Farmacocinética, eficácia e segurança do regime de dosagem duas vezes ao dia de comprimidos dispersíveis de hidroxicarbamida em crianças com doença falciforme (KID-BID)
16 de setembro de 2025 atualizado por: Theravia
Farmacocinética, eficácia e segurança do regime de dosagem duas vezes ao dia de comprimidos dispersíveis de hidroxicarbamida em crianças com doença falciforme: um estudo de grupo único, não randomizado e aberto (KID-BID)
O objetivo deste estudo intervencionista, de fase II, nacional, multicêntrico, não randomizado e aberto é avaliar a farmacocinética (PK), eficácia e segurança dos comprimidos dispersíveis pediátricos de hidroxicarbamida com um regime de dosagem duas vezes ao dia em crianças com doença falciforme. entre 9 meses e 11 anos de idade.
Os participantes irão:
- Tome Hidroxicarbamida duas vezes ao dia, todos os dias, durante 12 meses
- Visite a clínica na triagem, linha de base, 1, 3, 6, 9 e 12 meses
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Laura Thomas-bourgneuf
- Número de telefone: + 33 1 49 70 95 83
- E-mail: laura.thomas-bourgneuf@theravia.com
Estude backup de contato
- Nome: Nesrine Flissi
- E-mail: nesrine.flissi@theravia.com
Locais de estudo
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Créteil, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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Contato:
- Cecile Arnaud, MD
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Investigador principal:
- Cecile Arnaud, MD
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Jossigny, França
- Recrutamento
- GHEF- Site de Marne-la-Vallée
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Contato:
- Kokou AGBO KPATI
- E-mail: kagbokpati@ghef.fr
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- Recrutamento
- Hôpital Bicêtre
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Investigador principal:
- Corinne Guitton, MD
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Contato:
- Corinne Guitton, MD
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Lyon, França
- Ativo, não recrutando
- Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
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Paris, França
- Recrutamento
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Contato:
- Josephine Brice, MD
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Investigador principal:
- Josephine Brice, MD
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Cayenne, Guiana Francesa
- Recrutamento
- Centre Hospitalier de Cayenne
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Contato:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
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Investigador principal:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Consentimento informado por escrito, assinado e datado por ambos os pais ou pelo(s) representante(s) legalmente aceitável(s) das crianças e, se possível, consentimento das crianças,
- HbSS ou HbSβ0 SCD,
- Com idade entre 9 meses e 11 anos,
- Hidroxicarbamida naïve,
- Pais ou representantes legalmente aceitáveis, capazes de se comunicar com o investigador e compreender os requisitos e restrições do protocolo do estudo e dispostos a cumprir os requisitos do estudo,
- Critério contraceptivo, se aplicável: para pacientes sexualmente ativas
- Inscrito em plano de previdência social ou beneficiário de plano de seguro similar,
- O paciente deve atender aos seguintes valores laboratoriais: Contagem absoluta de neutrófilos ≥ 1,0x109/L, Plaquetas ≥ 75x109/L e Hemoglobina (Hgb) > 5,5 g/dL,
- Doppler transcraniano (DTC) nos últimos 12 meses indicando baixo risco de acidente vascular cerebral.
Critérios de exclusão:
- Participação em qualquer outro estudo clínico para qualquer outro produto farmacêutico nas 4 semanas anteriores à visita de inclusão,
- Pacientes que receberam transfusão de sangue crônica ou transfusão nos últimos 3 meses anteriores à visita de inclusão,
- Pacientes tratados com outras terapias modificadoras da SCD,
- Paciente com doença renal crônica em estágio 3, 4 ou 5,
- Pacientes sabidamente infectados pelo vírus da imunodeficiência humana, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C,
- Hipersensibilidade ou alergia conhecida aos excipientes,
- Qualquer condição cirúrgica ou médica ou qualquer doença significativa que, na opinião do investigador, constitua um risco ou uma contra-indicação à participação do paciente no estudo, ou que possa interferir nos objetivos, condução ou avaliação do estudo,
- Pacientes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando,
- Qualquer história documentada de acidente vascular cerebral ou hemorragia intracraniana, ou um achado neurológico não investigado nos últimos 12 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Comprimido dispersível pediátrico de hidroxicarbamida
O comprimido dispersível pediátrico de hidroxicarbamida será administrado duas vezes ao dia durante 12 meses.
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Hidroxicarbamida Os comprimidos dispersíveis pediátricos serão fornecidos na forma de comprimidos dispersíveis revestidos por película contendo 50 mg de hidroxicarbamida. O ME será administrado pela metade duas vezes ao dia, com base no peso corporal do paciente.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avalie a exposição farmacocinética para comprimidos dispersíveis pediátricos de hidroxicarbamida administrados BID através da área sob a curva (AUC)
Prazo: 1, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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1, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Avalie a exposição farmacocinética dos comprimidos dispersíveis pediátricos de hidroxicarbamida administrados BID ao longo do tempo para obter a concentração máxima (Tmax)
Prazo: 1, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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1, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Avalie a exposição farmacocinética para comprimidos dispersíveis pediátricos de hidroxicarbamida administrados BID através da concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: 1, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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1, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração média absoluta desde a linha de base nos níveis de HbF
Prazo: Linha de base, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Linha de base, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Concentrações plasmáticas de HC e níveis de HbF
Prazo: Linha de base, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Linha de base, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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AUC diária (AUC0-24h) na dose de manutenção derivada do modelo PPK final
Prazo: Linha de base, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Linha de base, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Proporção de pacientes com uma diferença relativa na Cmax ≥ 30% da dose de manutenção BID em relação à dose simulada em um regime uma vez ao dia, dando uma AUC0-24h equivalente.
Prazo: Linha de base, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Linha de base, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Alteração média absoluta desde a linha de base nos parâmetros hematológicos
Prazo: Linha de base, 1, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Linha de base, 1, 3, 6, 9 e 12 meses após o início do tratamento
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Escore de aceitabilidade baseado em escala de face hedônica avaliada pela criança a partir dos 3 anos
Prazo: 3 meses após o início do tratamento
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3 meses após o início do tratamento
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Pontuação de aceitabilidade baseada em uma escala Likert de 5 pontos avaliada pelos pais ou representante(s) legalmente aceitável(is)
Prazo: 3 meses após o início do tratamento
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3 meses após o início do tratamento
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Distribuição das pontuações relacionadas à facilidade de uso do kit de administração para administração do tratamento à criança com base em uma escala Likert de 5 pontos avaliada pelo(s) pai(s) ou representante(s) legalmente aceitável(is)
Prazo: 3 meses após o início do tratamento
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Pontuação 1: muito difícil pontuação 5: muito fácil
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3 meses após o início do tratamento
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Conformidade com Hidroxicarbamida Comprimidos dispersíveis pediátricos administrados BID por unidade de tratamento, responsabilidade calculada pela farmácia (o paciente trará os kits com frascos usados e não utilizados para a farmácia em cada visita)
Prazo: Linha de base, 1, 3, 6, 9, 12 meses após o início do tratamento
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Linha de base, 1, 3, 6, 9, 12 meses após o início do tratamento
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Número de eventos de MSC ocorridos durante o estudo
Prazo: Linha de base, 1, 3, 6, 9, 12 meses após o início do tratamento
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Linha de base, 1, 3, 6, 9, 12 meses após o início do tratamento
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Número de eventos adversos (EAs) e porcentagem de pacientes que relataram pelo menos um EA
Prazo: Linha de base, 1, 3, 6, 9, 12 meses após o início do tratamento
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Linha de base, 1, 3, 6, 9, 12 meses após o início do tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
29 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
17 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SIK-FR-24-1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .