중증 재생 불량성 빈혈에 대한 1차 치료제로 Romiplostim N01과 결합된 표준 면역억제 요법
2024년 11월 29일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
중증 재생불량성 빈혈의 1차 치료제로 Romiplostim N01과 병용한 표준 면역억제 요법의 효능 및 안전성에 대한 전향적, 단일 센터, 단일군 연구
이 전향적, 단일 센터, 단일군 연구는 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 치료에서 항인간 T 림프구 돼지 면역글로불린(p-ALG)과 사이클로스포린 및 Romiplostim의 병용 요법의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다.
여기에는 새로 진단된 SAA 환자 48명이 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
48
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lele Zhang, PhD
- 전화번호: 15811139278
- 이메일: zhanglele@ihcams.ac.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Meili Ge, PhD
연구 장소
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, 중국
- 모병
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
-
연락하다:
- Lele Zhang, PhD
- 전화번호: 15811139278
- 이메일: zhanglele@ihcams.ac.cn
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 12세
- 중증 또는 매우 중증의 재생 불량성 빈혈 진단
- 동종조혈모세포이식을 받는 환자가 무조건 또는 받아들일 수 없는 경우
- ECOG 수행 상태 ≤2
- 본 연구의 요구 사항과 서면 동의서를 준수할 의향과 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 치료 전 4주 이상 TPO-RA 약물을 투여받았습니다.
- 치료 전 4주 이상 면역억제 치료를 받은 경우
- 혈전색전성 질환의 병력
- Romiplostim N01 또는 사이클로스포린에 대한 불내증
- ALG에 대한 알레르기
- 통제되지 않은 활성 감염의 존재
- 조절되지 않는 고혈압(≥140/90mmHg), 당뇨병(공복 혈당 ≥ 7.0mmol/L 또는 무작위 혈당 ≥ 11.1mmHg) 존재
- 비정상적인 간 및 신장 기능: 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT) > 3 ULN, 크레아티닌 ≥ 2.5 ULN
- 악성 고형 종양에 대한 화학 방사선 요법의 역사
- 기타 전신 심각한 질병의 병력
- 임신/수유 중이거나 임신이 필요한 여성
- 상기 이외의 사유로 시험자가 연구에 부적격하다고 판단한 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: p-ALG+로미플로스팀 N01+CsA
최대 스크리닝 기간은 4주였으며, 치료기간 진입 후 p-ALG와 cyclosporine, Romiplostim N01 병용요법을 시행하였다.
이 기간 동안 환자의 혈액 루틴에 따라 증상이 있는 백혈구 증가, 수혈 지원, 항감염 요법이 허용됩니다.
환자가 치료 중 중대한 이상사례가 발생한 경우에는 중단 및 회복 기준에 따라 치료하게 됩니다.
|
Romiplostim N01은 TPO 수용체 작용제 계열입니다.
TPO 펩타이드는 골수의 거핵구 전구체에 있는 TPO 수용체에 결합하고 이를 활성화하여 JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK 및 p38을 포함한 일련의 세포내 신호 전달 경로를 촉발할 수 있으며, 이는 궁극적으로 유전자 전사 및 거핵구 증식 및 분화 증가.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전체 응답률
기간: 치료 후 27주 이내
|
완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 포함한 혈액학적 반응을 보이는 환자의 비율입니다.
혈액학적 반응은 헤모글로빈(Hb), 혈소판 수(PLT) 및 절대 호중구 수(ANC)로 평가됩니다.
|
치료 후 27주 이내
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전체 응답률
기간: 치료 후 3개월 이내
|
완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 포함한 혈액학적 반응을 보이는 환자의 비율입니다.
혈액학적 반응은 헤모글로빈(Hb), 혈소판 수(PLT) 및 절대 호중구 수(ANC)로 평가됩니다.
|
치료 후 3개월 이내
|
|
혈액학적 반응까지의 시간
기간: 치료 후 27주 이내
|
등록부터 혈액학적 반응을 달성하기까지 지속 시간을 계산했습니다.
|
치료 후 27주 이내
|
|
부작용 발생률
기간: 치료 후 27주 이내
|
부작용 평가를 위해 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5를 사용합니다.
|
치료 후 27주 이내
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 24일
기본 완료 (추정된)
2026년 1월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 23일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 29일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- IIT2024070
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .