Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksikarbamididispergoituvien tablettien kahdesti päivässä annostelun farmakokinetiikka, teho ja turvallisuus sirppisolutautia sairastavilla lapsilla (KID-BID)

tiistai 16. syyskuuta 2025 päivittänyt: Theravia

Kahdesti vuorokaudessa annosteltavien hydroksikarbamiditablettien farmakokinetiikka, tehokkuus ja turvallisuus sirppisolutautia sairastavilla lapsilla: yhden ryhmän, ei-satunnaistettu, avoin tutkimus (KID-BID)

Tämän interventiovaiheen II, kansallisen, monikeskisen, ei-satunnaistetun avoimen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Hydroxycarbamide Pediatricin dispergoituvien tablettien farmakokinetiikkaa (PK), tehoa ja turvallisuutta kahdesti vuorokaudessa annosteltuna sirppisolutautia sairastavilla lapsilla. 9 kuukauden ja 11 vuoden välillä.

Osallistujat:

  • Ota hydroksikarbamidi kahdesti päivässä joka päivä 12 kuukauden ajan
  • Käy klinikalla seulonnassa, lähtötilanteessa, 1, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Créteil, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
        • Ottaa yhteyttä:
          • Cecile Arnaud, MD
        • Päätutkija:
          • Cecile Arnaud, MD
      • Jossigny, Ranska
        • Rekrytointi
        • GHEF- Site de Marne-la-Vallée
        • Ottaa yhteyttä:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôpital Bicêtre
        • Päätutkija:
          • Corinne Guitton, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Corinne Guitton, MD
      • Lyon, Ranska
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Ottaa yhteyttä:
          • Josephine Brice, MD
        • Päätutkija:
          • Josephine Brice, MD
  • Ranskan Guayana
      • Cayenne, Ranskan Guayana
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier de Cayenne
        • Ottaa yhteyttä:
          • Narcisse Elenga, MD, PhD
        • Päätutkija:
          • Narcisse Elenga, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Molempien vanhempien tai lasten laillisesti hyväksyttävän edustajan allekirjoittama ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus ja, jos mahdollista, lasten suostumus,
  • HbSS tai HbSβ0 SCD,
  • 9 kuukauden ja 11 vuoden ikäinen,
  • aiemmin käyttämätön hydroksikarbamidi,
  • Vanhemmat tai laillisesti hyväksyttävät edustajat, jotka pystyvät kommunikoimaan tutkijan kanssa ja ymmärtämään tutkimussuunnitelman vaatimukset ja rajoitukset ja jotka ovat valmiita noudattamaan tutkimusvaatimuksia,
  • Ehkäisykriteeri, jos sovellettavissa: potilaille, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia
  • Sosiaaliturvasuunnitelmaan sidoksissa tai vastaavan vakuutussuunnitelman edunsaaja,
  • Potilaan on täytettävä seuraavat laboratorioarvot: Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,0 x 109/l, verihiutaleet ≥ 75 x 109/l ja hemoglobiini (Hgb) > 5,5 g/dl,
  • Transkraniaalinen Doppler (TCD) viimeisen 12 kuukauden aikana, mikä viittaa alhaiseen aivohalvausriskiin.

Poissulkemiskriteerit:

  • osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa muun farmaseuttisen tuotteen osalta 4 viikon sisällä ennen osallistumiskäyntiä,
  • Potilaat, joille on tehty krooninen verensiirto tai verensiirto viimeisten 3 kuukauden aikana ennen inkluusiokäyntiä,
  • Potilaat, joita hoidetaan muilla SCD:tä modifioivilla hoidoilla,
  • Potilas, jolla on vaiheen 3, 4 tai 5 krooninen munuaissairaus,
  • Potilaat, joilla tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus-, hepatiitti B- tai hepatiitti C-virustartunnan saaneita,
  • Tunnettu yliherkkyys tai allergia apuaineille,
  • Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila tai mikä tahansa merkittävä sairaus, joka tutkijan mielestä muodostaa riskin tai vasta-aiheen potilaan osallistumiselle tutkimukseen tai joka voi häiritä tutkimuksen tavoitteita, suorittamista tai arviointia,
  • Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät,
  • Mikä tahansa dokumentoitu kliinisen aivohalvauksen tai kallonsisäisen verenvuodon historia tai tutkimaton neurologinen löydös viimeisen 12 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksikarbamidi Lasten dispergoituva tabletti
Hydroxycarbamide Pediatric dispergoituva tabletti annetaan kahdesti päivässä 12 kuukauden ajan.
Lääke: Hydroksikarbamidi

Hydroksikarbamidi Pediatric dispergoituvat tabletit toimitetaan kalvopäällysteisten dispergoituvien tablettien muodossa, jotka sisältävät 50 mg hydroksikarbamidia.

IMP:tä annetaan puolivoimana kahdesti päivässä potilaan painon perusteella.

Muut nimet:
  • Hydroksiurea

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioi PK-altistus Hydroxycarbamide Pediatric dispergoituville tableteille, jotka annettiin kahdesti päivässä käyrän alla olevan alueen (AUC) kautta
Aikaikkuna: 1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Arvioi PK-altistus Hydroxycarbamide Pediatric dispergoituville tableteille, jotka annettiin kahdesti kahdesti ajan kuluessa, jotta saavutetaan maksimipitoisuus (Tmax)
Aikaikkuna: 1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Arvioi PK-altistus kahdesti vuorokaudessa annettaessa Hydroxycarbamide Pediatric dispergoituvia tabletteja plasman maksimipitoisuuden (Cmax) avulla
Aikaikkuna: 1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HbF-tasojen absoluuttinen keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Plasman HC-pitoisuudet ja HbF-tasot
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Päivittäinen AUC (AUC0-24h) ylläpitoannoksella johdettu lopullisesta PPK-mallista
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joiden suhteellinen ero Cmax-arvossa on ≥ 30 % kahdesti vuorokaudessa annetusta ylläpitoannoksesta verrattuna annokseen, joka on simuloitu kerran vuorokaudessa annettavalla hoito-ohjelmalla, mikä antaa vastaavan AUC0-24h-arvon.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Hematologisten parametrien absoluuttinen keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Lähtötaso, 1, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Hyväksyttävä pistemäärä perustuu hedoniseen kasvoasteikkoon, jonka lapsi on arvioinut 3-vuotiaasta alkaen
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
3 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Hyväksyttävyyspisteet perustuvat 5-pisteen Likert-asteikkoon, jonka vanhemmat tai laillisesti hyväksyttävät edustajat arvioivat
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
3 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Antosarjan helppokäyttöisyyteen liittyvien pisteiden jakautuminen lapsen hoidon antamiseen perustuen 5-pisteen Likert-asteikkoon, jonka vanhemmat tai laillisesti hyväksytyt edustajat arvioivat
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Piste 1: erittäin vaikea saada pisteitä 5: erittäin helppoa
3 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Hydroxycarbamide Pediatric dispergoituvien tablettien noudattaminen kahdesti vuorokaudessa apteekin laskeman hoitoyksikön vastuun mukaan (potilas tuo käytetyt ja käyttämättömät pullot sisältävät sarjat apteekkiin jokaisella käynnillä)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
SCD-tapahtumien lukumäärä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Haittavaikutusten määrä ja vähintään yhdestä haittavaikutuksesta ilmoittaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
Lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Theravia

Tutkijat

  • Päätutkija: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 22. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 29. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 17. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SIK-FR-24-1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa