Farmacocinética, eficacia y seguridad del régimen de dosificación dos veces al día de comprimidos dispersables de hidroxicarbamida en niños con anemia de células falciformes (KID-BID)
16 de septiembre de 2025 actualizado por: Theravia
Farmacocinética, eficacia y seguridad del régimen de dosificación de comprimidos dispersables de hidroxicarbamida dos veces al día en niños con anemia de células falciformes: un estudio abierto, no aleatorizado y de un solo grupo (KID-BID)
El propósito de este estudio intervencionista, de fase II, nacional, multicéntrico, no aleatorizado y abierto es evaluar la farmacocinética (PK), la eficacia y la seguridad de los comprimidos dispersables pediátricos de hidroxicarbamida con un régimen de dosificación dos veces al día en niños con anemia falciforme. entre 9 meses y 11 años de edad.
Los participantes:
- Tome hidroxicarbamida dos veces al día todos los días durante 12 meses.
- Visite la clínica en el momento de la selección, al inicio, a los 1, 3, 6, 9 y 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Laura Thomas-bourgneuf
- Número de teléfono: + 33 1 49 70 95 83
- Correo electrónico: laura.thomas-bourgneuf@theravia.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Nesrine Flissi
- Correo electrónico: nesrine.flissi@theravia.com
Ubicaciones de estudio
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Créteil, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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Contacto:
- Cecile Arnaud, MD
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Investigador principal:
- Cecile Arnaud, MD
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Jossigny, Francia
- Reclutamiento
- GHEF- Site de Marne-la-Vallée
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Contacto:
- Kokou AGBO KPATI
- Correo electrónico: kagbokpati@ghef.fr
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Bicêtre
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Investigador principal:
- Corinne Guitton, MD
-
Contacto:
- Corinne Guitton, MD
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Lyon, Francia
- Activo, no reclutando
- Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Contacto:
- Josephine Brice, MD
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Investigador principal:
- Josephine Brice, MD
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Cayenne, Guayana Francesa
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Cayenne
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Contacto:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
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Investigador principal:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito, firmado y fechado por ambos padres o por el representante legalmente aceptable de los niños y, si es posible, el consentimiento de los niños.
- HbSS o HbSβ0 SCD,
- Con edades comprendidas entre 9 meses y 11 años,
- Sin tratamiento previo con hidroxicarbamida,
- Padres o representantes legalmente aceptables capaces de comunicarse con el investigador y comprender los requisitos y limitaciones del protocolo del estudio y dispuestos a cumplir con los requisitos del estudio.
- Criterio de anticoncepción, si corresponde: para pacientes sexualmente activas
- Afiliado a un plan de seguridad social o beneficiario de un plan de seguro similar,
- El paciente debe cumplir con los siguientes valores de laboratorio: Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1,0x109/L, Plaquetas ≥ 75x109/L y Hemoglobina (Hgb) > 5,5 g/dL.
- Doppler transcraneal (TCD) en los últimos 12 meses indica bajo riesgo de accidente cerebrovascular.
Criterios de exclusión:
- Participación en cualquier otro estudio clínico para cualquier otro producto farmacéutico dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de inclusión,
- Pacientes que hayan recibido transfusión de sangre crónica o transfusión en los últimos 3 meses anteriores a la visita de inclusión,
- Pacientes tratados con otras terapias modificadoras de la ECF,
- Paciente con enfermedad renal crónica en estadio 3, 4 o 5,
- Pacientes que se sabe que están infectados con el virus de la inmunodeficiencia humana, el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C.
- Hipersensibilidad o alergia conocida a los excipientes.
- Cualquier condición médica o quirúrgica o cualquier enfermedad significativa que, a juicio del investigador, constituya un riesgo o una contraindicación para la participación del paciente en el estudio, o que pueda interferir con los objetivos, la realización o la evaluación del estudio.
- Pacientes mujeres embarazadas o en período de lactancia,
- Cualquier antecedente documentado de accidente cerebrovascular clínico o hemorragia intracraneal, o un hallazgo neurológico no investigado en los últimos 12 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Hidroxicarbamida comprimidos dispersables pediátricos
La tableta dispersable pediátrica de hidroxicarbamida se administrará dos veces al día durante 12 meses.
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Hidroxicarbamida Los comprimidos dispersables pediátricos se proporcionarán en forma de comprimidos dispersables recubiertos con película que contienen 50 mg de hidroxicarbamida. El IMP se administrará a la mitad dos veces al día, según el peso corporal del paciente.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la exposición farmacocinética de los comprimidos dispersables pediátricos de hidroxicarbamida administrados dos veces al día a través del área bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: 1, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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1, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Evalúe la exposición farmacocinética de los comprimidos dispersables pediátricos de hidroxicarbamida administrados dos veces al día a lo largo del tiempo para obtener la concentración máxima (Tmax).
Periodo de tiempo: 1, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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1, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Evaluar la exposición farmacocinética a los comprimidos dispersables pediátricos de hidroxicarbamida administrados dos veces al día hasta la concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: 1, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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1, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio absoluto desde el inicio en los niveles de HbF
Periodo de tiempo: Valor inicial, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Valor inicial, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Concentraciones plasmáticas de HC y niveles de HbF.
Periodo de tiempo: Valor inicial, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Valor inicial, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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AUC diaria (AUC0-24h) a la dosis de mantenimiento derivada del modelo PPK final
Periodo de tiempo: Valor inicial, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Valor inicial, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Proporción de pacientes con una diferencia relativa en la Cmax ≥ 30 % de la dosis de mantenimiento dos veces al día en relación con la simulada con un régimen de una vez al día que proporciona un AUC0-24 h equivalente.
Periodo de tiempo: Valor inicial, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Valor inicial, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Cambio medio absoluto desde el inicio en los parámetros hematológicos
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Valor inicial, 1, 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio del tratamiento
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Puntuación de aceptabilidad basada en una escala de rostro hedónico evaluada por el niño a partir de los 3 años.
Periodo de tiempo: 3 meses después del inicio del tratamiento.
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3 meses después del inicio del tratamiento.
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Puntuación de aceptabilidad basada en una escala Likert de 5 puntos evaluada por los padres o representantes legalmente aceptables.
Periodo de tiempo: 3 meses después del inicio del tratamiento.
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3 meses después del inicio del tratamiento.
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Distribución de las puntuaciones relacionadas con la facilidad de uso del kit de administración para la administración del tratamiento al niño con base en una escala Likert de 5 puntos evaluada por el(los) padre(s) o representante(s) legalmente aceptable(s)
Periodo de tiempo: 3 meses después del inicio del tratamiento.
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Puntuación 1: muy difícil de puntuar 5: muy fácil
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3 meses después del inicio del tratamiento.
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Cumplimiento de los comprimidos dispersables pediátricos de hidroxicarbamida administrados dos veces al día por unidad de tratamiento. Responsabilidad calculada por la farmacia (el paciente traerá los kits con los frascos usados y no utilizados a la farmacia en cada visita)
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1, 3, 6, 9, 12 meses después del inicio del tratamiento
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Valor inicial, 1, 3, 6, 9, 12 meses después del inicio del tratamiento
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Número de eventos de ECF que ocurrieron durante el estudio.
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1, 3, 6, 9, 12 meses después del inicio del tratamiento
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Valor inicial, 1, 3, 6, 9, 12 meses después del inicio del tratamiento
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Número de eventos adversos (EA) y porcentaje de pacientes que informaron al menos un EA
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1, 3, 6, 9, 12 meses después del inicio del tratamiento
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Valor inicial, 1, 3, 6, 9, 12 meses después del inicio del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de enero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
29 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
17 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SIK-FR-24-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .