Farmakokinetika, účinnost a bezpečnost dávkovacího režimu dvakrát denně hydroxykarbamidových dispergovatelných tablet u dětí se srpkovitou anémií (KID-BID)
16. září 2025 aktualizováno: Theravia
Farmakokinetika, účinnost a bezpečnost dávkovacího režimu dvakrát denně hydroxykarbamidových dispergovatelných tablet u dětí se srpkovitou anémií: jednoskupinová, nerandomizovaná, otevřená studie (KID-BID)
Účelem této intervenční, fáze II, národní, multicentrické, nerandomizované, otevřené studie je vyhodnotit farmakokinetiku (PK), účinnost a bezpečnost přípravku Hydroxykarbamid Pediatrické dispergovatelné tablety s dávkovacím režimem dvakrát denně u dětí se srpkovitou anémií ve věku od 9 měsíců do 11 let.
Účastníci budou:
- Užívejte Hydroxykarbamid dvakrát denně každý den po dobu 12 měsíců
- Navštivte kliniku při screeningu, výchozí stav, 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
50
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Laura Thomas-bourgneuf
- Telefonní číslo: + 33 1 49 70 95 83
- E-mail: laura.thomas-bourgneuf@theravia.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Nesrine Flissi
- E-mail: nesrine.flissi@theravia.com
Studijní místa
-
-
-
Créteil, Francie
- Nábor
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Kontakt:
- Cecile Arnaud, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cecile Arnaud, MD
-
Jossigny, Francie
- Nábor
- GHEF- Site de Marne-la-Vallée
-
Kontakt:
- Kokou AGBO KPATI
- E-mail: kagbokpati@ghef.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie
- Nábor
- Hôpital Bicêtre
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Corinne Guitton, MD
-
Kontakt:
- Corinne Guitton, MD
-
Lyon, Francie
- Aktivní, ne nábor
- Institut d'Hématologie et d'oncologie pédiatrique - IHOPe
-
Paris, Francie
- Nábor
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Kontakt:
- Josephine Brice, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Josephine Brice, MD
-
-
-
-
-
Cayenne, Francouzská Guyana
- Nábor
- Centre Hospitalier de Cayenne
-
Kontakt:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Narcisse Elenga, MD, PhD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- písemný informovaný souhlas, podepsaný a datovaný oběma rodiči nebo právně přijatelným zástupcem (zástupci) dětí, a pokud je to možné, souhlas dětí,
- HbSS nebo HbSβ0 SCD,
- Ve věku od 9 měsíců do 11 let,
- Naivní hydroxykarbamid,
- rodiče nebo právně přijatelní zástupci, kteří jsou schopni komunikovat se zkoušejícím a rozumět požadavkům a omezením protokolu studie a jsou ochotni splnit požadavky studie,
- Kritérium antikoncepce, je-li použitelné: pro pacientky, které jsou sexuálně aktivní
- Přidružený k plánu sociálního zabezpečení nebo příjemce podobného pojistného plánu,
- Pacient musí splňovat následující laboratorní hodnoty: Absolutní počet neutrofilů ≥ 1,0x109/l, krevní destičky ≥ 75x109/l a hemoglobin (Hgb) > 5,5 g/dl,
- Transkraniální Doppler (TCD) za posledních 12 měsíců svědčí o nízkém riziku cévní mozkové příhody.
Kritéria vyloučení:
- Účast v jakékoli jiné klinické studii pro jakýkoli jiný farmaceutický přípravek během 4 týdnů před zařazovací návštěvou,
- Pacienti, kteří podstoupili chronickou krevní transfuzi nebo transfuzi v posledních 3 měsících před zařazovací návštěvou,
- Pacienti léčení jinými terapiemi modifikujícími SCD,
- Pacient s chronickým onemocněním ledvin ve stadiu 3, 4 nebo 5,
- Pacienti, o kterých je známo, že jsou infikováni virem lidské imunodeficience, virem hepatitidy B nebo virem hepatitidy C,
- Známá přecitlivělost nebo alergie na pomocné látky,
- Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav nebo jakékoli závažné onemocnění, které podle názoru zkoušejícího představuje riziko nebo kontraindikaci účasti pacienta ve studii, nebo které může narušovat cíle, provádění nebo hodnocení studie,
- Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící,
- Jakákoli zdokumentovaná anamnéza klinické cévní mozkové příhody nebo intrakraniálního krvácení nebo nevyšetřovaný neurologický nález během posledních 12 měsíců.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Hydroxykarbamid Pediatrická dispergovatelná tableta
Hydroxykarbamid Pediatrická dispergovatelná tableta bude podávána dvakrát denně po dobu 12 měsíců.
|
Hydroxykarbamid Pediatrické dispergovatelné tablety budou poskytovány ve formě filmem potažených dispergovatelných tablet obsahujících 50 mg hydroxykarbamidu. IMP bude podáván v poloviční síle dvakrát denně na základě tělesné hmotnosti pacienta.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnoťte farmakokinetickou expozici pro hydroxykarbamid Pediatrické dispergovatelné tablety podávané BID přes oblast pod křivkou (AUC)
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
Vyhodnoťte PK expozici hydroxykarbamidu Pediatrické dispergovatelné tablety podávané BID v průběhu času, abyste získali maximální koncentraci (Tmax)
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
Vyhodnoťte farmakokinetickou expozici hydroxykarbamidu Pediatrické dispergovatelné tablety podávané BID prostřednictvím maximální plazmatické koncentrace (Cmax)
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách HbF
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
|
Plazmatické koncentrace HC a hladiny HbF
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
|
Denní AUC (AUC0-24h) při udržovací dávce odvozené z konečného modelu PPK
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
|
Podíl pacientů s relativním rozdílem v Cmax ≥ 30 % od udržovací dávky BID ve srovnání s dávkou simulovanou v režimu jednou denně s ekvivalentní AUC0-24h.
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
|
Absolutní průměrná změna od výchozí hodnoty v hematologických parametrech
Časové okno: Výchozí stav, 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
Výchozí stav, 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
|
Skóre přijatelnosti založené na hédonické obličejové škále hodnocené dítětem od 3 let
Časové okno: 3 měsíce po zahájení léčby
|
3 měsíce po zahájení léčby
|
|
|
Skóre přijatelnosti založené na 5bodové Likertově škále hodnocené rodičem (rodiči) nebo právně přijatelným zástupcem (zástupci)
Časové okno: 3 měsíce po zahájení léčby
|
3 měsíce po zahájení léčby
|
|
|
Rozdělení skóre souvisejících se snadností použití aplikační sady pro podávání léčby dítěti na základě 5bodové Likertovy škály hodnocené rodičem (rodiči) nebo právně přijatelným zástupcem (zástupci)
Časové okno: 3 měsíce po zahájení léčby
|
Skóre 1 : velmi obtížné skóre 5 : velmi snadné
|
3 měsíce po zahájení léčby
|
|
Dodržování hydroxykarbamidu Pediatrické dispergovatelné tablety podávané BID podle odpovědnosti léčebné jednotky vypočítané lékárnou (pacient při každé návštěvě přinese do lékárny soupravy s použitými a nepoužitými lahvičkami)
Časové okno: Výchozí stav, 1, 3, 6, 9, 12 měsíců po zahájení léčby
|
Výchozí stav, 1, 3, 6, 9, 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
|
Počet příhod SCD vyskytujících se během studie
Časové okno: Výchozí stav, 1, 3, 6, 9, 12 měsíců po zahájení léčby
|
Výchozí stav, 1, 3, 6, 9, 12 měsíců po zahájení léčby
|
|
|
Počet nežádoucích příhod (AE) a procento pacientů hlásících alespoň jednu AE
Časové okno: Výchozí stav, 1, 3, 6, 9, 12 měsíců po zahájení léčby
|
Výchozí stav, 1, 3, 6, 9, 12 měsíců po zahájení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Josephine Brice, MD, Hôpital Necker-Enfants Malades
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. ledna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. srpna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. srpna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
29. srpna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
17. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SIK-FR-24-1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .