重度再生不良性貧血の第一選択治療としてロミプロスチム N01 と併用した標準免疫抑制療法
2024年11月29日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
重度再生不良性貧血の第一選択治療としてのロミプロスチム N01 と併用した標準免疫抑制療法の有効性と安全性に関する前向き単一施設単群研究
この前向き、単一施設、単一群研究は、重度の再生不良性貧血（SAA）の治療における、シクロスポリンおよびロミプロスチムと組み合わせた抗ヒトTリンパ球豚免疫グロブリン（p-ALG）の有効性と安全性を評価することを目的としています。
新たにSAAと診断された48人の患者が含まれる予定だ。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
48
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lele Zhang, PhD
- 電話番号：15811139278
- メール：zhanglele@ihcams.ac.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Meili Ge, PhD
研究場所
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国
- 募集
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
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コンタクト：
- Lele Zhang, PhD
- 電話番号：15811139278
- メール：zhanglele@ihcams.ac.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 12 歳以上
- 重度または非常に重度の再生不良性貧血の診断
- 患者は無条件に、または同種造血幹細胞移植を受けることを受け入れられない
- ECOG パフォーマンスステータス ≤2
- この研究の要件および書面によるインフォームドコンセントに従う意思と能力がある。
除外基準:
- 治療前にTPO-RA薬を4週間以上投与されている
- 治療前に免疫抑制療法を4週間以上受けている
- 血栓塞栓症の病歴
- ロミプロスチム N01 またはシクロスポリンに対する不耐性
- ALGに対するアレルギー
- 制御されていない活動性感染の存在
- コントロール不良の高血圧症（≧140/90mmHg）、糖尿病（空腹時血糖値≧7.0mmol/L、またはランダム血糖値≧11.1mmol/L）の存在
- 肝臓および腎臓の機能異常: アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) またはアラニン トランスアミナーゼ (ALT) > 3 ULN、クレアチニン ≥ 2.5 ULN
- 悪性固形腫瘍に対する化学放射線療法の歴史
- その他の全身性の重篤な疾患の既往
- 妊娠中・授乳中、または妊娠を必要としている女性
- 上記以外の理由により治験責任医師が治験に不適格と判断した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：p-ALG+ロミプロスティム N01+CsA
スクリーニング期間は最長 4 週間で、治療期間に入った後、患者はシクロスポリンとロミプロスチム N01 を組み合わせた p-ALG で治療されました。
患者の血液ルーチンに応じて、この期間中、症候性の白血球の上昇、輸血サポート、および抗感染症療法が許可されます。
患者が治療中に重篤な有害事象を起こした場合、治療の中断と回復の基準に従って治療が行われます。
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ロミプロスチム N01 は、TPO 受容体アゴニストの一種です。
その TPO ペプチドは、骨髄内の巨核球前駆体上の TPO 受容体に結合してそれらを活性化し、JAK2/STAT5、PI3K/Akt、MEK/ERK、p38 などの一連の細胞内シグナル伝達経路を引き起こし、最終的に遺伝子の転写と巨核球の増殖と分化の増加。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な応答率
時間枠：治療後27週間以内
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完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) を含む、血液学的奏効を示した患者の割合。
血液学的反応は、ヘモグロビン (Hb)、血小板数 (PLT)、および絶対好中球数 (ANC) によって評価されます。
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治療後27週間以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な応答率
時間枠：治療後3ヶ月以内
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完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) を含む、血液学的奏効を示した患者の割合。
血液学的反応は、ヘモグロビン (Hb)、血小板数 (PLT)、および絶対好中球数 (ANC) によって評価されます。
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治療後3ヶ月以内
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血液学的反応までの時間
時間枠：治療後27週間以内
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血液学的反応が得られるまでの期間は登録から計算されました。
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治療後27週間以内
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有害事象の発生率
時間枠：治療後27週間以内
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有害事象の共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5 を使用して有害事象を評価する
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治療後27週間以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jun Shi, PhD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月24日
一次修了 (推定)
2026年1月31日
研究の完了 (推定)
2026年9月30日
試験登録日
最初に提出
2024年9月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月23日
最初の投稿 (実際)
2024年9月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年12月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月29日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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