 약동학, 효능 및 안전성 (KID-BID)
2025년 9월 16일 업데이트: Theravia
겸상적혈구병 아동을 대상으로 한 Hydroxycarbamide 분산성 정제의 일일 2회 투여 요법의 약동학, 효능 및 안전성: 단일 그룹, 비무작위, 공개 라벨 연구(KID-BID)
이 중재적, 제2상, 국가적, 다심, 비무작위, 공개 라벨 연구의 목적은 낫적혈구병이 있는 어린이를 대상으로 1일 2회 투여 요법으로 Hydroxycarbamide 소아 분산성 정제의 약동학(PK), 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다. 9개월부터 11세까지.
참가자는 다음을 수행합니다.
- 12개월 동안 매일 2회 Hydroxycarbamide를 복용하세요.
- 선별검사, 기준시점, 1, 3, 6, 9 및 12개월에 클리닉을 방문하십시오.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Laura Thomas-bourgneuf
- 전화번호: + 33 1 49 70 95 83
- 이메일: laura.thomas-bourgneuf@theravia.com
연구 연락처 백업
- 이름: Nesrine Flissi
- 이메일: nesrine.flissi@theravia.com
연구 장소
-
-
-
Créteil, 프랑스
- 모병
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
연락하다:
- Cecile Arnaud, MD
-
수석 연구원:
- Cecile Arnaud, MD
-
Jossigny, 프랑스
- 모병
- GHEF- Site de Marne-la-Vallée
-
연락하다:
- Kokou AGBO KPATI
- 이메일: kagbokpati@ghef.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
- 모병
- Hôpital Bicêtre
-
수석 연구원:
- Corinne Guitton, MD
-
연락하다:
- Corinne Guitton, MD
-
Lyon, 프랑스
- 모집하지 않고 적극적으로
- Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
-
Paris, 프랑스
- 모병
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
연락하다:
- Josephine Brice, MD
-
수석 연구원:
- Josephine Brice, MD
-
-
-
-
-
Cayenne, 프랑스령 기아나
- 모병
- Centre Hospitalier de Cayenne
-
연락하다:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
-
수석 연구원:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 부모 모두 또는 아동의 법적으로 허용되는 대리인이 서명하고 날짜를 기재한 서면 동의서, 그리고 가능하다면 아동의 동의,
- HbSS 또는 HbSβ0 SCD,
- 9개월에서 11세 사이의 연령,
- 하이드록시카바마이드 나이브,
- 시험자와 의사소통할 수 있고 연구 프로토콜의 요구사항과 제약을 이해하며 연구 요구사항을 기꺼이 준수할 수 있는 부모 또는 법적으로 허용되는 대리인,
- 해당되는 경우 피임 기준: 성적으로 활동적인 환자의 경우
- 사회 보장 제도에 가입되어 있거나 유사한 보험 제도의 수혜자,
- 환자는 다음 실험실 값을 충족해야 합니다: 절대 호중구 수 ≥ 1.0x109/L, 혈소판 ≥ 75x109/L 및 헤모글로빈(Hgb) > 5.5g/dL,
- 지난 12개월 동안의 경두개 도플러(TCD)는 뇌졸중 위험이 낮음을 나타냅니다.
제외 기준:
- 포함 방문 전 4주 이내에 다른 의약품에 대한 다른 임상 연구에 참여,
- 포함 방문 전 지난 3개월 동안 만성 수혈 또는 수혈을 받은 적이 있는 환자,
- 다른 SCD 변형 요법으로 치료받은 환자,
- 3, 4, 5기 만성신장질환 환자,
- 인간면역결핍바이러스, B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스에 감염된 것으로 알려진 환자,
- 부형제에 대한 과민증 또는 알레르기가 있는 것으로 알려진 경우,
- 연구자의 의견으로 환자의 연구 참여에 대한 위험이나 금기 사항이 되거나 연구의 목적, 수행 또는 평가를 방해할 수 있는 모든 수술적 또는 의학적 상태 또는 심각한 질병,
- 임신 또는 수유 중인 여성 환자,
- 임상적 뇌졸중 또는 두개내 출혈의 기록된 병력 또는 지난 12개월 이내에 조사되지 않은 신경학적 발견.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Hydroxycarbamide 소아용 분산성 정제
Hydroxycarbamide 소아용 분산성 정제는 12개월 동안 하루 2회 투여됩니다.
|
하이드록시카바마이드 소아 분산성 정제는 하이드록시카바마이드 50mg을 함유한 필름 코팅 분산성 정제 형태로 제공됩니다. IMP는 환자의 체중을 기준으로 1일 2회 절반 강도로 투여됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
곡선 아래 면적(AUC)을 통해 BID 투여된 하이드록시카바마이드 소아 분산성 정제에 대한 PK 노출을 평가합니다.
기간: 치료 시작 후 1, 3, 6, 9 및 12개월
|
치료 시작 후 1, 3, 6, 9 및 12개월
|
|
최대 농도(Tmax)를 얻기 위해 시간 경과에 따라 BID 투여된 하이드록시카바마이드 소아 분산성 정제에 대한 PK 노출을 평가합니다.
기간: 치료 시작 후 1, 3, 6, 9 및 12개월
|
치료 시작 후 1, 3, 6, 9 및 12개월
|
|
최대 혈장 농도(Cmax)를 통해 BID 투여된 하이드록시카바마이드 소아 분산성 정제에 대한 PK 노출을 평가합니다.
기간: 치료 시작 후 1, 3, 6, 9 및 12개월
|
치료 시작 후 1, 3, 6, 9 및 12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
HbF 수준의 기준선 대비 절대 평균 변화
기간: 기준선, 치료 시작 후 3, 6, 9, 12개월
|
기준선, 치료 시작 후 3, 6, 9, 12개월
|
|
|
HC 혈장 농도 및 HbF 수준
기간: 기준선, 치료 시작 후 3, 6, 9, 12개월
|
기준선, 치료 시작 후 3, 6, 9, 12개월
|
|
|
최종 PPK 모델에서 파생된 유지 용량의 일일 AUC(AUC0-24h)
기간: 기준선, 치료 시작 후 3, 6, 9, 12개월
|
기준선, 치료 시작 후 3, 6, 9, 12개월
|
|
|
동등한 AUC0-24h를 제공하는 1일 1회 요법으로 시뮬레이션된 환자와 비교하여 BID 유지 용량에서 Cmax ≥ 30%의 상대적 차이가 있는 환자의 비율.
기간: 기준선, 치료 시작 후 3, 6, 9, 12개월
|
기준선, 치료 시작 후 3, 6, 9, 12개월
|
|
|
혈액학적 매개변수의 기준선 대비 절대 평균 변화
기간: 베이스라인, 치료 시작 후 1, 3, 6, 9 및 12개월
|
베이스라인, 치료 시작 후 1, 3, 6, 9 및 12개월
|
|
|
3세 이상 어린이가 평가한 쾌락적 얼굴 척도에 따른 수용도 점수
기간: 치료 시작 후 3개월
|
치료 시작 후 3개월
|
|
|
부모 또는 법적으로 허용되는 대리인이 평가한 5점 Likert 척도를 기반으로 한 허용 점수
기간: 치료 시작 후 3개월
|
치료 시작 후 3개월
|
|
|
부모 또는 법적으로 허용되는 대리인이 평가한 5점 리커트 척도를 기반으로 아동에게 치료 투여를 위한 투여 키트 사용 용이성과 관련된 점수 분포
기간: 치료 시작 후 3개월
|
1점 : 매우 어려움 5점 : 매우 쉬움
|
치료 시작 후 3개월
|
|
Hydroxycarbamide 준수 약국에서 계산한 치료 단위 책임별로 BID 투여된 소아용 분산성 정제(환자는 방문할 때마다 사용한 병과 사용하지 않은 병이 포함된 키트를 약국에 가져옵니다)
기간: 기준선, 치료 시작 후 1, 3, 6, 9, 12개월
|
기준선, 치료 시작 후 1, 3, 6, 9, 12개월
|
|
|
연구 기간 동안 발생한 SCD 사건의 수
기간: 기준선, 치료 시작 후 1, 3, 6, 9, 12개월
|
기준선, 치료 시작 후 1, 3, 6, 9, 12개월
|
|
|
이상사례(AE) 수 및 최소 1회 이상 이상사례를 보고한 환자의 비율
기간: 기준선, 치료 시작 후 1, 3, 6, 9, 12개월
|
기준선, 치료 시작 후 1, 3, 6, 9, 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 21일
기본 완료 (추정된)
2027년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 27일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 16일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SIK-FR-24-1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .