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Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit eines zweimal täglichen Dosierungsschemas von dispergierbaren Hydroxycarbamid-Tabletten bei Kindern mit Sichelzellenanämie (KID-BID)

16. September 2025 aktualisiert von: Theravia

Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit eines zweimal täglichen Dosierungsschemas von dispergierbaren Hydroxycarbamid-Tabletten bei Kindern mit Sichelzellenanämie: eine nicht randomisierte, offene Einzelgruppenstudie (KID-BID)

Der Zweck dieser interventionellen, nationalen, multizentrischen, nicht randomisierten, offenen Phase-II-Studie besteht darin, die Pharmakokinetik (PK), Wirksamkeit und Sicherheit von Hydroxycarbamide Pediatric dispergierbaren Tabletten mit einem zweimal täglichen Dosierungsschema bei Kindern mit Sichelzellanämie zu bewerten zwischen 9 Monaten und 11 Jahren.

Die Teilnehmer werden:

  • Nehmen Sie Hydroxycarbamid 12 Monate lang zweimal täglich ein
  • Besuchen Sie die Klinik zum Screening, zu Studienbeginn, nach 1, 3, 6, 9 und 12 Monaten

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
        • Kontakt:
          • Cecile Arnaud, MD
        • Hauptermittler:
          • Cecile Arnaud, MD
      • Jossigny, Frankreich
        • Rekrutierung
        • GHEF- Site de Marne-la-Vallée
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Bicêtre
        • Hauptermittler:
          • Corinne Guitton, MD
        • Kontakt:
          • Corinne Guitton, MD
      • Lyon, Frankreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Josephine Brice, MD
        • Hauptermittler:
          • Josephine Brice, MD
  • Französisch-Guayana
      • Cayenne, Französisch-Guayana
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier de Cayenne
        • Kontakt:
          • Narcisse Elenga, MD, PhD
        • Hauptermittler:
          • Narcisse Elenga, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet und datiert von beiden Elternteilen oder den gesetzlich zulässigen Vertretern der Kinder, und, wenn möglich, Zustimmung der Kinder,
  • HbSS oder HbSβ0 SCD,
  • Im Alter zwischen 9 Monaten und 11 Jahren,
  • Hydroxycarbamid naiv,
  • Eltern oder gesetzlich akzeptable Vertreter, die in der Lage sind, mit dem Prüfer zu kommunizieren, die Anforderungen und Einschränkungen des Studienprotokolls zu verstehen und bereit sind, die Studienanforderungen einzuhalten,
  • Ggf. Verhütungskriterium: für sexuell aktive Patientinnen
  • Mitglied eines Sozialversicherungsplans oder Begünstigter eines ähnlichen Versicherungsplans,
  • Der Patient muss die folgenden Laborwerte erfüllen: Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1,0 x 109/l, Blutplättchen ≥ 75 x 109/l und Hämoglobin (Hgb) > 5,5 g/dl,
  • Transkranieller Doppler (TCD) in den letzten 12 Monaten, was auf ein geringes Schlaganfallrisiko hinweist.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie für ein anderes pharmazeutisches Produkt innerhalb von 4 Wochen vor dem Aufnahmebesuch,
  • Patienten, die in den letzten 3 Monaten vor dem Aufnahmebesuch eine chronische Bluttransfusion oder Transfusion hatten,
  • Patienten, die mit anderen SCD-modifizierenden Therapien behandelt werden,
  • Patient mit einer chronischen Nierenerkrankung im Stadium 3, 4 oder 5,
  • Patienten, von denen bekannt ist, dass sie mit dem humanen Immundefizienzvirus, dem Hepatitis-B-Virus oder dem Hepatitis-C-Virus infiziert sind,
  • Bekannte Überempfindlichkeit oder Allergie gegen die Hilfsstoffe,
  • Jeder chirurgische oder medizinische Zustand oder jede bedeutende Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko oder eine Kontraindikation für die Teilnahme des Patienten an der Studie darstellt oder die die Ziele, die Durchführung oder die Auswertung der Studie beeinträchtigen könnte,
  • Patientinnen, die schwanger sind oder stillen,
  • Jede dokumentierte Vorgeschichte eines klinischen Schlaganfalls oder einer intrakraniellen Blutung oder ein nicht untersuchter neurologischer Befund innerhalb der letzten 12 Monate.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hydroxycarbamid Tablette zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen für Kinder
Die dispergierbare Tablette Hydroxycarbamid für Kinder wird 12 Monate lang zweimal täglich verabreicht.
Arzneimittel: Hydroxycarbamid

Hydroxycarbamid-Dispergiertabletten für Kinder werden in Form von Filmtabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen bereitgestellt, die 50 mg Hydroxycarbamid enthalten.

Das IMP wird zweimal täglich in halber Stärke verabreicht, basierend auf dem Körpergewicht des Patienten.

Andere Namen:
  • Hydroxyharnstoff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die PK-Exposition für Hydroxycarbamid-Pädiatrie-Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, die zweimal täglich über die Fläche unter der Kurve (AUC) verabreicht werden.
Zeitfenster: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Bewerten Sie die PK-Exposition für Hydroxycarbamid-Pädiatrie-Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, die zweimal täglich verabreicht werden, um die maximale Konzentration (Tmax) zu erhalten.
Zeitfenster: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Bewerten Sie die PK-Exposition für Hydroxycarbamid-Pädiatrie-Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, die zweimal täglich verabreicht werden, bis zur maximalen Plasmakonzentration (Cmax).
Zeitfenster: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute mittlere Änderung der HbF-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Ausgangswert, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
HC-Plasmakonzentrationen und HbF-Spiegel
Zeitfenster: Ausgangswert, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Ausgangswert, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Tägliche AUC (AUC0-24h) bei Erhaltungsdosis, abgeleitet aus dem endgültigen PPK-Modell
Zeitfenster: Ausgangswert, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Ausgangswert, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Anteil der Patienten mit einem relativen Unterschied in Cmax ≥ 30 % von der BID-Erhaltungsdosis im Vergleich zu der bei einer einmal täglichen Behandlung simulierten Dosis, die eine äquivalente AUC0-24h ergibt.
Zeitfenster: Ausgangswert, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Ausgangswert, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Absolute mittlere Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Ausgangswert: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Akzeptanzbewertung basierend auf einer hedonischen Gesichtsskala, bewertet vom Kind ab 3 Jahren
Zeitfenster: 3 Monate nach Behandlungsbeginn
3 Monate nach Behandlungsbeginn
Akzeptanzbewertung basierend auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, bewertet von den Eltern oder gesetzlich akzeptablen Vertretern.
Zeitfenster: 3 Monate nach Behandlungsbeginn
3 Monate nach Behandlungsbeginn
Verteilung der Bewertungen im Zusammenhang mit der Benutzerfreundlichkeit des Verabreichungssets für die Verabreichung der Behandlung an das Kind auf der Grundlage einer 5-Punkte-Likert-Skala, die von den Eltern oder gesetzlich akzeptablen Vertretern bewertet wurde.
Zeitfenster: 3 Monate nach Behandlungsbeginn
Note 1: sehr schwer zu erreichen, Note 5: sehr einfach
3 Monate nach Behandlungsbeginn
Einhaltung der von der Apotheke berechneten Hydroxycarbamid-Pädiatrie-Dispergiertabletten, die zweimal täglich verabreicht werden, nach Rechenschaftspflicht der Behandlungseinheit (der Patient bringt die Kits mit gebrauchten und unbenutzten Flaschen bei jedem Besuch zur Apotheke)
Zeitfenster: Ausgangswert, 1, 3, 6, 9, 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Ausgangswert, 1, 3, 6, 9, 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Anzahl der während der Studie aufgetretenen SCD-Ereignisse
Zeitfenster: Ausgangswert, 1, 3, 6, 9, 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Ausgangswert, 1, 3, 6, 9, 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Anzahl der unerwünschten Ereignisse (UE) und Prozentsatz der Patienten, die mindestens ein UE melden
Zeitfenster: Ausgangswert, 1, 3, 6, 9, 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Ausgangswert, 1, 3, 6, 9, 12 Monate nach Behandlungsbeginn

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Theravia

Ermittler

  • Hauptermittler: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Januar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

17. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SIK-FR-24-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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