Farmacocinetica, efficacia e sicurezza del regime di dosaggio due volte al giorno di compresse dispersibili di idrossicarbamide nei bambini affetti da anemia falciforme (KID-BID)
16 settembre 2025 aggiornato da: Theravia
Farmacocinetica, efficacia e sicurezza del regime di dosaggio due volte al giorno di compresse dispersibili di idrossicarbamide nei bambini affetti da anemia falciforme: uno studio in aperto, a gruppo singolo, non randomizzato (KID-BID)
Lo scopo di questo studio interventistico, di fase II, nazionale, multicentrico, non randomizzato, in aperto è valutare la farmacocinetica (PK), l'efficacia e la sicurezza delle compresse dispersibili pediatriche di idrossicarbamide con un regime di dosaggio due volte al giorno nei bambini affetti da anemia falciforme. dai 9 mesi agli 11 anni.
I partecipanti:
- Prendi l'idrossicarbamide due volte al giorno tutti i giorni per 12 mesi
- Visitare la clinica allo screening, al basale, a 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
50
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Laura Thomas-bourgneuf
- Numero di telefono: + 33 1 49 70 95 83
- Email: laura.thomas-bourgneuf@theravia.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Nesrine Flissi
- Email: nesrine.flissi@theravia.com
Luoghi di studio
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Créteil, Francia
- Reclutamento
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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Contatto:
- Cecile Arnaud, MD
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Investigatore principale:
- Cecile Arnaud, MD
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Jossigny, Francia
- Reclutamento
- GHEF- Site de Marne-la-Vallée
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Contatto:
- Kokou AGBO KPATI
- Email: kagbokpati@ghef.fr
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Reclutamento
- Hôpital Bicêtre
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Investigatore principale:
- Corinne Guitton, MD
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Contatto:
- Corinne Guitton, MD
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Lyon, Francia
- Attivo, non reclutante
- Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
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Paris, Francia
- Reclutamento
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Contatto:
- Josephine Brice, MD
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Investigatore principale:
- Josephine Brice, MD
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Cayenne, Guiana francese
- Reclutamento
- Centre Hospitalier de Cayenne
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Contatto:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
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Investigatore principale:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Consenso informato scritto, firmato e datato da entrambi i genitori o dal/i rappresentante/i legalmente riconosciuto/i dei bambini e, se possibile, il consenso dei bambini,
- SCD HbSS o HbSβ0,
- Di età compresa tra 9 mesi e 11 anni,
- Naïve all’idrossicarbamide,
- Genitori o rappresentanti legalmente accettabili in grado di comunicare con lo sperimentatore e comprendere i requisiti e i vincoli del protocollo di studio e disposti a rispettare i requisiti dello studio,
- Criterio contraccettivo, se applicabile: per i pazienti sessualmente attivi
- Affiliato ad un piano di previdenza sociale o beneficiario di un piano assicurativo simile,
- Il paziente deve soddisfare i seguenti valori di laboratorio: conta assoluta dei neutrofili ≥ 1,0x109/L, piastrine ≥ 75x109/L ed emoglobina (Hgb) > 5,5 g/dL,
- Doppler transcranico (TCD) negli ultimi 12 mesi indicante un basso rischio di ictus.
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico per qualsiasi altro prodotto farmaceutico nelle 4 settimane precedenti la visita di inclusione,
- Pazienti che hanno subito trasfusioni di sangue croniche o trasfusioni negli ultimi 3 mesi precedenti la visita di inclusione,
- Pazienti trattati con altre terapie modificanti la drepanocitosi,
- Paziente con malattia renale cronica di stadio 3, 4 o 5,
- Pazienti noti per essere infetti dal virus dell’immunodeficienza umana, dal virus dell’epatite B o dal virus dell’epatite C,
- Ipersensibilità o allergia nota agli eccipienti,
- Qualsiasi condizione chirurgica o medica o qualsiasi malattia significativa che, a giudizio dello sperimentatore, costituisce un rischio o una controindicazione alla partecipazione del paziente allo studio, o che può interferire con gli obiettivi, la condotta o la valutazione dello studio,
- Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento,
- Qualsiasi storia documentata di ictus clinico o emorragia intracranica o un reperto neurologico non indagato negli ultimi 12 mesi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Compressa dispersibile pediatrica di Idrossicarbamide
La compressa dispersibile pediatrica di Idrossicarbamide verrà somministrata due volte al giorno per 12 mesi.
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Le compresse dispersibili pediatriche di Idrossicarbamide saranno fornite sotto forma di compresse dispersibili rivestite con film contenenti 50 mg di idrossicarbamide. L'IMP verrà somministrato a metà dose due volte al giorno, in base al peso corporeo del paziente.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutare l’esposizione farmacocinetica per le compresse dispersibili pediatriche di Idrossicarbamide somministrate BID attraverso l’area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Valutare l'esposizione farmacocinetica per le compresse dispersibili pediatriche di idrossicarbamide somministrate BID nel tempo per ottenere la concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Valutare l’esposizione farmacocinetica per le compresse dispersibili pediatriche di Idrossicarbamide somministrate BID attraverso la concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione media assoluta rispetto al basale dei livelli di HbF
Lasso di tempo: Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Concentrazioni plasmatiche di HC e livelli di HbF
Lasso di tempo: Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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AUC giornaliera (AUC0-24h) alla dose di mantenimento derivata dal modello PPK finale
Lasso di tempo: Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Proporzione di pazienti con una differenza relativa nella Cmax ≥ 30% dalla dose di mantenimento BID rispetto a quella simulata con un regime una volta al giorno che forniva un'AUC equivalente 0-24h.
Lasso di tempo: Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Variazione media assoluta rispetto al basale dei parametri ematologici
Lasso di tempo: Basale, 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Basale, 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Punteggio di accettabilità basato su una scala facciale edonica valutata dal bambino a partire dai 3 anni
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'inizio del trattamento
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3 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Punteggio di accettabilità basato su una scala Likert a 5 punti valutata dai genitori o dai rappresentanti legalmente accettabili
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'inizio del trattamento
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3 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Distribuzione dei punteggi relativi alla facilità d'uso del kit di somministrazione per la somministrazione del trattamento al bambino sulla base di una scala Likert a 5 punti valutata dal/i genitore/i o dal/i rappresentante/i legalmente riconosciuto
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Punteggio 1: molto difficile punteggio 5: molto facile
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3 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Conformità alle compresse dispersibili pediatriche di Idrossicarbamide somministrate BID per responsabilità dell'unità di trattamento calcolata dalla farmacia (il paziente porterà in farmacia i kit con i flaconi usati e non utilizzati ad ogni visita)
Lasso di tempo: Basale, 1, 3, 6, 9, 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Basale, 1, 3, 6, 9, 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Numero di eventi di SCD verificatisi durante lo studio
Lasso di tempo: Basale, 1, 3, 6, 9, 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Basale, 1, 3, 6, 9, 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Numero di eventi avversi (AE) e percentuale di pazienti che hanno riportato almeno un EA
Lasso di tempo: Basale, 1, 3, 6, 9, 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Basale, 1, 3, 6, 9, 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 gennaio 2025
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 agosto 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 agosto 2024
Primo Inserito (Effettivo)
29 agosto 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
17 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SIK-FR-24-1
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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