Farmakokinetik, effektivitet og sikkerhed ved doseringsregimen to gange dagligt af hydroxycarbamid dispergerbare tabletter til børn med seglcellesygdom (KID-BID)
16. september 2025 opdateret af: Theravia
Farmakokinetik, effektivitet og sikkerhed af doseringsregimen to gange dagligt af hydroxycarbamid dispergerbare tabletter hos børn med seglcellesygdom: en enkeltgruppe, ikke-randomiseret, åbent studie (KID-BID)
Formålet med denne interventionelle, fase II, nationale, multicentriske, ikke-randomiserede, åbne undersøgelse er at evaluere farmakokinetikken (PK), effektiviteten og sikkerheden af Hydroxycarbamid pædiatriske dispergerbare tabletter med et doseringsregime to gange dagligt til børn med seglcellesygdom mellem 9 måneder og 11 år.
Deltagerne vil:
- Tag Hydroxycarbamid to gange dagligt hver dag i 12 måneder
- Besøg klinikken ved screening, baseline, 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Laura Thomas-bourgneuf
- Telefonnummer: + 33 1 49 70 95 83
- E-mail: laura.thomas-bourgneuf@theravia.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Nesrine Flissi
- E-mail: nesrine.flissi@theravia.com
Studiesteder
-
-
-
Créteil, Frankrig
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Kontakt:
- Cecile Arnaud, MD
-
Ledende efterforsker:
- Cecile Arnaud, MD
-
Jossigny, Frankrig
- Rekruttering
- GHEF- Site de Marne-la-Vallée
-
Kontakt:
- Kokou AGBO KPATI
- E-mail: kagbokpati@ghef.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
- Rekruttering
- Hôpital Bicêtre
-
Ledende efterforsker:
- Corinne Guitton, MD
-
Kontakt:
- Corinne Guitton, MD
-
Lyon, Frankrig
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
-
Paris, Frankrig
- Rekruttering
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Kontakt:
- Josephine Brice, MD
-
Ledende efterforsker:
- Josephine Brice, MD
-
-
-
-
-
Cayenne, Fransk Guyana
- Rekruttering
- Centre Hospitalier de Cayenne
-
Kontakt:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
-
Ledende efterforsker:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informeret samtykke, underskrevet og dateret af begge forældre eller af den eller de juridisk acceptable repræsentanter for børnene, og, hvis det er muligt, samtykke fra børnene,
- HbSS eller HbSβ0 SCD,
- I alderen mellem 9 måneder og 11 år,
- Hydroxycarbamid naiv,
- Forældre eller juridisk acceptable repræsentanter, der er i stand til at kommunikere med investigator og forstå kravene og begrænsningerne i undersøgelsesprotokollen og villige til at overholde undersøgelseskravene,
- Præventionskriterium, hvis relevant: for patienter, der er seksuelt aktive
- Tilknyttet en socialsikringsordning eller begunstiget af en lignende forsikringsordning,
- Patienten skal opfylde følgende laboratorieværdier: Absolut neutrofiltal ≥ 1,0x109/L, blodplader ≥ 75x109/L og hæmoglobin (Hgb) > 5,5 g/dL,
- Transkraniel Doppler (TCD) inden for de sidste 12 måneder, hvilket indikerer lav risiko for slagtilfælde.
Ekskluderingskriterier:
- Deltagelse i ethvert andet klinisk studie for ethvert andet farmaceutisk produkt inden for 4 uger forud for inklusionsbesøget,
- Patienter, der har haft kronisk blodtransfusion eller transfusion inden for de sidste 3 måneder forud for inklusionsbesøget,
- Patienter behandlet med andre SCD-modificerende behandlinger,
- Patient med kronisk nyresygdom i stadie 3, 4 eller 5,
- Patienter, der vides at være inficeret med humant immundefektvirus, hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus,
- Kendt overfølsomhed eller allergi over for hjælpestofferne,
- Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand eller enhver væsentlig sygdom, der efter investigatorens opfattelse udgør en risiko eller en kontraindikation for patientens deltagelse i undersøgelsen, eller som kan forstyrre undersøgelsens mål, gennemførelse eller evaluering,
- Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer,
- Enhver dokumenteret anamnese med et klinisk slagtilfælde eller intrakraniel blødning eller et ikke-undersøgt neurologisk fund inden for de seneste 12 måneder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Hydroxycarbamid Pædiatrisk dispergerbar tablet
Hydroxycarbamid Pædiatrisk dispergerbar tablet vil blive administreret to gange dagligt i løbet af 12 måneder.
|
Hydroxycarbamid Pædiatriske dispergerbare tabletter vil blive leveret i form af filmovertrukne dispergerbare tabletter indeholdende 50 mg hydroxycarbamid. IMP vil blive administreret som halv styrke to gange dagligt baseret på patientens kropsvægt.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Evaluer PK-eksponeringen for hydroxycarbamid pædiatriske dispergerbare tabletter administreret BID gennem området under kurven (AUC)
Tidsramme: 1, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
1, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
Evaluer PK-eksponeringen for Hydroxycarbamid pædiatriske dispergerbare tabletter administreret BID gennem tiden for at opnå den maksimale koncentration (Tmax)
Tidsramme: 1, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
1, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
Evaluer PK-eksponeringen for Hydroxycarbamid Pædiatriske dispergerbare tabletter administreret to gange dagligt gennem maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 1, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
1, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut gennemsnitlig ændring fra baseline i HbF-niveauer
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
HC-plasmakoncentrationer og HbF-niveauer
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
Daglig AUC (AUC0-24 timer) ved vedligeholdelsesdosis afledt af den endelige PPK-model
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
Andel af patienter med en relativ forskel i Cmax ≥ 30 % fra vedligeholdelsesdosis to gange dagligt i forhold til den, der er simuleret på én gang dagligt regime, hvilket giver en ækvivalent AUC0-24 timer.
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
Absolut gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmatologiske parametre
Tidsramme: Baseline, 1, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
Baseline, 1, 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
Acceptabilitetsscore baseret på en hedonisk ansigtsskala evalueret af barnet fra 3 år
Tidsramme: 3 måneder efter behandlingsstart
|
3 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
Acceptabilitetsscore baseret på en 5-punkts Likert-skala evalueret af forældrene eller juridisk acceptable repræsentant(er)
Tidsramme: 3 måneder efter behandlingsstart
|
3 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
Fordeling af scorerne relateret til, hvor let det er at bruge administrationssættet til behandlingsadministration til barnet baseret på en 5-punkts Likert-skala evalueret af forældrene eller juridisk acceptable repræsentanter.
Tidsramme: 3 måneder efter behandlingsstart
|
Score 1 : meget svært at score 5 : meget let
|
3 måneder efter behandlingsstart
|
|
Overholdelse af Hydroxycarbamid Pædiatriske dispergerbare tabletter administreret BID af behandlingsenhedsansvar beregnet af apoteket (patienten medbringer kits med brugte og ubrugte flasker til apoteket ved hvert besøg)
Tidsramme: Baseline, 1, 3, 6, 9, 12 måneder efter behandlingsstart
|
Baseline, 1, 3, 6, 9, 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
Antal SCD-hændelser, der forekommer under undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, 1, 3, 6, 9, 12 måneder efter behandlingsstart
|
Baseline, 1, 3, 6, 9, 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
|
Antal bivirkninger (AE'er) og procentdel af patienter, der rapporterer mindst én AE
Tidsramme: Baseline, 1, 3, 6, 9, 12 måneder efter behandlingsstart
|
Baseline, 1, 3, 6, 9, 12 måneder efter behandlingsstart
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. januar 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. februar 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. februar 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. august 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. august 2024
Først opslået (Faktiske)
29. august 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
17. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SIK-FR-24-1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .